La Leucemia Mieloide Cronica in Fase Cronica è una malattia del sangue in cui il midollo osseo produce troppi globuli bianchi. Questo studio si concentra su pazienti che non rispondono più ai trattamenti standard o che presentano una mutazione genetica specifica chiamata T315I. Il farmaco in esame è Ponatinib, noto anche con il nome commerciale Iclusig. Ponatinib è un inibitore della chinasi, un tipo di farmaco che blocca l’azione di enzimi specifici coinvolti nella crescita delle cellule tumorali.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di Ponatinib somministrato in tre dosi iniziali diverse: 45 mg, 30 mg e 15 mg al giorno. I partecipanti riceveranno il farmaco in forma di compresse rivestite da assumere per via orale. Durante lo studio, i pazienti saranno monitorati per un periodo di tempo per osservare la risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali. Alcuni pazienti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza principio attivo, per confrontare i risultati.

Lo studio mira a determinare se Ponatinib può ridurre i livelli di un marcatore specifico della malattia, chiamato BCR-ABL1, a meno dell’1% dopo 12 mesi di trattamento. I risultati aiuteranno a capire quale dose è più efficace e sicura per i pazienti con questa forma di leucemia. I partecipanti saranno seguiti per valutare la durata della risposta al trattamento e la tollerabilità del farmaco.