Studio sull’efficacia di Imetelstat in pazienti con sindrome mielodisplastica o leucemia mieloide acuta resistenti alla terapia a base di agenti ipometilanti

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Gcp-Service International West GmbH

Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra su due malattie del sangue: la Sindrome Mielodisplastica (MDS) e la Leucemia Mieloide Acuta (AML). Queste condizioni si verificano quando il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Imetelstat, somministrato come soluzione per infusione. Imetelstat è un inibitore della telomerasi, un enzima che aiuta le cellule a dividersi. Questo studio è rivolto a pazienti che non hanno risposto o sono diventati resistenti ai trattamenti basati su agenti ipometilanti (HMA).

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di Imetelstat in questi pazienti. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno Imetelstat e saranno monitorati per vedere come rispondono al trattamento. Saranno valutati anche eventuali effetti collaterali. Il farmaco sarà somministrato per via endovenosa, e il trattamento durerà fino a nove mesi. I partecipanti potrebbero ricevere anche altri farmaci, come Diphenhydramine e Hydrocortisone, per gestire eventuali reazioni avverse.

Lo studio mira a determinare se Imetelstat può migliorare la risposta complessiva dei pazienti e prolungare la loro sopravvivenza. I risultati saranno valutati dopo quattro mesi di trattamento, utilizzando criteri specifici per MDS e AML. La sicurezza del trattamento sarà monitorata attentamente per garantire il benessere dei partecipanti. Lo studio è previsto per concludersi entro il 2025.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di imetelstat, un farmaco somministrato per via endovenosa (attraverso una vena).

La frequenza e la durata della somministrazione di imetelstat saranno determinate dal medico in base alle specifiche esigenze del paziente.

2 somministrazione di farmaci di supporto

Durante il trattamento, potrebbero essere somministrati altri farmaci per gestire eventuali effetti collaterali.

Questi farmaci includono diphenhydramine e hydrocortisone, entrambi somministrati per via endovenosa.

3 monitoraggio e valutazione

Il paziente sarà sottoposto a monitoraggio regolare per valutare la risposta al trattamento.

Le valutazioni includeranno esami del sangue e altre analisi per monitorare la salute generale e l’efficacia del trattamento.

4 valutazione della risposta complessiva

Dopo 4 mesi di trattamento, verrà valutata la risposta complessiva utilizzando criteri specifici per le sindromi mielodisplastiche (MDS) e la leucemia mieloide acuta (AML).

Questa valutazione aiuterà a determinare l’efficacia del trattamento con imetelstat.

5 conclusione del trattamento

Il trattamento continuerà fino a quando il medico lo riterrà necessario, in base alla risposta del paziente e alla tolleranza al farmaco.

Alla fine del trattamento, il paziente sarà sottoposto a una valutazione finale per determinare i risultati complessivi.

Chi può partecipare allo studio?

Devi firmare un consenso informato scritto, che è un documento in cui accetti di partecipare allo studio dopo aver ricevuto tutte le informazioni necessarie.
Il tuo stato di salute generale deve essere valutato con un punteggio ECOG tra 0 e 2, dove 0 indica che sei completamente attivo e 2 indica che sei in grado di camminare e prenderti cura di te stesso, ma non sei in grado di lavorare.
I risultati dei tuoi esami di laboratorio devono rientrare in certi limiti specifici per alcuni valori del sangue e della funzionalità renale ed epatica.
Devono essere disponibili i tuoi conteggi ematici e gli eventi di trasfusione delle ultime 16 settimane.
Se sei una donna in età fertile, devi utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante lo studio e per 3 mesi dopo la fine del trattamento.
Se sei una donna in età fertile, devi avere un test di gravidanza negativo prima di iniziare lo studio e accettare di fare test regolari durante lo studio.
Se sei un uomo sessualmente attivo con una donna in età fertile, devi usare un metodo contraccettivo di barriera e non donare sperma durante lo studio e per 3 mesi dopo la fine del trattamento.
Se partecipi in Francia, devi essere coperto dal sistema di welfare pubblico francese.
Devi avere almeno 18 anni al momento del primo screening.
Devi essere in grado di seguire il programma delle visite dello studio e rispettare gli altri requisiti del protocollo.
Devi avere una diagnosi iniziale di AML (leucemia mieloide acuta) o MDS (sindrome mielodisplastica) secondo la classificazione dell’OMS del 2016.
Devi avere almeno una citopenia, che significa un basso numero di cellule del sangue, come un numero di neutrofili inferiore a 1800/μL, un numero di piastrine inferiore a 100.000/μL o un’emoglobina inferiore a 10 g/dL.
Devi aver fallito o non aver risposto a trattamenti precedenti con agenti ipometilanti (HMA) o combinazioni di farmaci specifici negli ultimi due anni, o essere intollerante a tali trattamenti.
Non devi essere idoneo per un trapianto di cellule staminali allogenico.
Devi avere almeno il 5% di blasti nel midollo osseo al momento dello screening, che sono cellule immature del sangue.
Devi aver interrotto tutti gli altri trattamenti per AML/MDS almeno 14 giorni prima di iniziare lo studio, ma puoi continuare a ricevere G-CSF e eritropoietina se necessario.

Chi non può partecipare allo studio?

Non possono partecipare pazienti che non hanno fallito o non sono refrattari al trattamento basato su agenti ipometilanti (HMA). Gli agenti ipometilanti sono farmaci usati per trattare alcuni tipi di cancro del sangue.
Non possono partecipare pazienti al di fuori delle fasce di età specificate per lo studio.
Non possono partecipare pazienti che appartengono a gruppi vulnerabili, come quelli con particolari condizioni di salute che li rendono più a rischio.

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Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Francia	Non ancora reclutando	–
Germania	Non ancora reclutando	–

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Imetelstat: Questo farmaco è studiato per il trattamento di pazienti con sindrome mielodisplastica ad alto rischio (HR-MDS) o leucemia mieloide acuta (AML) che non hanno risposto o non possono più beneficiare della terapia di prima linea basata su agenti ipometilanti (HMA). Imetelstat agisce bloccando un enzima chiamato telomerasi, che è spesso attivo nelle cellule tumorali e le aiuta a crescere e dividersi. L’obiettivo del farmaco è rallentare o fermare la progressione della malattia.

Malattie in studio:

Leucemia mieloide acuta (AML) – È un tipo di cancro del sangue che inizia nel midollo osseo e si diffonde rapidamente nel sangue. Colpisce principalmente le cellule mieloidi, che sono responsabili della produzione di globuli rossi, piastrine e alcuni tipi di globuli bianchi. La malattia progredisce rapidamente, portando a un accumulo di cellule immature nel midollo osseo e nel sangue, che interferisce con la produzione normale di cellule del sangue. I sintomi possono includere affaticamento, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. La diagnosi viene solitamente confermata attraverso esami del sangue e biopsie del midollo osseo.

Sindrome mielodisplastica (MDS) – È un gruppo di disturbi causati dalla produzione inefficace di cellule del sangue nel midollo osseo. Le cellule del sangue prodotte sono spesso immature o difettose, portando a una carenza di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine nel sangue. La malattia può progredire lentamente e i sintomi possono includere anemia, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. In alcuni casi, la MDS può evolvere in leucemia mieloide acuta. La diagnosi si basa su esami del sangue e biopsie del midollo osseo per valutare la morfologia e la maturazione delle cellule del sangue.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 12:32

ID della sperimentazione:

2022-500721-32-00

Codice del protocollo:

IMpress_001

Fase della sperimentazione:

Esplorazione terapeutica (Fase II)

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