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Studio sulla combinazione di rituximab e belimumab sottocutaneo in pazienti adulti con trombocitopenia immune persistente o cronica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra sul trattamento della trombocitopenia immune, una condizione in cui il sistema immunitario attacca le piastrine del sangue causandone una diminuzione. La ricerca valuterà l'efficacia di una combinazione di due farmaci: il belimumab, somministrato sotto la pelle, e il rituximab, somministrato per via endovenosa, confrontandola con l'uso del rituximab associato a un placebo.

Lo scopo dello studio è determinare se la combinazione di questi due farmaci può offrire risultati migliori rispetto all'uso del solo rituximab nel trattamento della trombocitopenia immune. Il belimumab è un farmaco che agisce sul sistema immunitario, mentre il rituximab è già utilizzato nel trattamento di questa condizione.

Durante lo studio, che dura 104 settimane, i pazienti riceveranno il belimumab o il placebo attraverso iniezioni sottocutanee settimanali per 24 settimane. Il rituximab verrà somministrato due volte all'inizio del trattamento. I medici monitoreranno regolarmente i livelli delle piastrine nel sangue e altri parametri per valutare l'efficacia del trattamento e la sicurezza dei pazienti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente riceve una prima valutazione per confermare la diagnosi di trombocitopenia immune

    Viene effettuato un prelievo di sangue per verificare il livello delle piastrine che deve essere ≤ 30 x 109/L nell'ultimo mese o <50 x 109/L in caso di eventi emorragici

    Si verifica il livello di gammaglobuline che deve essere ≥ 7 g/L

  2. Passaggio 2

    Somministrazione dei farmaci - Prima fase

    Al giorno 7: somministrazione della prima dose di rituximab (1.000 mg) per via endovenosa

    Al giorno 21: somministrazione della seconda dose di rituximab (1.000 mg) per via endovenosa

    Il paziente riceve belimumab o placebo per via sottocutanea una volta alla settimana per 24 settimane

  3. Passaggio 3

    Controlli periodici

    Visite di controllo alle settimane 6, 12, 24, 36, 52, 78 e 104

    Ad ogni visita: controllo del livello delle piastrine

    Valutazione degli eventuali eventi emorragici

    Controllo dei livelli di gammaglobuline alle settimane 12, 24, 36, 52, 78 e 104

  4. Passaggio 4

    Valutazione qualità della vita

    Compilazione del questionario sulla qualità della vita SF-36

    Compilazione della scala FACIT-Fatigue per valutare il livello di affaticamento

    Queste valutazioni vengono effettuate all'inizio dello studio e alle settimane 12, 24 e 52

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Valutazione finale alla settimana 104

    Controllo completo dei parametri ematici

    Valutazione finale della risposta al trattamento

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Età maggiore o uguale a 18 anni
  • Necessario consenso informato firmato
  • Il paziente deve essere iscritto a un regime di previdenza sociale o simile
  • Diagnosi di trombocitopenia immune primaria (ITP) secondo i criteri standard
  • Precedente risposta temporanea ai trattamenti di prima linea con corticosteroidi e/o immunoglobuline, con aumento delle piastrine superiore a 30 G/L e almeno il doppio rispetto ai valori iniziali, seguito da ricaduta
  • Conta piastrinica inferiore o uguale a 30 x 109/L nell'ultimo mese o inferiore a 50 x 109/L in presenza di eventi emorragici
  • Durata della ITP superiore a 2 mesi ma inferiore a 10 anni dalla diagnosi
  • Per pazienti di età superiore a 60 anni: striscio di midollo osseo normale
  • Per le donne in età fertile: test di gravidanza negativo e utilizzo di metodi contraccettivi efficaci con tasso di fallimento inferiore all'1%
  • Completamento del ciclo vaccinale contro SARS-COV2 secondo le raccomandazioni delle autorità sanitarie
  • Livello di gammaglobuline superiore o uguale a 7 g/L

Chi non può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Pazienti che hanno meno di 18 anni di età
  • Pazienti con trombocitopenia (basso numero di piastrine) causata da condizioni diverse da quella immunitaria
  • Pazienti che hanno ricevuto un trapianto di organi
  • Pazienti con infezioni attive gravi o non controllate
  • Donne in gravidanza o allattamento
  • Pazienti con malattie autoimmuni diverse dalla trombocitopenia immune
  • Pazienti che hanno ricevuto altri farmaci sperimentali negli ultimi 30 giorni
  • Pazienti con malattie epatiche o renali gravi
  • Pazienti con storia di cancro negli ultimi 5 anni (eccetto alcuni tumori della pelle)
  • Pazienti che hanno avuto una reazione allergica grave a farmaci simili in passato
  • Pazienti che non possono seguire il protocollo dello studio per l'intera durata
  • Pazienti con problemi cardiaci significativi
  • Pazienti che stanno partecipando ad altri studi clinici
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Farmaci in studio

Rituximab è un farmaco che agisce sul sistema immunitario, specificamente sui linfociti B. Viene utilizzato per trattare diverse malattie autoimmuni, inclusa la trombocitopenia immune (ITP). Viene somministrato per via endovenosa e aiuta a ridurre l'attacco del sistema immunitario alle piastrine.

Belimumab è un anticorpo monoclonale che viene somministrato per via sottocutanea. Agisce sul sistema immunitario riducendo l'attività di una proteina chiamata BLyS, che è coinvolta nella produzione di anticorpi che attaccano le piastrine nei pazienti con trombocitopenia immune. Viene somministrato settimanalmente per aiutare a controllare la malattia.

In questo studio, questi due farmaci vengono utilizzati in combinazione per verificare se insieme possono offrire un trattamento più efficace per i pazienti con trombocitopenia immune persistente o cronica rispetto all'uso del solo rituximab.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Rituximab

    Un anticorpo monoclonale somministrato per via endovenosa, utilizzato nel trattamento della trombocitopenia immune persistente o cronica negli adulti. Il farmaco agisce legandosi specificamente alle cellule B CD20-positive, causando la loro eliminazione dal sistema immunitario e riducendo così la produzione di autoanticorpi. Viene somministrato in due dosi da 1.000 mg ciascuna, a distanza di due settimane l'una dall'altra, ed è classificato come terapia biologica immunosoppressiva.

  • Belimumab

    Un anticorpo monoclonale somministrato per via sottocutanea settimanalmente per un periodo di 24 settimane nel trattamento della trombocitopenia immune. Il farmaco agisce inibendo il fattore stimolante i linfociti B (BLyS), riducendo così la sopravvivenza delle cellule B autoreattive e la produzione di autoanticorpi. Viene utilizzato in combinazione con rituximab ed è classificato come immunomodulatore biologico specifico per il trattamento delle malattie autoimmuni.

Malattie studiate

Trombocitopenia immune persistente o cronica nell'adulto - Una condizione autoimmune in cui il sistema immunitario attacca e distrugge le piastrine del sangue. Le piastrine sono cellule essenziali per la coagulazione del sangue e quando il loro numero diminuisce significativamente, possono verificarsi lividi e sanguinamenti più facilmente. La malattia può svilupparsi gradualmente o improvvisamente e può persistere per mesi o anni. Nella forma cronica, la condizione dura più di 12 mesi, mentre nella forma persistente si protrae per 3-12 mesi. Il corpo continua a produrre nuove piastrine, ma vengono distrutte più velocemente del normale dal sistema immunitario.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-516168-27-00Codice del protocolloAPHP201098Partecipanti previsti132 personePromotoreAssistance Publique Hopitaux De Paris

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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