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Studio dell'efficacia di gemtuzumab ozogamicin in combinazione con chemioterapia standard nei pazienti adulti (18-60 anni) con leucemia mieloide acuta non trattata a rischio favorevole-intermedio

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sul trattamento della Leucemia Mieloide Acuta a rischio favorevole-intermedio, una malattia caratterizzata dalla proliferazione anomala di cellule del sangue immature nel midollo osseo. Il trattamento principale oggetto dello studio è il gemtuzumab ozogamicin, che viene somministrato in combinazione con la chemioterapia standard che include diversi farmaci: daunorubicina, fludarabina, busulfan, citarabina, treosulfan e ciclofosfamide.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia del gemtuzumab ozogamicin insieme alla chemioterapia standard nel ridurre i livelli di malattia residua minima nei pazienti adulti tra i 18 e i 60 anni con leucemia mieloide acuta non trattata in precedenza. I farmaci vengono somministrati per via endovenosa secondo uno schema di trattamento prestabilito.

Il trattamento prevede una fase iniziale detta di induzione, seguita da una fase di consolidamento. Durante lo studio, i pazienti riceveranno sia il gemtuzumab ozogamicin che i farmaci chemioterapici standard in diverse combinazioni e dosaggi. I medici monitoreranno attentamente la risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali che potrebbero manifestarsi durante la terapia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Fase iniziale del trattamento

    Il trattamento inizia con una terapia di induzione che prevede la somministrazione di diversi farmaci per via endovenosa:

    - Gemtuzumab ozogamicin (MYLOTARG) in soluzione per infusione

    - Daunorubicina cloridrato per via endovenosa

    - Citarabina per via endovenosa

  2. Passaggio 2

    Fase di consolidamento

    Dopo la fase iniziale, il trattamento prosegue con una terapia di consolidamento che include:

    - Fludarabina per via endovenosa

    - Busulfan per via endovenosa

    - Treosulfan per via endovenosa

    - Ciclofosfamide per via endovenosa

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio durante il trattamento

    Durante il percorso terapeutico verranno effettuati controlli per valutare:

    - La malattia residua minima dopo il trattamento di consolidamento

    - La risposta al trattamento attraverso l'esame del midollo osseo

    - Gli eventuali effetti collaterali dei farmaci

    - La funzionalità cardiaca, epatica e renale

  4. Passaggio 4

    Periodo di follow-up

    Il periodo di osservazione continuerà per 24 mesi dopo il trattamento per valutare:

    - La sopravvivenza globale

    - La sopravvivenza libera da eventi

    - L'eventuale ricomparsa della malattia

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Consenso informato scritto firmato secondo le normative ICH/EU/GCP e le leggi nazionali/locali
  • Assenza di condizioni psicologiche, familiari, sociologiche e geografiche che potrebbero ostacolare l'aderenza al protocollo di studio
  • Per le donne in età fertile: test di gravidanza negativo nelle 48 ore precedenti l'inizio della chemioterapia. Le donne sono considerate in post-menopausa dopo 12 mesi di amenorrea
  • Tutti i pazienti devono utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante lo studio e per 6 mesi dopo la fine del trattamento
  • Età compresa tra 18 e 60 anni
  • Pazienti non precedentemente trattati per Leucemia Mieloide Acuta (eccetto massimo 14 giorni di idrossiurea)
  • Diagnosi inequivocabile di Leucemia Mieloide Acuta secondo i criteri WHO (almeno 20% di blasti nel midollo osseo)
  • Pazienti con prognosi favorevole-intermedia secondo i criteri ELN 2017 (esclusi i positivi per FLT3-ITD/TKD)
  • Stato di performance WHO tra 0-3
  • Funzionalità renale adeguata (creatinina sierica ≤ 2 volte il limite superiore normale) e epatica (bilirubina totale ≤ 2 volte il normale; ALT e AST ≤ 2.5 volte il normale)
  • Frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) ≥ 50% all'ecocardiogramma
  • Assenza di gravi malattie neurologiche o psichiatriche concomitanti, insufficienza cardiaca congestizia o infezioni attive non controllate

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Pazienti con età inferiore ai 18 anni o superiore ai 65 anni
  • Pazienti con leucemia mieloide acuta secondaria (leucemia che si sviluppa dopo un precedente trattamento chemioterapico)
  • Pazienti con gravi disfunzioni degli organi vitali, in particolare:
    • Problemi cardiaci significativi
    • Insufficienza renale grave
    • Grave compromissione della funzionalità epatica
    • Pazienti con infezioni attive non controllate
    • Pazienti che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali negli ultimi 30 giorni
    • Donne in gravidanza o in allattamento
    • Pazienti con altre forme di cancro attivo
    • Pazienti con gravi disturbi psichiatrici che potrebbero interferire con la conformità al trattamento
    • Pazienti con ipersensibilità nota a gemtuzumab ozogamicin o ad altri componenti del trattamento
    • Pazienti che non possono fornire un consenso informato valido
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Gemtuzumab ozogamicin è un farmaco utilizzato nel trattamento della leucemia mieloide acuta. Si tratta di un anticorpo monoclonale che funziona come un trattamento mirato, combinando un anticorpo che riconosce specificamente le cellule leucemiche con una sostanza che le distrugge. Viene somministrato in combinazione con la chemioterapia standard per migliorare l'efficacia del trattamento. La chemioterapia standard include diversi farmaci chemioterapici tradizionali che vengono utilizzati insieme per combattere le cellule leucemiche. Questi farmaci agiscono impedendo la crescita e la divisione delle cellule tumorali nel midollo osseo e nel sangue. L'obiettivo di questa combinazione di trattamenti è ridurre al minimo la presenza di malattia residua minima (MRD), che rappresenta la piccola quantità di cellule leucemiche che potrebbero rimanere nel corpo dopo il trattamento principale, anche quando il paziente sembra essere in remissione.

Che cosa si sa già del trattamento

Gemtuzumab ozogamicin - Un anticorpo monoclonale coniugato utilizzato nel trattamento della leucemia mieloide acuta (LMA), somministrato per via endovenosa in combinazione con la chemioterapia standard. Questo farmaco funziona attraverso un meccanismo mirato che combina un anticorpo specifico per il CD33 (una proteina presente sulle cellule leucemiche) con una tossina che distrugge le cellule tumorali, permettendo un attacco selettivo alle cellule malate. Appartiene alla classe farmacologica degli anticorpi monoclonali antineoplastici ed è particolarmente efficace nei pazienti con LMA a rischio favorevole-intermedio, dove viene utilizzato per ridurre la malattia residua minima dopo il trattamento iniziale.

Malattie studiate

Leucemia Mieloide Acuta a rischio favorevole-intermedio - Una malattia del sangue che colpisce le cellule staminali del midollo osseo, specificamente quelle che producono i globuli bianchi mieloidi. In questa forma particolare della malattia, le cellule immature del sangue (blasti) si moltiplicano in modo incontrollato nel midollo osseo, interferendo con la produzione normale delle cellule sanguigne. La malattia si sviluppa rapidamente, causando una diminuzione delle cellule sanguigne sane. Questa variante specifica presenta caratteristiche genetiche e molecolari che la classificano in una categoria di rischio tra favorevole e intermedio. Il processo della malattia comporta l'accumulo di cellule leucemiche immature nel midollo osseo e nel sangue. Si manifesta con sintomi come stanchezza, facilità al sanguinamento e maggiore suscettibilità alle infezioni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2023-510433-29-00Partecipanti previsti414 personePromotoreFondazione Gimema Franco Mandelli Onlus

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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