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Studio sull'efficacia di ponatinib in pazienti con leucemia mieloide cronica in fase cronica resistente

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Leucemia Mieloide Cronica in Fase Cronica è una malattia del sangue in cui il midollo osseo produce troppi globuli bianchi. Questo studio si concentra su pazienti che non rispondono più ai trattamenti standard o che presentano una mutazione genetica specifica chiamata T315I. Il farmaco in esame è ponatinib, noto anche con il nome commerciale Iclusig. Ponatinib è un inibitore della chinasi, un tipo di farmaco che blocca l'azione di enzimi specifici coinvolti nella crescita delle cellule tumorali.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di ponatinib somministrato in tre dosi iniziali diverse: 45 mg, 30 mg e 15 mg al giorno. I partecipanti riceveranno il farmaco in forma di compresse rivestite da assumere per via orale. Durante lo studio, i pazienti saranno monitorati per un periodo di tempo per osservare la risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali. Alcuni pazienti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza principio attivo, per confrontare i risultati.

Lo studio mira a determinare se ponatinib può ridurre i livelli di un marcatore specifico della malattia, chiamato BCR-ABL1, a meno dell'1% dopo 12 mesi di trattamento. I risultati aiuteranno a capire quale dose è più efficace e sicura per i pazienti con questa forma di leucemia. I partecipanti saranno seguiti per valutare la durata della risposta al trattamento e la tollerabilità del farmaco.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di ponatinib, un farmaco inibitore della chinasi, in compresse rivestite con film.

    Le dosi iniziali possono essere di 45 mg, 30 mg o 15 mg al giorno, a seconda delle condizioni specifiche del paziente.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione giornaliera

    Il farmaco viene assunto per via orale una volta al giorno.

    La durata del trattamento è prevista fino a 12 mesi, con monitoraggio regolare per valutare l'efficacia e la sicurezza.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della risposta

    La risposta al trattamento viene valutata attraverso esami del sangue per misurare il livello di BCR-ABL1IS, un indicatore della malattia.

    L'obiettivo principale è raggiungere un livello di BCR-ABL1IS inferiore o uguale all'1% entro 12 mesi.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della sicurezza

    La sicurezza del trattamento viene monitorata attraverso la registrazione di eventi avversi e la valutazione della tollerabilità.

    Eventuali effetti collaterali possono portare a modifiche della dose o interruzioni temporanee del trattamento.

  5. Passaggio 5

    Valutazioni periodiche

    Valutazioni periodiche vengono effettuate per monitorare la risposta molecolare e citogenetica, nonché la risposta ematologica completa.

    Queste valutazioni avvengono a intervalli di 3 mesi per i primi 12 mesi e successivamente a intervalli di 6 mesi.

  6. Passaggio 6

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento può continuare fino a 24 mesi, a seconda della risposta e della tollerabilità.

    La durata complessiva del trattamento e il tempo di risposta vengono valutati per determinare l'efficacia a lungo termine.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Essere affetti da leucemia mieloide cronica in fase cronica e aver ricevuto almeno due terapie precedenti con TKI (inibitori della tirosina chinasi) e aver dimostrato resistenza al trattamento, oppure avere una storia documentata della presenza della mutazione T315I dopo aver ricevuto qualsiasi numero di terapie precedenti con TKI.
  • Avere almeno 18 anni.
  • Avere uno stato di salute generale valutato con un punteggio ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) di 0, 1 o 2, che indica il livello di attività fisica e capacità di prendersi cura di sé stessi.
  • Avere una funzione renale adeguata, con livelli di creatinina nel sangue non superiori a 1,5 volte il limite normale e una clearance della creatinina stimata di almeno 30 mL/min.
  • Avere una funzione epatica adeguata, con livelli di bilirubina totale nel sangue non superiori a 1,5 volte il limite normale, a meno che non sia dovuto alla sindrome di Gilbert, e livelli di ALT e AST non superiori a 2,5 volte il limite normale, o fino a 5 volte se c'è infiltrazione leucemica del fegato.
  • Avere uno stato pancreatico normale, con livelli di lipasi e amilasi nel sangue non superiori a 1,5 volte il limite normale.
  • Avere un intervallo QT corretto (QTcF) normale sull'elettrocardiogramma, definito come QTcF di ≤ 450 ms per gli uomini o ≤ 470 ms per le donne.
  • Fornire il consenso informato scritto.
  • Essere disposti e in grado di rispettare le visite programmate e le procedure dello studio.
  • Essere guariti dalle tossicità legate a terapie anticancro precedenti a un livello accettabile.
  • Per le donne in età fertile, avere un test di gravidanza negativo documentato prima dell'iscrizione.
  • Accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace con i partner sessuali dalla randomizzazione fino ad almeno 4 mesi dopo la fine del trattamento (per pazienti maschi e femmine fertili).

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Leucemia Mieloide Cronica in Fase Cronica. Questa è una malattia del sangue.
  • Non possono partecipare persone che non sono resistenti alla terapia precedente con TKI o che non hanno la mutazione T315I. I TKI sono farmaci usati per trattare alcune forme di cancro, e la mutazione T315I è un cambiamento specifico nel DNA che può influenzare il trattamento.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono idonee per altri motivi medici specificati dallo studio.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

Ponatinib: Ponatinib è un farmaco utilizzato nel trattamento della leucemia mieloide cronica in fase cronica (CP-CML) nei pazienti che non rispondono ad altre terapie con inibitori della tirosina chinasi (TKI) o che presentano la mutazione T315I. Questo farmaco agisce bloccando l'attività di una proteina anomala che favorisce la crescita delle cellule tumorali. L'obiettivo del trattamento con ponatinib è ridurre la quantità di cellule tumorali nel corpo, misurata attraverso un marcatore specifico, entro 12 mesi.

Che cosa si sa già del trattamento

Ponatinib – Ponatinib è un farmaco somministrato per via orale, disponibile in compresse, utilizzato principalmente per il trattamento della leucemia mieloide cronica in fase cronica resistente. Attualmente è oggetto di studi clinici per valutarne l'efficacia e la sicurezza in diverse dosi. È indicato per pazienti che non rispondono ad altre terapie con inibitori della tirosina chinasi o che presentano la mutazione T315I. Il suo meccanismo d'azione si basa sull'inibizione della proteina BCR-ABL, che è responsabile della crescita incontrollata delle cellule leucemiche. Ponatinib appartiene alla classe farmacologica degli inibitori della tirosina chinasi.

Malattie studiate

Leucemia Mieloide Cronica in Fase Cronica – È una forma di leucemia caratterizzata da un aumento anomalo dei globuli bianchi nel sangue e nel midollo osseo. La malattia progredisce lentamente e può rimanere stabile per anni prima di avanzare a fasi più aggressive. Nella fase cronica, i sintomi possono essere lievi o assenti, ma possono includere affaticamento, perdita di peso e sudorazione notturna. La malattia è spesso associata a una mutazione genetica specifica chiamata BCR-ABL1, che porta alla produzione di una proteina anomala che stimola la crescita delle cellule leucemiche. Con il tempo, la leucemia può progredire verso una fase accelerata o una fase blastica, dove i sintomi diventano più gravi e la malattia più difficile da controllare.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-514516-27-00Codice del protocolloAP24534-14-203Partecipanti previsti251 personePromotoreTakeda Development Center Americas Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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