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Studio sull'efficacia di etavopivat nei pazienti con anemia falciforme di età compresa tra 12 e 65 anni

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca riguarda la anemia falciforme, una malattia del sangue che causa dolore e altri problemi di salute. Lo studio esamina un farmaco chiamato etavopivat, che viene somministrato in forma di compresse. Etavopivat è un attivatore della piruvato chinasi, un enzima che aiuta a migliorare la funzione dei globuli rossi. Il farmaco è testato in due dosaggi: 100 mg e 200 mg. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia di etavopivat nel migliorare i livelli di emoglobina e ridurre il numero di crisi vaso-occlusive, che sono episodi dolorosi comuni nei pazienti con anemia falciforme. I partecipanti allo studio hanno un'età compresa tra 12 e 65 anni e devono avere una diagnosi confermata di anemia falciforme. Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sanno chi riceve il farmaco attivo o il placebo.

Il corso dello studio prevede un periodo di trattamento di 52 settimane, durante il quale verranno monitorati i cambiamenti nei livelli di emoglobina e la frequenza delle crisi vaso-occlusive. I risultati aiuteranno a determinare se etavopivat è un trattamento efficace per l'anemia falciforme. Lo studio è condotto in più centri, il che significa che coinvolge diverse località per raccogliere dati da un ampio gruppo di partecipanti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di etavopivat o di un placebo. Il farmaco viene assunto per via orale sotto forma di compresse.

    Le dosi disponibili sono 100 mg e 200 mg. La frequenza e la durata dell'assunzione saranno determinate dal protocollo dello studio.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio iniziale

    Durante le prime settimane, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la risposta del corpo al trattamento.

    Gli esami includeranno il controllo dell'emoglobina e la valutazione di eventuali crisi vaso-occlusive.

  3. Passaggio 3

    Valutazione a 24 settimane

    Dopo 24 settimane, verrà valutata la risposta dell'emoglobina. Un aumento di oltre 1 g/dL rispetto al valore iniziale sarà considerato un miglioramento.

    Verrà anche valutata la frequenza annuale delle crisi vaso-occlusive.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio continuo

    Il monitoraggio continuerà per un totale di 52 settimane. Durante questo periodo, verranno effettuati ulteriori esami del sangue e valutazioni cliniche.

    Saranno monitorati anche i cambiamenti nei sintomi della fatica utilizzando una scala specifica per adulti.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Alla fine del periodo di trattamento, verranno raccolti i dati finali per valutare l'efficacia e la sicurezza del farmaco.

    I risultati aiuteranno a determinare l'impatto del trattamento sulla malattia falciforme.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Devi dare il tuo consenso per partecipare allo studio.
  • Devi avere una diagnosi confermata di anemia falciforme, una malattia del sangue.
  • Devi aver avuto tra 2 e 15 episodi di crisi vaso-occlusive documentate negli ultimi 12 mesi. Queste crisi sono episodi dolorosi causati dal blocco del flusso sanguigno.
  • Il tuo livello di emoglobina deve essere tra 5,5 e 10,5 g/dL durante la fase di screening. L'emoglobina è una proteina nel sangue che trasporta l'ossigeno.
  • Se stai prendendo idroxiurea, un farmaco per trattare l'anemia falciforme, devi essere su una dose stabile da almeno 90 giorni prima dell'inizio del trattamento dello studio.
  • Le donne in età fertile devono usare metodi contraccettivi accettabili; gli uomini devono essere disposti a usare metodi contraccettivi accettabili.
  • Se stai prendendo crizanlizumab o polvere orale di L-glutammina (Endari®) al momento del consenso, potresti essere idoneo se:
    • Sei su una dose stabile da almeno 12 mesi al momento del consenso (senza cambiamenti alla dose tranne che per il peso o per motivi di sicurezza).
    • Sei stato almeno l'80% conforme al regime pianificato nei 12 mesi precedenti al consenso.
    • Soddisfi il requisito di idoneità per le crisi vaso-occlusive nel criterio di inclusione 4.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la malattia a cellule falciformi. Questa è una condizione genetica che colpisce i globuli rossi.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento in studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Etavopivat è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della malattia a cellule falciformi. Funziona come un attivatore della piruvato chinasi, un enzima che aiuta a migliorare la produzione di energia nelle cellule del sangue. L'obiettivo principale di questo farmaco è aumentare i livelli di emoglobina nei pazienti e ridurre la frequenza delle crisi vaso-occlusive, che sono episodi dolorosi comuni in chi soffre di questa malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Etavopivat – Etavopivat è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della malattia a cellule falciformi (SCD). Questo farmaco è un attivatore della piruvato chinasi, un enzima che gioca un ruolo chiave nel metabolismo energetico delle cellule. L'obiettivo principale del trattamento con etavopivat è migliorare i livelli di emoglobina e ridurre la frequenza delle crisi vaso-occlusive nei pazienti affetti da SCD. Attualmente, etavopivat è in fase di sperimentazione clinica per valutarne l'efficacia e la sicurezza rispetto al placebo.

Malattie studiate

Malattia a cellule falciformi (SCD) – È una malattia genetica del sangue caratterizzata dalla produzione di globuli rossi anomali a forma di falce. Queste cellule falciformi possono bloccare il flusso sanguigno nei vasi, causando dolore e danni agli organi. La malattia si manifesta con episodi di dolore acuto, noti come crisi vaso-occlusive, e può portare a complicazioni come anemia cronica e danni agli organi. I sintomi possono variare da lievi a gravi e spesso iniziano a manifestarsi nell'infanzia. La progressione della malattia può influenzare la qualità della vita e richiede una gestione continua.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IVNumero dello studio2024-511535-97-00Codice del protocollo4202-HEM-301Partecipanti previsti450 personePromotoreNovo Nordisk A/S

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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