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Studio sull'efficacia di belzutifan per il trattamento del carcinoma renale associato alla malattia di von Hippel-Lindau

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca clinica si concentra sul trattamento del carcinoma a cellule renali associato alla malattia di Von Hippel-Lindau. Questa malattia genetica può causare la formazione di tumori in diversi organi, incluso il rene. Il farmaco in studio è chiamato belzutifan, noto anche con il codice MK-6482. Belzutifan è una compressa rivestita da assumere per via orale. L'obiettivo principale dello studio è valutare l'efficacia di belzutifan nel trattamento di questo tipo di cancro renale.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con belzutifan e saranno monitorati per osservare la risposta del tumore al farmaco. La durata massima del trattamento è di circa sei mesi. I ricercatori valuteranno come il farmaco influisce sulla crescita del tumore e se può ridurre la necessità di interventi chirurgici. Lo studio non prevede l'uso di un placebo, quindi tutti i partecipanti riceveranno il farmaco in esame.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia la partecipazione allo studio clinico aperto di fase 2 per valutare l'efficacia del farmaco belzutifan nel trattamento del carcinoma a cellule renali associato alla malattia di von Hippel-Lindau.

    Il farmaco belzutifan viene somministrato per via orale sotto forma di compresse rivestite con film.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente assume il farmaco belzutifan secondo le indicazioni fornite dal personale medico. La frequenza e il dosaggio specifici sono determinati dal protocollo dello studio e comunicati al paziente.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della risposta

    La risposta al trattamento viene monitorata utilizzando i criteri di valutazione della risposta nei tumori solidi (RECIST 1.1).

    Un comitato di revisione indipendente valuta la risposta complessiva del paziente al trattamento.

  4. Passaggio 4

    Valutazione degli endpoint

    Gli endpoint primari e secondari dello studio includono la valutazione del tasso di risposta complessiva, la durata della risposta, il tempo alla risposta, la sopravvivenza libera da progressione e il tempo alla chirurgia per i tumori associati alla malattia di von Hippel-Lindau.

    Viene anche valutata la farmacocinetica del farmaco.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 30 dicembre 2026, con una durata stimata che include il periodo di reclutamento iniziato il 15 aprile 2018.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Devi essere in grado di capire e disposto a firmare un consenso informato prima di partecipare allo studio.
  • Devi avere almeno 18 anni.
  • Devi avere una diagnosi di malattia di von Hippel-Lindau, basata su una modifica genetica specifica.
  • Devi avere almeno un tumore solido misurabile associato a carcinoma a cellule renali (RCC) e nessun tumore RCC più grande di 3,0 cm che richieda un intervento chirurgico immediato. La diagnosi di RCC può essere fatta tramite esami di imaging, senza bisogno di una diagnosi istologica. Puoi avere tumori associati alla malattia di von Hippel-Lindau in altri organi.
  • Devi avere uno stato di salute generale buono o molto buono, valutato con un punteggio da 0 a 1 secondo il sistema ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group).
  • Devi avere una buona funzione degli organi e del midollo osseo, come definito nel protocollo dello studio.
  • Se sei un uomo, devi accettare di astenerti da rapporti eterosessuali o usare metodi contraccettivi adeguati durante il periodo di intervento e per almeno 7 giorni dopo l'ultima dose del trattamento. Questo include l'uso di un preservativo maschile e un metodo contraccettivo aggiuntivo da parte della partner, se non sei sterile.
  • Se sei una donna, non devi essere incinta o in fase di allattamento. Se sei in età fertile, devi usare un metodo contraccettivo altamente efficace o essere astinente da rapporti eterosessuali durante il periodo di intervento e per almeno 30 giorni dopo l'ultima dose del trattamento. Devi anche avere un test di gravidanza negativo prima di iniziare il trattamento.
  • Devi essere in grado di ingerire farmaci per via orale e seguire le procedure dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la malattia di Von Hippel-Lindau associata al carcinoma a cellule renali. Questo è un tipo specifico di tumore ai reni legato a una condizione genetica.
  • Le persone che non rientrano nella fascia di età richiesta per lo studio non possono partecipare. La fascia di età specifica non è indicata, ma è importante che i partecipanti abbiano l'età giusta.
  • Le persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio non possono partecipare. Questo è importante per garantire che i partecipanti possano seguire correttamente il trattamento e le procedure dello studio.
  • Le persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio non possono partecipare. Questo è per garantire che i risultati dello studio siano accurati e non influenzati da altri problemi di salute.
  • Le persone che stanno già partecipando a un altro studio clinico non possono partecipare. Questo è per evitare che i trattamenti di diversi studi si influenzino a vicenda.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Belzutifan: Questo farmaco è studiato per il trattamento del carcinoma a cellule renali associato alla malattia di von Hippel-Lindau. L'obiettivo principale è valutare l'efficacia di belzutifan nel ridurre la dimensione dei tumori nei pazienti affetti da questa condizione.

Che cosa si sa già del trattamento

Belzutifan – Belzutifan è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico di fase 2 per il trattamento del carcinoma a cellule renali associato alla malattia di Von Hippel-Lindau. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua efficacia nel migliorare il tasso di risposta complessiva nei pazienti affetti da questa condizione. Belzutifan agisce inibendo l'attività di una proteina specifica coinvolta nella crescita tumorale, contribuendo a rallentare o arrestare la progressione del tumore. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori dell'HIF-2α, una categoria di farmaci mirati a specifici meccanismi molecolari del cancro.

Malattie studiate

Carcinoma a cellule renali associato alla malattia di Von Hippel-Lindau – È un tipo di tumore che si sviluppa nei reni ed è associato alla malattia genetica di Von Hippel-Lindau. Questa malattia ereditaria provoca la formazione di tumori e cisti in diverse parti del corpo. Nel caso del carcinoma a cellule renali, le cellule tumorali si formano nei tubuli renali, che sono responsabili della filtrazione del sangue per produrre urina. La progressione del tumore può variare, con alcuni casi che mostrano una crescita lenta mentre altri possono progredire più rapidamente. La malattia di Von Hippel-Lindau può anche causare tumori in altri organi, come il cervello e il midollo spinale.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 13 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2023-509119-99-00Codice del protocolloPT2977-202/MK6482004Partecipanti previsti50 personePromotorePeloton Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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