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Studio sull'Efficacia di Rusfertide nei Pazienti con Policitemia Vera

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca clinica si concentra su una malattia chiamata Policitemia Vera, una condizione in cui il corpo produce troppi globuli rossi. Questo può portare a problemi come il sangue più denso e un aumento del rischio di coaguli. Lo studio mira a valutare la sicurezza e l'efficacia di un farmaco chiamato rusfertide (noto anche come PTG-300) nel mantenere il controllo dell'ematocrito, che è la percentuale di globuli rossi nel sangue.

Il trattamento prevede l'uso di rusfertide in diverse dosi (10mg, 20mg, 30mg, 45mg, 60mg) somministrate tramite iniezione sottocutanea, che significa sotto la pelle. Alcuni partecipanti riceveranno un placebo, che è una sostanza senza principio attivo, per confrontare i risultati. L'obiettivo principale è vedere quanti partecipanti riescono a mantenere il controllo dell'ematocrito senza bisogno di salassi, una procedura per rimuovere il sangue in eccesso.

Lo studio si svolgerà per un periodo di tempo, con valutazioni regolari per monitorare il numero di salassi necessari e i livelli di ematocrito. Saranno anche valutati i cambiamenti nella fatica e nei sintomi associati alla malattia. Questo aiuterà a capire se rusfertide è efficace nel gestire la Policitemia Vera e a migliorare la qualità della vita dei pazienti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio clinico per valutare la sicurezza e l'efficacia del rusfertide in pazienti con policitemia vera.

    La diagnosi di policitemia vera deve essere confermata secondo i criteri dell'Organizzazione Mondiale della Sanità del 2016.

  2. Passaggio 2

    Randomizzazione

    Il paziente viene assegnato in modo casuale a ricevere rusfertide o un placebo.

    Il rusfertide è somministrato tramite iniezione sottocutanea.

  3. Passaggio 3

    Trattamento

    Il paziente riceve rusfertide in dosaggi variabili (10mg, 20mg, 30mg, 45mg, 60mg) o un placebo corrispondente.

    Le iniezioni sono somministrate regolarmente per mantenere il controllo dell'ematocrito, un parametro del sangue.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio

    Il paziente è monitorato per valutare la risposta al trattamento, definita come l'assenza di necessità di salasso.

    Il monitoraggio include il controllo dei valori di ematocrito e la valutazione della fatica e dei sintomi correlati alla malattia.

  5. Passaggio 5

    Valutazione dei risultati

    I risultati primari includono la proporzione di pazienti che raggiungono una risposta tra la settimana 20 e la settimana 32.

    I risultati secondari comprendono il numero medio di salassi e il cambiamento nei sintomi e nella fatica.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 21 aprile 2027.

    I dati raccolti saranno utilizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza del rusfertide nel trattamento della policitemia vera.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Uomini e donne di età pari o superiore a 18 anni (o l'età minima di consenso specifica del paese se superiore a 18 anni).
  • Diagnosi di Policitemia Vera secondo i criteri rivisti dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) del 2016.
  • Necessità di salasso definita come TUTTI i seguenti punti:
    • Almeno 3 salassi a causa di un controllo inadeguato dell'ematocrito nelle 28 settimane prima della randomizzazione o almeno 5 salassi in 1 anno prima della randomizzazione.
    • Ultimo salasso a causa di un controllo inadeguato dell'ematocrito entro 3 mesi prima della randomizzazione.
    • Nessun salasso nei 6 giorni precedenti la randomizzazione. Nota: i salassi effettuati in un periodo di 8 giorni saranno considerati come un singolo salasso.
    • Valori dell'emocromo immediatamente prima della randomizzazione:
      • Ematocrito inferiore al 45%.
      • Globuli bianchi tra 4000 e 20.000 per microlitro (inclusi).
      • Piastrine tra 100.000 e 1.000.000 per microlitro (inclusi).
      • I soggetti che ricevono una terapia citoriduttiva al momento della randomizzazione devono essere in un regime stabile di terapia per la Policitemia Vera.
      • I soggetti trattati solo con salasso al momento della randomizzazione devono aver interrotto la terapia citoriduttiva da 2 a 6 mesi prima dello screening.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non riescono a mantenere il controllo dell'ematocrito. L'ematocrito è la percentuale di globuli rossi nel sangue.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età richiesta dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi clinici non specificati dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come ad esempio persone con difficoltà a prendere decisioni autonome.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

Rusfertide (PTG-300): Rusfertide è un farmaco sperimentale progettato per imitare l'azione dell'epcidina, un ormone naturale che regola i livelli di ferro nel corpo. Questo farmaco è studiato per il trattamento della policitemia vera, una condizione in cui il corpo produce troppi globuli rossi. L'obiettivo del trattamento con rusfertide è mantenere il controllo dell'ematocrito, che è la percentuale di globuli rossi nel sangue, migliorando così la sicurezza e l'efficacia del trattamento per i pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

Rusfertide – Rusfertide è un farmaco somministrato per via iniettiva, attualmente in fase di studio clinico di fase 3 per il trattamento della Policitemia Vera. Questo farmaco è progettato per aiutare a mantenere il controllo dell'ematocrito nei pazienti affetti da questa condizione. Rusfertide agisce imitando l'azione dell'epcidina, un peptide che regola il ferro nel corpo, riducendo così la produzione di globuli rossi. Appartiene alla classe farmacologica dei mimetici dell'epcidina.

Malattie studiate

Policitemia Vera – È una malattia del sangue caratterizzata da un aumento anomalo del numero di globuli rossi. Questo porta a un ispessimento del sangue, che può causare problemi di circolazione. I sintomi possono includere mal di testa, vertigini, prurito e arrossamento della pelle. La malattia progredisce lentamente e può portare a complicazioni come la formazione di coaguli di sangue. In alcuni casi, può evolvere in altre malattie del sangue più gravi. La gestione della malattia si concentra sul controllo dei sintomi e sulla prevenzione delle complicazioni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-509750-58-00Codice del protocolloVERIFYPartecipanti previsti250 personePromotoreTakeda Development Center Americas Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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