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Studio sull'efficacia di decitabina, venetoclax e tretinoina in pazienti con leucemia mieloide acuta non idonei alla chemioterapia di induzione

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda la leucemia mieloide acuta (AML), una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo tipo di leucemia è caratterizzato dalla rapida crescita di cellule anormali che si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. Lo studio si concentra su pazienti che non possono ricevere la chemioterapia di induzione standard.

Il trattamento in esame combina due farmaci, decitabina e venetoclax, con l'aggiunta di acido retinoico tutto-trans (ATRA) o un placebo. L'obiettivo principale è confrontare l'efficacia dell'ATRA rispetto al placebo in termini di sopravvivenza complessiva dei pazienti. L'ATRA è una forma di vitamina A che può influenzare la crescita delle cellule cancerose.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 60 giorni. I farmaci saranno somministrati per via orale sotto forma di capsule. I risultati attesi includono la valutazione della sopravvivenza complessiva e la risposta al trattamento, oltre a considerare la qualità della vita dei partecipanti. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come migliorare il trattamento per i pazienti con leucemia mieloide acuta che non possono ricevere la terapia standard.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di decitabina e venetoclax, che sono farmaci utilizzati per trattare la leucemia mieloide acuta.

    La decitabina viene somministrata per via orale sotto forma di compresse, mentre il venetoclax viene somministrato sotto forma di capsule molli.

  2. Passaggio 2

    Aggiunta di tretinoina o placebo

    In aggiunta al trattamento principale, viene somministrata la tretinoina o un placebo per via orale.

    La tretinoina è un tipo di vitamina A che può aiutare a migliorare l'efficacia del trattamento.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il trattamento, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento e la qualità della vita.

    Gli esami includono valutazioni della risposta obiettiva e della sopravvivenza complessiva.

  4. Passaggio 4

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento continua fino alla data stimata di conclusione del trial, prevista per il 30 settembre 2027.

    Al termine del trattamento, viene effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia complessiva del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Età di almeno 18 anni.
  • Diagnosi recente di leucemia mieloide acuta (AML) non trattata in precedenza.
  • Punteggio ECOG di massimo 2. L'ECOG è una scala che misura quanto una persona è in grado di svolgere le attività quotidiane.
  • Conta dei globuli bianchi inferiore a 25 x 109/L. È permesso l'uso di farmaci come idrossiurea o Ara-C per raggiungere questo valore.
  • Pazienti che non trarrebbero beneficio dalla terapia di induzione o per i quali la chemioterapia standard non è fattibile. Alcuni criteri accettati sono: età di almeno 75 anni, punteggio ECOG di almeno 1, punteggio HCT-CI di almeno 3, genetica sfavorevole, rifiuto della chemioterapia aggressiva standard, mancanza di un sistema di supporto sociale.
  • Avere una aspettativa di vita di almeno 8 settimane.
  • Consenso informato scritto ottenuto secondo le linee guida internazionali e le leggi locali.
  • Capacità di comprendere la natura, l'importanza e le conseguenze dello studio e delle procedure correlate, e di rispettarle.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno una diagnosi recente di leucemia mieloide acuta (AML). La leucemia mieloide acuta è un tipo di cancro del sangue.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi di popolazione vulnerabili.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Decitabina

    è un farmaco utilizzato nel trattamento della leucemia mieloide acuta. Agisce interferendo con la crescita delle cellule tumorali, rallentandone la proliferazione e inducendo la morte cellulare. Viene somministrato per via endovenosa e fa parte della terapia di base nel trial clinico.

  • Venetoclax

    è un farmaco che aiuta a trattare la leucemia mieloide acuta bloccando una proteina specifica che le cellule tumorali usano per sopravvivere. Questo farmaco viene assunto per via orale e viene utilizzato in combinazione con altri trattamenti per migliorare l'efficacia complessiva della terapia.

  • Acido all-trans retinoico (ATRA)

    è una forma di vitamina A che viene utilizzata per trattare alcuni tipi di leucemia. Nel contesto del trial clinico, viene somministrato in combinazione con altri farmaci per valutare se può migliorare la sopravvivenza complessiva dei pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Decitabina

    La decitabina è somministrata per via endovenosa e viene utilizzata principalmente nel trattamento della leucemia mieloide acuta (AML) di nuova diagnosi. Attualmente è ben documentata nella letteratura medica come parte di protocolli di trattamento per pazienti non idonei alla chemioterapia di induzione. La decitabina agisce a livello molecolare inibendo la metilazione del DNA, che può riattivare geni soppressori del tumore. È classificata come agente ipometilante.

  • Venetoclax

    Il venetoclax è un farmaco orale utilizzato nel trattamento della leucemia mieloide acuta (AML) di nuova diagnosi, specialmente in pazienti non idonei alla chemioterapia di induzione. È riconosciuto nella letteratura medica per la sua efficacia nel migliorare la sopravvivenza complessiva quando combinato con altri trattamenti. A livello molecolare, il venetoclax inibisce la proteina BCL-2, che aiuta a indurre l'apoptosi nelle cellule tumorali. È classificato come inibitore della BCL-2.

  • Acido all-trans retinoico (ATRA)

    L'acido all-trans retinoico è somministrato per via orale e viene studiato per il suo potenziale nel trattamento della leucemia mieloide acuta (AML) di nuova diagnosi. È attualmente in fase di sperimentazione clinica per valutare la sua efficacia in combinazione con altri farmaci. A livello molecolare, l'ATRA agisce modulando la differenziazione cellulare e la proliferazione attraverso i recettori dell'acido retinoico. È classificato come agente differenziante.

Malattie studiate

Leucemia mieloide acuta (LMA) di nuova diagnosi – È un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo caratterizzato dalla rapida crescita di cellule mieloidi anormali. Queste cellule immature si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. La malattia può iniziare con sintomi come affaticamento, febbre, eccessiva facilità a sanguinare o lividi. Con il progredire della malattia, i pazienti possono sperimentare un aumento del rischio di infezioni e anemia. La LMA è più comune negli adulti e la sua progressione può variare notevolmente da persona a persona.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-507461-26-00Codice del protocolloP001516Partecipanti previsti256 personePromotoreMedical Center - University Of Freiburg

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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