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Studio sull'Efficacia di Fedratinib e Nivolumab in Pazienti con Mielofibrosi Resistenti ai Trattamenti con Inibitori JAK

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla mielofibrosi, una malattia del midollo osseo che può essere primaria o secondaria. Questa condizione può causare sintomi come ingrossamento della milza e anemia. Il trattamento in esame combina due farmaci: Fedratinib, somministrato in capsule rigide, e nivolumab, somministrato tramite infusione endovenosa. Fedratinib è un tipo di farmaco noto come inibitore JAK, mentre nivolumab è un tipo di proteina che aiuta il sistema immunitario a combattere le cellule malate.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia della combinazione di fedratinib e nivolumab nei pazienti con mielofibrosi che non hanno risposto bene o hanno avuto una risposta subottimale al trattamento con inibitori JAK. I partecipanti riceveranno i farmaci per un periodo massimo di 42 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati per valutare la risposta al trattamento e la sicurezza della combinazione di farmaci. Alcuni pazienti potrebbero ricevere un placebo come parte del processo di valutazione.

Lo studio mira a determinare se la combinazione di questi farmaci può migliorare la qualità della vita dei pazienti, ridurre i sintomi della malattia e aumentare il tempo senza progressione della malattia. I risultati saranno valutati in base a criteri internazionali per la ricerca e il trattamento della mielofibrosi, con particolare attenzione all'indipendenza dalle trasfusioni di sangue. La sicurezza e gli effetti collaterali dei farmaci saranno attentamente monitorati durante tutto lo studio.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 9 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di nivolumab e fedratinib.

    Nivolumab viene somministrato tramite infusione endovenosa.

    Fedratinib viene assunto per via orale sotto forma di capsule rigide da 100 mg.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione e dosaggio

    Nivolumab viene somministrato come soluzione per infusione alla concentrazione di 10 mg/mL.

    Fedratinib viene assunto quotidianamente in capsule rigide da 100 mg.

  3. Passaggio 3

    Durata del trattamento

    Il trattamento si svolge in cicli di 12 mesi.

    La risposta migliore viene valutata entro 12 cicli di trattamento secondo i criteri IWG-MRT.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della risposta

    La risposta al trattamento viene valutata in base ai criteri di remissione completa, remissione parziale, miglioramento clinico, malattia stabile e indipendenza dalla trasfusione di globuli rossi.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio della sicurezza

    Il profilo di sicurezza della combinazione di fedratinib e nivolumab viene monitorato attraverso la valutazione del tipo, frequenza e gravità degli eventi avversi.

    Viene valutata anche l'incidenza cumulativa della trasformazione leucemica.

  6. Passaggio 6

    Valutazione della qualità della vita

    La qualità della vita viene valutata utilizzando il modulo di valutazione dei sintomi delle neoplasie mieloproliferative (MPN-SAF, MPN10).

    Viene monitorato il cambiamento dello stato di performance ECOG dall'inizio dello studio a ogni visita.

  7. Passaggio 7

    Valutazione della risposta immunitaria

    La risposta delle cellule immunitarie alla terapia con inibitori del checkpoint viene valutata al basale, dopo 6 mesi e dopo 12 mesi di trattamento.

  8. Passaggio 8

    Valutazione del carico allelico

    Il carico allelico delle mutazioni driver viene misurato al basale, dopo 6 mesi e dopo 12 mesi di trattamento.

  9. Passaggio 9

    Valutazione della fibrosi del midollo osseo

    La fibrosi del midollo osseo viene valutata tramite istologia centrale al basale e dopo 12 mesi di trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Devi firmare un modulo di consenso informato.
  • Devi avere uno stato nutrizionale normale, valutato dal medico.
  • Se sei una donna in età fertile, devi fare test di gravidanza ripetuti e i risultati devono essere negativi.
  • Se sei sessualmente attiva e non pratichi l'astinenza completa, devi usare metodi contraccettivi adeguati.
  • Se sei un uomo, devi usare il preservativo durante i rapporti sessuali con donne in età fertile e non donare sperma.
  • Devi avere almeno 18 anni.
  • Devi essere stato diagnosticato con mielofibrosi secondo i criteri dell'OMS del 2008 o 2016.
  • Devi avere un'indicazione per la terapia, come sintomi che limitano le attività quotidiane o una milza ingrossata.
  • Devi non aver risposto o avere una risposta subottimale a qualsiasi terapia con inibitori JAK.
  • Devi avere uno stato di salute generale adeguato e una funzione degli organi sufficiente.
  • Devi essere disposto a ricevere trasfusioni di sangue.
  • I livelli di tiamina non devono essere al di sotto del limite normale.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Mielofibrosi primaria o secondaria. La mielofibrosi è una malattia del midollo osseo.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nei gruppi clinici specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a popolazioni vulnerabili, come ad esempio persone con difficoltà a prendere decisioni autonome.
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Farmaci in studio

  • Fedratinib

    è un farmaco utilizzato per trattare la mielofibrosi, una malattia del midollo osseo. Questo farmaco agisce bloccando l'attività di alcune proteine che contribuiscono alla crescita anormale delle cellule del midollo osseo. Nel contesto di questo studio clinico, fedratinib viene somministrato ai pazienti che hanno mostrato resistenza o una risposta subottimale ad altri trattamenti con inibitori JAK.

  • Nivolumab

    è un tipo di terapia immunitaria che aiuta il sistema immunitario del corpo a combattere il cancro. Funziona bloccando una proteina chiamata PD-1, che può impedire al sistema immunitario di attaccare le cellule tumorali. In questo studio, nivolumab viene utilizzato in combinazione con fedratinib per migliorare l'efficacia del trattamento nei pazienti con mielofibrosi.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Fedratinib

    È un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente per il trattamento della mielofibrosi primaria e secondaria. Attualmente è in fase di studio clinico per valutare la sua efficacia in combinazione con nivolumab in pazienti con resistenza o risposta subottimale al trattamento con inibitori JAK. Fedratinib agisce inibendo l'attività della proteina JAK2, che è coinvolta nella crescita anormale delle cellule del sangue. È classificato come inibitore della tirosina chinasi.

  • Nivolumab

    È un farmaco somministrato per via endovenosa, utilizzato principalmente per il trattamento di vari tipi di cancro. Nivolumab è attualmente in fase di studio clinico in combinazione con fedratinib per il trattamento della mielofibrosi. Funziona bloccando una proteina chiamata PD-1, che aiuta il sistema immunitario a riconoscere e attaccare le cellule tumorali. È classificato come anticorpo monoclonale.

Malattie studiate

Mielofibrosi primaria e secondaria – La mielofibrosi è una malattia del midollo osseo caratterizzata dalla sostituzione del tessuto ematopoietico con tessuto fibroso. Questo processo porta a una riduzione della produzione di cellule del sangue, causando anemia, debolezza e affaticamento. La malattia può anche provocare un ingrossamento della milza e del fegato a causa della produzione di cellule del sangue in questi organi. La mielofibrosi primaria si sviluppa spontaneamente, mentre la mielofibrosi secondaria è una conseguenza di altre malattie del midollo osseo. I sintomi possono variare da lievi a gravi e tendono a peggiorare nel tempo. La progressione della malattia può portare a complicazioni come l'insufficienza del midollo osseo o la trasformazione in leucemia acuta.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 27 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-513953-64-00Codice del protocolloFRACTION_2021Partecipanti previsti30 personePromotoreFrankfurter Institut Fuer Klinische Krebsforschung IKF GmbH

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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