Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
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Firenze, Italia
In reclutamentoMalattia rara
Studio sull'efficacia di NTLA-2001 in pazienti con amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia
Centro verificatoFarmaco autorizzato
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Di che cosa tratta questo studio?
Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici
Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata Amiloidosi da Transtiretina con Cardiomiopatia (ATTR-CM). Questa condizione colpisce il cuore e può portare a problemi cardiaci gravi. Il trattamento in esame è un farmaco sperimentale chiamato NTLA-2001, che è una forma di terapia genica. Questo farmaco contiene due componenti principali: ziclumeran e un RNA guida che mira al gene TTR umano. L'obiettivo dello studio è valutare l'efficacia di NTLA-2001 nel ridurre il rischio di mortalità e eventi cardiovascolari rispetto a un placebo.
Il farmaco NTLA-2001 viene somministrato attraverso un'infusione endovenosa, il che significa che viene introdotto direttamente nel flusso sanguigno. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento o un placebo e saranno monitorati per valutare eventuali cambiamenti nella loro condizione cardiaca. Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali.
Lo studio durerà diversi anni, con l'obiettivo di raccogliere dati sufficienti per determinare se NTLA-2001 è sicuro ed efficace per le persone con ATTR-CM. I partecipanti saranno seguiti per monitorare la loro salute cardiaca e valutare eventuali miglioramenti o effetti collaterali. Questo studio è importante per capire se NTLA-2001 può diventare un'opzione di trattamento per chi soffre di questa forma di amiloidosi.
Come si svolge lo studio
Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.
Chi può partecipare allo studio?
6 criteri
- Età compresa tra 18 e 90 anni.
- Essere di sesso maschile o femminile.
- Avere una diagnosi documentata di amiloidosi ATTR con cardiomiopatia, una condizione in cui una proteina anomala si accumula nel cuore.
- Avere una storia medica di scompenso cardiaco (HF), che è una condizione in cui il cuore non pompa il sangue come dovrebbe.
- I sintomi dello scompenso cardiaco devono essere gestiti in modo ottimale e il paziente deve essere clinicamente stabile nei 28 giorni precedenti la somministrazione dell'intervento dello studio.
- Avere un livello di NT-proBNP, un marcatore nel sangue che indica la gravità dello scompenso cardiaco, pari o superiore a 1000 pg/mL (o pari o superiore a 2000 pg/mL se il partecipante ha una fibrillazione atriale nota, che è un tipo di battito cardiaco irregolare).
Chi non può partecipare allo studio?
4 criteri
- Non possono partecipare persone che non hanno la condizione medica specifica di amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia. Questa è una malattia che colpisce il cuore.
- Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate dallo studio.
- Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi clinici non specificati dallo studio.
- Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come ad esempio bambini o persone con disabilità mentali.
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Dove si svolge lo studio
Dove puoi partecipare a questo studio
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Farmaci in studio
NTLA-2001 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento dell'amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia (ATTR-CM). Questo farmaco è progettato per ridurre i livelli di transtiretina, una proteina che può accumularsi nel cuore e causare problemi cardiaci. L'obiettivo del trattamento con NTLA-2001 è migliorare la salute del cuore e ridurre il rischio di eventi cardiovascolari e mortalità correlata.
Che cosa si sa già del trattamento
NTLA-2001 – NTLA-2001 è un farmaco somministrato per via endovenosa, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento dell'amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia. Questo farmaco è in fase di studio per valutarne l'efficacia e la sicurezza, con l'obiettivo principale di ridurre il rischio di mortalità e eventi cardiovascolari rispetto al placebo. NTLA-2001 agisce a livello molecolare attraverso la tecnologia CRISPR, che mira a modificare il gene responsabile della produzione di transtiretina anomala. Appartiene alla classe dei farmaci di terapia genica, una categoria emergente nel trattamento di malattie genetiche.
Malattie studiate
Amiloidosi da Transtiretina con Cardiomiopatia – È una malattia rara in cui una proteina chiamata transtiretina si accumula in forma anomala nei tessuti del corpo, in particolare nel cuore. Questo accumulo può causare rigidità e ispessimento delle pareti cardiache, portando a una riduzione della capacità del cuore di pompare il sangue in modo efficace. I sintomi possono includere affaticamento, gonfiore alle gambe e difficoltà respiratorie. La progressione della malattia può variare, ma spesso comporta un peggioramento graduale della funzione cardiaca. La diagnosi precoce è importante per gestire i sintomi e rallentare la progressione della malattia.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2023-507220-23-00Codice del protocolloITL-2001-CL-301Partecipanti previsti1 200 personePromotoreIntellia Therapeutics Inc.
fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri
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