Studio sull’Efficacia di Rusfertide nei Pazienti con Policitemia Vera

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Di cosa tratta questo studio?

La ricerca clinica si concentra su una malattia chiamata Policitemia Vera, una condizione in cui il corpo produce troppi globuli rossi. Questo puรฒ portare a problemi come il sangue piรน denso e un aumento del rischio di coaguli. Lo studio mira a valutare la sicurezza e l’efficacia di un farmaco chiamato Rusfertide (noto anche come PTG-300) nel mantenere il controllo dell’ematocrito, che รจ la percentuale di globuli rossi nel sangue.

Il trattamento prevede l’uso di Rusfertide in diverse dosi (10mg, 20mg, 30mg, 45mg, 60mg) somministrate tramite iniezione sottocutanea, che significa sotto la pelle. Alcuni partecipanti riceveranno un placebo, che รจ una sostanza senza principio attivo, per confrontare i risultati. L’obiettivo principale รจ vedere quanti partecipanti riescono a mantenere il controllo dell’ematocrito senza bisogno di salassi, una procedura per rimuovere il sangue in eccesso.

Lo studio si svolgerร  per un periodo di tempo, con valutazioni regolari per monitorare il numero di salassi necessari e i livelli di ematocrito. Saranno anche valutati i cambiamenti nella fatica e nei sintomi associati alla malattia. Questo aiuterร  a capire se Rusfertide รจ efficace nel gestire la Policitemia Vera e a migliorare la qualitร  della vita dei pazienti.

1 inizio dello studio

Il paziente inizia lo studio clinico per valutare la sicurezza e l’efficacia del rusfertide in pazienti con policitemia vera.

La diagnosi di policitemia vera deve essere confermata secondo i criteri dell’Organizzazione Mondiale della Sanitร  del 2016.

2 randomizzazione

Il paziente viene assegnato in modo casuale a ricevere rusfertide o un placebo.

Il rusfertide รจ somministrato tramite iniezione sottocutanea.

3 trattamento

Il paziente riceve rusfertide in dosaggi variabili (10mg, 20mg, 30mg, 45mg, 60mg) o un placebo corrispondente.

Le iniezioni sono somministrate regolarmente per mantenere il controllo dell’ematocrito, un parametro del sangue.

4 monitoraggio

Il paziente รจ monitorato per valutare la risposta al trattamento, definita come l’assenza di necessitร  di salasso.

Il monitoraggio include il controllo dei valori di ematocrito e la valutazione della fatica e dei sintomi correlati alla malattia.

5 valutazione dei risultati

I risultati primari includono la proporzione di pazienti che raggiungono una risposta tra la settimana 20 e la settimana 32.

I risultati secondari comprendono il numero medio di salassi e il cambiamento nei sintomi e nella fatica.

6 conclusione dello studio

Lo studio รจ previsto per concludersi entro il 21 aprile 2027.

I dati raccolti saranno utilizzati per determinare l’efficacia e la sicurezza del rusfertide nel trattamento della policitemia vera.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Uomini e donne di etร  pari o superiore a 18 anni (o l’etร  minima di consenso specifica del paese se superiore a 18 anni).
  • Diagnosi di Policitemia Vera secondo i criteri rivisti dell’Organizzazione Mondiale della Sanitร  (OMS) del 2016.
  • Necessitร  di salasso definita come TUTTI i seguenti punti:
    • Almeno 3 salassi a causa di un controllo inadeguato dell’ematocrito nelle 28 settimane prima della randomizzazione o almeno 5 salassi in 1 anno prima della randomizzazione.
    • Ultimo salasso a causa di un controllo inadeguato dell’ematocrito entro 3 mesi prima della randomizzazione.
    • Nessun salasso nei 6 giorni precedenti la randomizzazione. Nota: i salassi effettuati in un periodo di 8 giorni saranno considerati come un singolo salasso.
  • Valori dell’emocromo immediatamente prima della randomizzazione:
    • Ematocrito inferiore al 45%.
    • Globuli bianchi tra 4000 e 20.000 per microlitro (inclusi).
    • Piastrine tra 100.000 e 1.000.000 per microlitro (inclusi).
  • I soggetti che ricevono una terapia citoriduttiva al momento della randomizzazione devono essere in un regime stabile di terapia per la Policitemia Vera.
  • I soggetti trattati solo con salasso al momento della randomizzazione devono aver interrotto la terapia citoriduttiva da 2 a 6 mesi prima dello screening.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non riescono a mantenere il controllo dell’ematocrito. L’ematocrito รจ la percentuale di globuli rossi nel sangue.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di etร  richiesta dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi clinici non specificati dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come ad esempio persone con difficoltร  a prendere decisioni autonome.

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Altri siti

Nome del sito Cittร  Paese Stato
Azienda Ospedaliera Universitaria Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino Torino Italia
IRCCS Azienda Ospedaliero Universitaria di Bologna – Policlinico S. Orsola-Malpighi Bologna Italia
Istituto Romagnolo Per Lo Studio Dei Tumori Dino Amadori IRST S.r.l. Meldola Italia
Hospital Universitari Vall D Hebron Barcellona Spagna
Hospital Del Mar Barcellona Spagna
Institut Catala D’oncologia L'hospitalet De Llobregat Spagna
Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Danzica Polonia
Medicover Integrated Clinical Services Sp. z o.o. Toruล„ Polonia
Wojewodzkie Wielospecjalistyczne Centrum Onkologii I Traumatologii Im M.Kopernika W Lodzi ลรณdลบ Polonia
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Kivljf Hxkybmfw Vienna Austria
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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Austria Austria
Non reclutando
23.05.2023
Belgio Belgio
Non reclutando
19.06.2023
Francia Francia
Non reclutando
12.01.2023
Germania Germania
Non reclutando
18.01.2023
Italia Italia
Non reclutando
13.02.2023
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non reclutando
01.08.2023
Polonia Polonia
Non reclutando
22.02.2023
Portogallo Portogallo
Non reclutando
26.02.2024
Repubblica Ceca Repubblica Ceca
Non reclutando
15.02.2023
Spagna Spagna
Non reclutando
25.11.2022
Ungheria Ungheria
Non reclutando
05.04.2023

Sedi dello studio

Farmaci indagati:

Rusfertide (PTG-300): Rusfertide รจ un farmaco sperimentale progettato per imitare l’azione dell’epcidina, un ormone naturale che regola i livelli di ferro nel corpo. Questo farmaco รจ studiato per il trattamento della policitemia vera, una condizione in cui il corpo produce troppi globuli rossi. L’obiettivo del trattamento con rusfertide รจ mantenere il controllo dell’ematocrito, che รจ la percentuale di globuli rossi nel sangue, migliorando cosรฌ la sicurezza e l’efficacia del trattamento per i pazienti.

Malattie indagate:

Policitemia Vera โ€“ รˆ una malattia del sangue caratterizzata da un aumento anomalo del numero di globuli rossi. Questo porta a un ispessimento del sangue, che puรฒ causare problemi di circolazione. I sintomi possono includere mal di testa, vertigini, prurito e arrossamento della pelle. La malattia progredisce lentamente e puรฒ portare a complicazioni come la formazione di coaguli di sangue. In alcuni casi, puรฒ evolvere in altre malattie del sangue piรน gravi. La gestione della malattia si concentra sul controllo dei sintomi e sulla prevenzione delle complicazioni.

Ultimo aggiornamento: 02.12.2025 22:33

ID dello studio:
2023-509750-58-00
Codice del protocollo:
VERIFY
NCT ID:
NCT05210790
Fase dello studio:
Conferma terapeutica (Fase III)

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