Imetelstat: Questo farmaco è studiato per il trattamento di pazienti con sindrome mielodisplastica ad alto rischio (HR-MDS) o leucemia mieloide acuta (AML) che non hanno risposto o non possono più beneficiare della terapia di prima linea basata su agenti ipometilanti (HMA). Imetelstat agisce bloccando un enzima chiamato telomerasi, che è spesso attivo nelle cellule tumorali e le aiuta a crescere e dividersi. L’obiettivo del farmaco è rallentare o fermare la progressione della malattia.

Leucemia mieloide acuta (AML) – È un tipo di cancro del sangue che inizia nel midollo osseo e si diffonde rapidamente nel sangue. Colpisce principalmente le cellule mieloidi, che sono responsabili della produzione di globuli rossi, piastrine e alcuni tipi di globuli bianchi. La malattia progredisce rapidamente, portando a un accumulo di cellule immature nel midollo osseo e nel sangue, che interferisce con la produzione normale di cellule del sangue. I sintomi possono includere affaticamento, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. La diagnosi viene solitamente confermata attraverso esami del sangue e biopsie del midollo osseo.

Sindrome mielodisplastica (MDS) – È un gruppo di disturbi causati dalla produzione inefficace di cellule del sangue nel midollo osseo. Le cellule del sangue prodotte sono spesso immature o difettose, portando a una carenza di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine nel sangue. La malattia può progredire lentamente e i sintomi possono includere anemia, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. In alcuni casi, la MDS può evolvere in leucemia mieloide acuta. La diagnosi si basa su esami del sangue e biopsie del midollo osseo per valutare la morfologia e la maturazione delle cellule del sangue.