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Studio sull'efficacia di navenibart nella prevenzione degli attacchi in adulti e adolescenti con angioedema ereditario

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio esamina un trattamento per l'angioedema ereditario (AE), una malattia rara caratterizzata da episodi ricorrenti di gonfiore che possono interessare diverse parti del corpo, come il viso, la gola, le estremità o l'intestino. Questi episodi di gonfiore possono essere dolorosi e, in alcuni casi, potenzialmente pericolosi.

Il farmaco in studio è chiamato navenibart, che viene somministrato tramite iniezione sottocutanea. Questo medicinale viene studiato per prevenire gli attacchi di angioedema ereditario. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno navenibart mentre altri riceveranno un placebo.

Lo studio durerà sei mesi, durante i quali verrà valutata l'efficacia del farmaco nel ridurre il numero di attacchi di angioedema ereditario. I partecipanti dovranno registrare eventuali episodi di gonfiore e sottoporsi a controlli medici periodici per monitorare la loro risposta al trattamento e eventuali effetti collaterali.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Periodo iniziale di osservazione

    Durante il periodo iniziale di osservazione, il paziente deve documentare almeno 2 attacchi di angioedema ereditario (HAE)

    Gli attacchi devono essere confermati dal medico secondo i criteri stabiliti dal protocollo

  2. Passaggio 2

    Inizio del trattamento

    Il paziente riceverà navenibart o placebo tramite iniezione sottocutanea

    La somministrazione avverrà in modo casuale - né il paziente né il medico sapranno quale trattamento viene somministrato

  3. Passaggio 3

    Periodo di trattamento di 6 mesi

    Durante i 6 mesi di trattamento, il paziente dovrà:

    Documentare tutti gli attacchi di HAE che si verificano

    Registrare la gravità degli attacchi (moderati o severi)

    Annotare quando è necessario un trattamento al bisogno

    Compilare il questionario sulla qualità della vita legata all'angioedema

  4. Passaggio 4

    Valutazione degli effetti

    Il medico valuterà:

    Il numero totale di attacchi di HAE durante i 6 mesi

    Il tempo trascorso prima del primo attacco dopo la prima e la seconda dose

    La riduzione percentuale degli attacchi mensili rispetto al periodo iniziale

    Eventuali effetti collaterali del trattamento

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Età: possono partecipare adolescenti e adulti di entrambi i sessi
  • È necessaria una diagnosi documentata di Angioedema Ereditario (AEE) di Tipo 1 o 2, che deve includere:
    • Una storia clinica documentata compatibile con AEE
    • Risultati di laboratorio che confermano AEE di Tipo 1 o 2
    • Il paziente deve aver manifestato almeno 2 attacchi di AEE durante il periodo iniziale di osservazione (periodo Run-In). Questi attacchi devono essere:
      • Confermati da un medico ricercatore
      • Conformi alla definizione di attacco di AEE specificata nel protocollo
      • I partecipanti devono essere in grado di:
        • Seguire le istruzioni dello studio
        • Completare tutte le visite richieste
        • Rispettare le procedure dello studio

Chi non può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili o ai componenti del trattamento
  • Partecipazione ad altri studi clinici negli ultimi 30 giorni
  • Gravidanza o allattamento in corso
  • Presenza di altre condizioni mediche gravi non controllate come:
    • Malattie cardiache
    • Malattie del fegato
    • Malattie dei reni
    • Disturbi della coagulazione del sangue
    • Uso di farmaci non consentiti durante lo studio
    • Incapacità di seguire le procedure dello studio o di fornire il consenso informato
    • Abuso di alcol o droghe negli ultimi 12 mesi
    • Presenza di disturbi psichiatrici gravi che potrebbero interferire con lo studio
    • Infezioni attive o recenti che richiedono trattamento
    • Impossibilità di rispettare le visite di controllo programmate
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

  • Navenibart

    è un nuovo farmaco sperimentale progettato per prevenire gli attacchi di angioedema ereditario (HAE). Questo medicinale viene studiato come trattamento preventivo sia negli adulti che negli adolescenti che soffrono di questa rara condizione genetica. Il farmaco mira a ridurre la frequenza degli episodi di gonfiore improvviso che caratterizzano l'HAE.

  • Placebo

    è una sostanza inattiva che viene utilizzata come termine di confronto per valutare l'efficacia reale del navenibart. Il placebo ha un aspetto identico al farmaco attivo ma non contiene principi attivi medicinali. Questo permette ai ricercatori di determinare se gli effetti osservati sono effettivamente dovuti al farmaco in studio.

Che cosa si sa già del trattamento

Navenibart - Un farmaco sperimentale in fase 3 di sviluppo clinico, progettato specificamente per il trattamento preventivo dell'angioedema ereditario (HAE). Questo medicinale viene studiato sia negli adulti che negli adolescenti come terapia profilattica per prevenire gli attacchi di HAE, una rara condizione genetica caratterizzata da episodi di gonfiore in varie parti del corpo. Il meccanismo d'azione si basa sulla regolazione delle vie molecolari coinvolte nella cascata infiammatoria responsabile degli attacchi di angioedema. La sperimentazione clinica ALPHA-ORBIT sta valutando l'efficacia e la sicurezza di questo farmaco rispetto al placebo attraverso uno studio multicentrico randomizzato in doppio cieco.

Malattie studiate

Angioedema ereditario - L'angioedema ereditario è una rara malattia genetica che causa episodi ricorrenti di gonfiore in varie parti del corpo. Questi gonfiori possono interessare la pelle, il tratto gastrointestinale e le vie respiratorie superiori. La condizione è causata da un difetto genetico che porta a una carenza o al malfunzionamento di una proteina chiamata C1-inibitore. Gli attacchi di gonfiore possono verificarsi spontaneamente o essere scatenati da stress, traumi minori o altri fattori. Il gonfiore si sviluppa lentamente nell'arco di 24 ore e generalmente si risolve entro 2-5 giorni senza trattamento. La malattia si manifesta solitamente durante l'infanzia o l'adolescenza e continua per tutta la vita.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2025-521660-35-00Codice del protocolloSTAR-0215-301Partecipanti previsti146 personePromotoreAstria Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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