Studio sull’efficacia di EH-301, N-acetilcisteina e Riluzolo per pazienti con Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) ambulanti

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Sponsor

  • Asociacion Instituto Biogipuzkoa

Di cosa tratta questo studio

Lo studio clinico si concentra sulla Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), una malattia neurodegenerativa che colpisce i neuroni responsabili del controllo dei muscoli volontari. Il trattamento in esame combina EH-301 e N-acetilcisteina insieme a Riluzolo, un farmaco giร  utilizzato per rallentare la progressione della SLA. L’obiettivo dello studio รจ valutare l’efficacia e la sicurezza di questa combinazione di trattamenti rispetto a un placebo nel rallentare la progressione della malattia nei pazienti che possono ancora camminare.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento in esame o un placebo. Il trattamento verrร  somministrato per via orale sotto forma di polvere effervescente. I partecipanti saranno monitorati per valutare i cambiamenti nella loro condizione utilizzando una scala specifica per la SLA, chiamata ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R). Lo studio prevede anche di osservare altri aspetti come la forza muscolare, la qualitร  della vita e la funzione respiratoria.

Lo studio รจ progettato per durare fino al 2027 e coinvolgerร  pazienti che sono giร  in trattamento con Riluzolo. I partecipanti saranno seguiti attentamente per monitorare eventuali cambiamenti nella loro condizione e per garantire la sicurezza del trattamento. L’obiettivo finale รจ determinare se la combinazione di EH-301 e N-acetilcisteina con Riluzolo possa offrire un beneficio aggiuntivo rispetto al solo Riluzolo nel trattamento della SLA.

1inizio del trattamento

Dopo l’accettazione nel trial, inizia il trattamento con riluzolo. La dose รจ di 50 mg due volte al giorno. Questo trattamento deve essere seguito per almeno 30 giorni prima del giorno 1 del trial e continuato fino alla visita finale dello studio.

2giorno 1 del trial

Il giorno 1 segna l’inizio ufficiale del trial. Durante questa fase, viene somministrata una combinazione di EH-301 e n-acetilcisteina insieme al riluzolo. La somministrazione avviene per via orale.

3somministrazione continua

La combinazione di EH-301 e n-acetilcisteina viene somministrata regolarmente. La frequenza e la durata specifiche della somministrazione sono determinate dal protocollo del trial e devono essere seguite attentamente.

4valutazioni periodiche

Durante il trial, vengono effettuate valutazioni periodiche per monitorare la progressione della malattia e la risposta al trattamento. Queste valutazioni includono la misurazione della forza muscolare, la funzione respiratoria e la qualitร  della vita.

5fine del trial

Alla fine del trial, viene effettuata una valutazione finale per determinare l’efficacia e la sicurezza del trattamento combinato. I risultati vengono confrontati con quelli di un gruppo placebo per valutare eventuali miglioramenti.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Diagnosi di Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) secondo i criteri di Gold Coast.
  • Durata della malattia di massimo 18 mesi.
  • Etร  compresa tra 18 e 75 anni.
  • Punteggio totale di ALSFRS-R di almeno 30 per tutte le 12 categorie. (L’ALSFRS-R รจ una scala che misura la progressione della SLA).
  • Capacitร  vitale forzata (FVC) di almeno il 70%. (La FVC รจ un test che misura la quantitร  d’aria che una persona puรฒ espirare forzatamente dopo un’inspirazione profonda).
  • Trattamento con Riluzolo (50 mg due volte al giorno) per almeno 30 giorni prima del Giorno 1 (Visita 2) e continuazione di tale dose fino alla visita finale dello studio.
  • Disponibilitร  e capacitร  del paziente di rispettare i requisiti del protocollo durante lo studio.
  • Firma del consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura correlata allo studio.
  • Per le donne in etร  fertile, accettazione dell’uso di misure contraccettive 30 giorni prima di assumere il nutraceutico e il farmaco sperimentale e per tutta la durata dello studio. Metodi contraccettivi accettabili includono: dispositivo intrauterino non ormonale (IUD), metodo barriera (preservativo), occlusione tubarica bilaterale, partner vasectomizzato (a condizione che il partner abbia ricevuto una valutazione medica del successo dell’intervento) o astinenza dai rapporti sessuali.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di camminare autonomamente.
  • Non possono partecipare persone che non hanno una diagnosi di Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA).
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di etร  specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili.

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Spagna Spagna
Non ancora reclutando

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

EH-301 รจ un trattamento sperimentale che viene studiato per vedere se puรฒ aiutare le persone con sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Questo trattamento รจ in fase di ricerca per capire se puรฒ rallentare la progressione della malattia e migliorare la qualitร  della vita dei pazienti. EH-301 viene somministrato insieme ad altri trattamenti per vedere se la combinazione รจ piรน efficace.

N-Acetilcisteina รจ un integratore che viene utilizzato per aiutare a proteggere le cellule dai danni. In questo studio, viene usato per vedere se puรฒ aiutare a rallentare la progressione della SLA quando viene combinato con altri trattamenti. L’obiettivo รจ capire se puรฒ migliorare la funzione muscolare e la qualitร  della vita dei pazienti.

Riluzolo รจ un farmaco che viene giร  utilizzato per trattare la SLA. Funziona rallentando la progressione della malattia e aiutando a mantenere la funzione muscolare per un periodo piรน lungo. In questo studio, viene usato insieme ad altri trattamenti per vedere se la combinazione puรฒ essere ancora piรน efficace nel migliorare la vita dei pazienti con SLA.

Malattie investigate:

Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) โ€“ La Sclerosi Laterale Amiotrofica รจ una malattia neurodegenerativa che colpisce i motoneuroni, le cellule nervose responsabili del controllo dei muscoli volontari. Con il progredire della malattia, i motoneuroni si deteriorano e muoiono, portando a una debolezza muscolare progressiva. I pazienti possono iniziare a notare difficoltร  nel camminare, nel parlare, nel deglutire e nel respirare. La perdita di forza muscolare รจ graduale e colpisce diverse parti del corpo in modo variabile. La SLA non compromette le funzioni cognitive nella maggior parte dei casi, ma puรฒ influenzare la capacitร  di eseguire attivitร  quotidiane. La progressione della malattia varia da persona a persona, ma porta inevitabilmente a una crescente perdita di autonomia.

Ultimo aggiornamento: 25.11.2025 06:25

Trial ID:
2024-519857-13-00
Numero di protocollo
NADALS-001-ALS -2021
Trial Phase:
Fase I e Fase II (Integrate) – Altro

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