La ricerca riguarda la anemia falciforme, una malattia del sangue che causa dolore e altri problemi di salute. Lo studio esamina un farmaco chiamato Etavopivat, che viene somministrato in forma di compresse. Etavopivat è un attivatore della piruvato chinasi, un enzima che aiuta a migliorare la funzione dei globuli rossi. Il farmaco è testato in due dosaggi: 100 mg e 200 mg. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia di Etavopivat nel migliorare i livelli di emoglobina e ridurre il numero di crisi vaso-occlusive, che sono episodi dolorosi comuni nei pazienti con anemia falciforme. I partecipanti allo studio hanno un’età compresa tra 12 e 65 anni e devono avere una diagnosi confermata di anemia falciforme. Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sanno chi riceve il farmaco attivo o il placebo.

Il corso dello studio prevede un periodo di trattamento di 52 settimane, durante il quale verranno monitorati i cambiamenti nei livelli di emoglobina e la frequenza delle crisi vaso-occlusive. I risultati aiuteranno a determinare se Etavopivat è un trattamento efficace per l’anemia falciforme. Lo studio è condotto in più centri, il che significa che coinvolge diverse località per raccogliere dati da un ampio gruppo di partecipanti.