Studio sull’efficacia di Cladribina per pazienti con miastenia gravis sieropositiva

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra sulla miastenia gravis, una malattia che causa debolezza muscolare. La ricerca esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato cladribina. La cladribina è un medicinale che potrebbe aiutare a modificare il decorso della miastenia gravis, in particolare nei pazienti con una forma specifica chiamata miastenia gravis sieropositiva. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno cladribina in aggiunta al loro trattamento abituale per vedere se questo approccio migliora i sintomi della malattia.

Il farmaco cladribina verrà somministrato per via sottocutanea, cioè sotto la pelle. I partecipanti saranno monitorati per un certo periodo per valutare come il farmaco influisce sulla loro condizione e per verificare eventuali effetti collaterali. Lo studio mira a capire se l’aggiunta di cladribina può ridurre la necessità di altri farmaci, come i corticosteroidi, che sono spesso usati per trattare la miastenia gravis.

Lo scopo principale dello studio è valutare se la cladribina può migliorare le attività quotidiane delle persone con miastenia gravis, misurando i cambiamenti nei sintomi durante il periodo di osservazione. Inoltre, verranno esaminati altri aspetti, come la necessità di terapie di emergenza e i cambiamenti nei livelli di anticorpi nel sangue. I risultati aiuteranno a determinare se la cladribina è un’opzione sicura ed efficace per i pazienti con questa malattia.

1 inizio dello studio

Il paziente inizia il percorso dello studio clinico dopo aver fornito il consenso informato.

Viene confermata la diagnosi di miastenia gravis e si verifica la stabilità del trattamento attuale.

2 randomizzazione e inizio del trattamento

Il paziente viene assegnato casualmente a un gruppo di trattamento.

Inizia la somministrazione di cladribina per via sottocutanea, in aggiunta al trattamento esistente.

3 visite di monitoraggio iniziali

Durante le settimane 2-8, il paziente partecipa a visite regolari per valutare l’efficacia del trattamento.

Vengono monitorati i sintomi della miastenia gravis e la necessità di corticosteroidi orali.

4 valutazione intermedia

Alla settimana 9, viene effettuata una valutazione intermedia per confrontare i risultati con quelli iniziali.

Si analizzano i cambiamenti nei livelli di anticorpi e componenti del sistema immunitario.

5 fase di test aggiuntiva

Durante le settimane 10-15, il paziente continua a partecipare a visite di monitoraggio per ulteriori valutazioni.

Si esaminano eventuali effetti collaterali e si continua a monitorare la sicurezza del trattamento.

6 conclusione dello studio

Alla fine del periodo di studio, vengono raccolti e analizzati tutti i dati per valutare l’efficacia e la sicurezza del trattamento con cladribina.

Il paziente riceve un riepilogo dei risultati e delle conclusioni dello studio.

Chi può partecipare allo studio?

  • Devi avere più di 18 anni.
  • Se fai parte del gruppo principale, devi aver provato un trattamento immunoattivo di seconda linea senza successo, nonostante l’uso di farmaci sintomatici e steroidi orali per almeno 4 settimane prima della visita di randomizzazione.
  • Se fai parte del gruppo complementare, non devi aver ricevuto trattamenti immunoattivi, ma puoi aver usato farmaci sintomatici. Inoltre, non devi accettare la terapia con steroidi a causa degli effetti collaterali.
  • Devi dare il tuo consenso informato per partecipare allo studio.
  • Devi avere un quadro clinico caratteristico della miastenia gravis, con movimenti non dolorosi dei muscoli striati che cambiano durante il giorno.
  • Devi avere un livello elevato di anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina (anti-AchR-ab) o anti-chinasi muscolare (anti-MUSK-ab), che sono coinvolti nella miastenia gravis.
  • Devi avere informazioni conosciute sulla patologia del timo basate su esami radiologici del torace (CT) o risultati istologici se hai subito una timectomia (rimozione del timo).
  • La dose di corticosteroidi deve essere stabilizzata per almeno 4 settimane prima della randomizzazione e devi aver sospeso altri agenti immunosoppressori per almeno 4 settimane, senza avere danni agli organi causati dai farmaci.
  • La dose di inibitori dell’acetilcolinesterasi (AChEI) deve essere stabilizzata per almeno 4 settimane prima della randomizzazione.
  • Devi avere un risultato di un test elettrofisiologico per la miastenia effettuato fino a 5 anni prima della visita di qualificazione o durante la visita stessa.
  • Devi avere un risultato di una risonanza magnetica (MRI) della testa con contrasto effettuata fino a 5 anni prima della visita di qualificazione o durante la visita stessa.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la miastenia gravis. La miastenia gravis è una malattia che causa debolezza muscolare.
  • Non possono partecipare persone che non sono seropositive. Essere seropositivi significa che nel sangue sono presenti specifici anticorpi legati alla malattia.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non appartengono ai gruppi clinici specificati dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di una popolazione vulnerabile, come ad esempio bambini o anziani, se non specificato diversamente dallo studio.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

Nome del sito Città Paese Stato
Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 4 W Lublinie Lublino Polonia

Siti verificati

Nome del sito Città Paese Stato
Pomeranian Medical University Stettino Polonia

Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki W Krakowie Cracovia Polonia
Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Poznaniu Poznań Polonia
Zstmnv Ogorzy Znujruaaug W Kkvbohuq Końskie Polonia
Syfurosvotv Pmpykdjom Sfgdxdk Ksejrzdel Nd 1 Igobitlbioxoueesgd Sxviivo Sidknaynt Uorglelxjbyh Myuqqeoaxv W Koyajgieze Zabrze Polonia

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Polonia Polonia
Non reclutando
17.12.2021

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Cladribina è un farmaco utilizzato in questo studio clinico per valutare la sua efficacia e sicurezza nel trattamento della miastenia gravis sieropositiva. La miastenia gravis è una malattia autoimmune che causa debolezza muscolare. Cladribina viene aggiunta al trattamento esistente per vedere se può migliorare i sintomi e modificare il decorso della malattia.

Malattie in studio:

Miastenia grave – La miastenia grave è una malattia autoimmune cronica che colpisce la comunicazione tra i nervi e i muscoli. Si manifesta con debolezza muscolare che peggiora con l’attività fisica e migliora con il riposo. I sintomi più comuni includono ptosi (abbassamento delle palpebre), diplopia (visione doppia), difficoltà a deglutire e debolezza nei muscoli facciali e del collo. La malattia può progredire in modo variabile, con periodi di peggioramento e miglioramento. In alcuni casi, può coinvolgere i muscoli respiratori, causando difficoltà respiratorie. La miastenia grave è considerata una malattia rara e può essere diagnosticata attraverso test specifici per gli anticorpi.

ID della sperimentazione:
2024-517083-32-00
Codice del protocollo:
MGCDB001
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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