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Studio sull'efficacia di pelacarsen per rallentare la progressione della stenosi aortica calcifica in pazienti adulti

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La stenosi aortica calcifica è una condizione in cui la valvola aortica del cuore si restringe a causa dell'accumulo di calcio, rendendo difficile il flusso sanguigno dal cuore al resto del corpo. Questo studio clinico si concentra su questa malattia e mira a valutare l'efficacia di un farmaco chiamato pelacarsen (conosciuto anche come TQJ230) nel rallentare la progressione della malattia. Pelacarsen è somministrato come soluzione iniettabile in siringhe pre-riempite. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno pelacarsen, mentre altri riceveranno un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico.

Lo scopo principale dello studio è dimostrare se pelacarsen è più efficace del placebo nel rallentare la progressione della stenosi aortica calcifica. Questo sarà valutato osservando i cambiamenti nella velocità del flusso sanguigno attraverso la valvola aortica e la quantità di calcio presente nella valvola, utilizzando esami come lecocardiografia e la tomografia computerizzata. Lo studio durerà 36 mesi, durante i quali i partecipanti saranno monitorati regolarmente per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

Oltre a valutare i cambiamenti nella velocità del flusso sanguigno e nel calcio della valvola, lo studio esaminerà anche i livelli di lipoproteina(a), una sostanza nel sangue che può influenzare la progressione della malattia. Saranno inoltre monitorati eventuali eventi avversi o problemi di sicurezza. I risultati di questo studio potrebbero fornire nuove informazioni su come gestire meglio la stenosi aortica calcifica e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa condizione.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo l'iscrizione allo studio, viene effettuata una visita di screening per confermare l'idoneità. Questa include la misurazione dei livelli di lipoproteina(a) e la valutazione della stenosi aortica calcifica tramite ecocardiografia.

  2. Passaggio 2

    Randomizzazione

    I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi: uno riceve pelacarsen (TQJ230) e l'altro un placebo. Questo processo è 'doppio cieco', il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sanno chi riceve quale trattamento.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione del trattamento

    Il trattamento viene somministrato tramite iniezione sottocutanea. La dose di pelacarsen è di 80 mg in 0,8 mL, utilizzando una siringa pre-riempita con dispositivo di sicurezza per l'ago.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazioni

    Durante lo studio, vengono effettuate valutazioni regolari per monitorare la progressione della stenosi aortica calcifica. Queste includono ecocardiografie per misurare la velocità del getto aortico e tomografie computerizzate per valutare il punteggio di calcio della valvola aortica.

  5. Passaggio 5

    Valutazione dei risultati

    I risultati primari includono il cambiamento nella velocità del getto aortico e nel punteggio di calcio della valvola aortica dal basale al mese 36. I risultati secondari comprendono il cambiamento nei livelli di lipoproteina(a) e l'ispessimento fibrocalcifico della valvola aortica.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con una valutazione finale della sicurezza e dell'efficacia del trattamento. Gli eventi avversi e i parametri di sicurezza vengono monitorati fino alla fine dello studio.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Essere un uomo o una donna di età compresa tra i 50 e i 79 anni.
  • Avere un livello di Lipoproteina(a) di almeno 175 nmol/L al momento dello screening, misurato in un laboratorio centrale. La lipoproteina(a) è una sostanza nel sangue che può influenzare la salute del cuore.
  • Avere una stenosi aortica calcifica lieve o moderata, che significa che la valvola aortica è parzialmente bloccata da depositi di calcio. Questo viene misurato con un test che valuta la velocità del flusso sanguigno attraverso la valvola, che deve essere tra 2,5 m/s e 3,5 m/s durante lo screening.
  • Al momento della visita di randomizzazione, il partecipante deve ricevere il trattamento ottimale per i fattori di rischio cardiovascolare esistenti, come il colesterolo LDL, il diabete mellito e l'ipertensione, secondo le pratiche o linee guida locali. Questo significa che le condizioni di salute che possono influenzare il cuore devono essere ben gestite.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Presenza di altre malattie cardiache gravi che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.
  • Condizioni mediche che richiedono l'uso di farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Partecipazione a un altro studio clinico nelle ultime 4 settimane.
  • Gravidanza o allattamento al seno durante il periodo dello studio.
  • Problemi renali o epatici significativi che potrebbero influenzare la sicurezza del trattamento.
  • Qualsiasi condizione che, secondo il medico, renderebbe non sicura la partecipazione allo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Pelacarsen (TQJ230) è un farmaco studiato per ridurre i livelli di lipoproteina(a) nel sangue. Questo farmaco è in fase di sperimentazione per verificare se può rallentare la progressione della stenosi aortica calcifica, una condizione in cui la valvola aortica si restringe a causa dell'accumulo di calcio. L'obiettivo è vedere se pelacarsen può ridurre la velocità del flusso sanguigno attraverso la valvola e diminuire il deposito di calcio sulla valvola stessa, migliorando così la funzione cardiaca.

Che cosa si sa già del trattamento

Pelacarsen (TQJ230) – Pelacarsen è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della stenosi aortica calcifica. Questo farmaco è progettato per ridurre i livelli di lipoproteina(a) nel sangue, un fattore di rischio per la progressione di questa condizione. La sua azione si basa sull'inibizione della produzione di lipoproteina(a) a livello molecolare, contribuendo a rallentare l'accumulo di calcio nella valvola aortica. Pelacarsen è classificato come un agente ipolipemizzante e sta dimostrando potenziale nel rallentare la progressione della stenosi aortica calcifica, come evidenziato da studi clinici in corso.

Malattie studiate

Stenosi Aortica Calcifica – È una malattia caratterizzata dal restringimento della valvola aortica del cuore a causa dell'accumulo di depositi di calcio. Questo restringimento ostacola il flusso sanguigno dal cuore verso l'aorta e il resto del corpo. Nel tempo, il cuore deve lavorare di più per pompare il sangue attraverso la valvola ristretta, il che può portare a sintomi come affaticamento, dolore toracico e svenimenti. La progressione della malattia può essere lenta e i sintomi possono non manifestarsi fino a quando il restringimento non diventa significativo. La diagnosi viene spesso effettuata tramite ecocardiografia, che misura la velocità del flusso sanguigno attraverso la valvola. La calcificazione della valvola può essere monitorata anche tramite tomografia computerizzata per valutare l'accumulo di calcio.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2022-502135-19-00Codice del protocolloCTQJ230A12203Partecipanti previsti507 personePromotoreNovartis Pharma AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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