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Studio sull'efficacia di lisaftoclax e Azacitidina in pazienti adulti con sindrome mielodisplastica ad alto rischio di nuova diagnosi.

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra sulla Sindrome Mielodisplastica ad Alto Rischio, una condizione in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. Il trattamento in esame combina due farmaci: Lisaftoclax (conosciuto anche come APG-2575) e Azacitidina. Lisaftoclax è un farmaco in forma di compresse, mentre Azacitidina è una polvere per sospensione iniettabile. Lo studio confronta l'efficacia di lisaftoclax in combinazione con Azacitidina rispetto a un placebo più Azacitidina.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia di questa combinazione di farmaci nei pazienti adulti con diagnosi recente di Sindrome Mielodisplastica ad Alto Rischio. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento in modo casuale e non sapranno se stanno ricevendo il farmaco attivo o il placebo. Il trattamento sarà somministrato per via orale e tramite iniezione, e i partecipanti saranno monitorati per un periodo prolungato per osservare gli effetti del trattamento.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per valutare la loro salute e il progresso del trattamento. L'obiettivo è determinare se la combinazione di lisaftoclax e Azacitidina può migliorare i risultati per i pazienti con questa condizione. Lo studio mira anche a raccogliere dati sulla sicurezza del trattamento e su come il corpo dei partecipanti assorbe e utilizza i farmaci.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo aver firmato il consenso informato, inizia il trattamento con i farmaci dello studio. Verranno somministrati due farmaci: lisaftoclax e azacitidina.

    Il lisaftoclax viene assunto per via orale sotto forma di compresse. La dose e la frequenza di somministrazione verranno determinate dal medico dello studio.

    L'azacitidina viene somministrata come sospensione per iniezione. Può essere somministrata per via endovenosa, sottocutanea o intramuscolare, a seconda delle indicazioni del medico.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio e visite di controllo

    Durante il periodo di trattamento, verranno effettuate visite di controllo regolari per monitorare la risposta al trattamento e la salute generale.

    Le visite includeranno esami del sangue, valutazioni fisiche e altre procedure diagnostiche necessarie per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

  3. Passaggio 3

    Valutazione dei risultati

    Alla fine del periodo di trattamento, verranno valutati i risultati per determinare l'efficacia del trattamento con lisaftoclax e azacitidina.

    Questa fase include la raccolta di dati sulla salute e sul benessere generale, nonché l'analisi dei risultati degli esami effettuati durante lo studio.

  4. Passaggio 4

    Follow-up

    Dopo la conclusione del trattamento, verranno effettuati controlli di follow-up per monitorare la salute a lungo termine.

    Questi controlli possono includere visite mediche, esami del sangue e altre valutazioni necessarie per garantire il benessere continuo.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Età di almeno 18 anni.
  • Diagnosi recente di Sindrome Mielodisplastica secondo la classificazione dell'Organizzazione Mondiale della Sanità del 2022.
  • Stato di salute generale secondo il gruppo Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) pari o inferiore a 2. Questo è un modo per valutare quanto bene una persona può svolgere le attività quotidiane.
  • Avere un'aspettativa di vita di almeno 3 mesi.
  • Essere in grado di assumere farmaci per via orale.
  • Funzioni degli organi adeguate, come definito di seguito:
    • Clearance della creatinina di almeno 30 ml/min. Questo è un test che misura quanto bene i reni stanno funzionando.
    • Livello di bilirubina totale inferiore a 1,5 volte il limite normale, tranne in alcuni casi specifici come la sindrome di Gilbert o l'iperbilirubinemia dovuta a trasfusioni di sangue regolari.
    • Livelli di enzimi epatici ALT e AST pari o inferiori a 2,5 volte il limite normale. Questi sono test che misurano la salute del fegato.
    • Test di gravidanza negativo nelle donne in età fertile prima di iniziare il trattamento. Le donne in età fertile e i loro partner devono essere disposti a usare metodi contraccettivi efficaci durante il trattamento e per almeno 6 mesi dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
    • Capacità di comprendere e firmare volontariamente un modulo di consenso informato scritto, che deve essere firmato prima di eseguire qualsiasi procedura specifica dello studio.
    • Disponibilità a partecipare allo studio e capacità di completare le procedure dello studio e gli esami di follow-up.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non puoi partecipare se hai una diagnosi recente di Sindrome Mielodisplastica ad Alto Rischio. Questa è una condizione del sangue in cui le cellule del midollo osseo non si sviluppano correttamente.
  • Non puoi partecipare se hai meno di 18 anni o più di 65 anni.
  • Non puoi partecipare se fai parte di gruppi vulnerabili, come persone con difficoltà a prendere decisioni per conto proprio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Lisaftoclax

    è un farmaco sperimentale che viene studiato per il suo potenziale nel trattamento di alcune malattie del sangue. In questo studio clinico, lisaftoclax viene utilizzato in combinazione con un altro farmaco per vedere se può aiutare a migliorare le condizioni dei pazienti con una sindrome mielodisplastica ad alto rischio, una malattia in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane.

  • Azacitidina

    è un farmaco che viene utilizzato per trattare alcuni tipi di cancro del sangue. Funziona aiutando a ripristinare il normale funzionamento delle cellule del midollo osseo e a ridurre il numero di cellule anormali. In questo studio, l'azacitidina viene combinata con lisaftoclax per valutare se insieme possono essere più efficaci nel trattamento della sindrome mielodisplastica ad alto rischio.

Che cosa si sa già del trattamento

Lisaftoclax – Lisaftoclax è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della sindrome mielodisplastica ad alto rischio di nuova diagnosi. Questo farmaco è in fase di sperimentazione per valutare la sua efficacia in combinazione con Azacitidina. Lisaftoclax agisce a livello molecolare inibendo specifiche proteine che promuovono la sopravvivenza delle cellule tumorali, aiutando così a ridurre la crescita delle cellule malate. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori delle proteine anti-apoptotiche, che sono coinvolte nella regolazione della morte cellulare programmata.

Malattie studiate

Sindrome Mielodisplastica a Rischio Più Alto di Nuova Diagnosi – La sindrome mielodisplastica è un gruppo di disturbi del sangue causati da cellule del midollo osseo che non maturano correttamente. In questa condizione, le cellule del sangue immature o anormali non si sviluppano in cellule del sangue sane. Questo porta a una carenza di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine nel sangue. La sindrome può progredire lentamente o rapidamente, a seconda del tipo e del rischio associato. Nei casi a rischio più alto, c'è una maggiore probabilità che la condizione si trasformi in leucemia mieloide acuta. I sintomi possono includere affaticamento, infezioni frequenti e sanguinamenti facili.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-517247-31-00Codice del protocolloAPG2575MG301Partecipanti previsti477 personePromotoreAscentage Pharma Group Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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