Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata Amiloidosi da Transtiretina con Cardiomiopatia (ATTR-CM). Questa condizione colpisce il cuore e può portare a problemi cardiaci gravi. Il trattamento in esame è un farmaco sperimentale chiamato NTLA-2001, che è una forma di terapia genica. Questo farmaco contiene due componenti principali: ziclumeran e un RNA guida che mira al gene TTR umano. L’obiettivo dello studio è valutare l’efficacia di NTLA-2001 nel ridurre il rischio di mortalità e eventi cardiovascolari rispetto a un placebo.

Il farmaco NTLA-2001 viene somministrato attraverso un’infusione endovenosa, il che significa che viene introdotto direttamente nel flusso sanguigno. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento o un placebo e saranno monitorati per valutare eventuali cambiamenti nella loro condizione cardiaca. Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali.

Lo studio durerà diversi anni, con l’obiettivo di raccogliere dati sufficienti per determinare se NTLA-2001 è sicuro ed efficace per le persone con ATTR-CM. I partecipanti saranno seguiti per monitorare la loro salute cardiaca e valutare eventuali miglioramenti o effetti collaterali. Questo studio è importante per capire se NTLA-2001 può diventare un’opzione di trattamento per chi soffre di questa forma di amiloidosi.