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Studio sull'efficacia di belumosudil e corticosteroidi in pazienti con malattia cronica da trapianto contro l'ospite di età pari o superiore a 12 anni

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGVHD) è una condizione che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali, in cui le cellule trapiantate attaccano il corpo del ricevente. Questo studio clinico si concentra su persone di almeno 12 anni con una nuova diagnosi di cGVHD. L'obiettivo è valutare l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato belumosudil in combinazione con corticosteroidi, rispetto a un placebo combinato con corticosteroidi.

Il farmaco belumosudil viene somministrato in forma di compresse rivestite e sarà confrontato con un placebo per determinare se può migliorare la sopravvivenza senza eventi, che è il tempo trascorso senza peggioramenti significativi della malattia. I partecipanti riceveranno il trattamento per un massimo di 36 mesi. Durante lo studio, verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare l'efficacia del trattamento nel controllo della cGVHD.

Oltre a belumosudil, lo studio utilizza anche prednisone, un tipo di corticosteroide, per aiutare a gestire i sintomi della cGVHD. I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento: uno riceverà belumosudil e l'altro un placebo, entrambi in combinazione con prednisone. Lo scopo è determinare se belumosudil può offrire un beneficio aggiuntivo rispetto al solo uso di corticosteroidi. Lo studio è progettato per raccogliere dati su come i partecipanti rispondono al trattamento e su eventuali effetti collaterali che potrebbero verificarsi.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo aver firmato il consenso informato, inizia la partecipazione allo studio clinico.

    Viene confermata l'idoneità del partecipante in base ai criteri di inclusione, come l'età minima di 12 anni e la diagnosi di malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGVHD).

  2. Passaggio 2

    Randomizzazione

    I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento: uno riceve belumosudil in combinazione con prednisone, l'altro riceve un placebo in combinazione con prednisone.

    La randomizzazione garantisce che i gruppi siano comparabili e che i risultati siano affidabili.

  3. Passaggio 3

    Trattamento

    Il trattamento prevede l'assunzione orale di belumosudil o placebo, insieme a prednisone.

    La durata e la frequenza del trattamento sono stabilite dal protocollo dello studio e possono variare in base alla risposta individuale.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, vengono effettuate valutazioni regolari per monitorare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali.

    Le valutazioni includono esami fisici, analisi di laboratorio e questionari sulla qualità della vita.

  5. Passaggio 5

    Fine dello studio

    Al termine dello studio, i dati raccolti vengono analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

    I partecipanti ricevono informazioni sui risultati dello studio e, se necessario, vengono fornite raccomandazioni per il trattamento futuro.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • I pazienti devono avere almeno 12 anni al momento della firma del consenso informato.
  • I partecipanti devono aver subito un trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogenico e avere una diagnosi recente di malattia cronica del trapianto contro l'ospite di grado moderato o severo, secondo i criteri di diagnosi e stadiazione del NIH (2014).
  • I partecipanti devono necessitare di un trattamento sistemico con corticosteroidi per la malattia cronica del trapianto contro l'ospite.
  • I partecipanti non devono aver ricevuto alcun trattamento sistemico precedente per la malattia cronica del trapianto contro l'ospite (inclusa la fotochemioterapia extracorporea, ECP).
  • Se i partecipanti stanno ricevendo altri agenti immunosoppressori per la prevenzione o il trattamento della malattia acuta del trapianto contro l'ospite, la dose deve essere al di sotto della soglia predefinita nel protocollo.
  • Il peso corporeo deve essere di almeno 40 kg.
  • L'uso di contraccettivi da parte di uomini e donne deve essere conforme alle normative locali riguardanti i metodi di contraccezione per chi partecipa a studi clinici.
  • I partecipanti o il loro rappresentante legalmente autorizzato devono essere in grado di fornire il consenso informato firmato.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la malattia cronica del trapianto contro l'ospite. Questa è una condizione che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali o midollo osseo, dove le cellule trapiantate attaccano il corpo del ricevente.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio. Le fasce di età incluse sono da 2 a 4, che corrispondono a determinate categorie di età.
  • Non possono partecipare persone che non appartengono ai gruppi clinici specificati per lo studio. Il gruppo clinico incluso è il codice 2, che si riferisce a una classificazione specifica utilizzata nello studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono vulnerabili. La popolazione vulnerabile include individui che potrebbero avere bisogno di protezioni speciali durante la partecipazione a uno studio clinico.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Belumosudil

    Questo farmaco è studiato per il trattamento della malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGVHD). Viene somministrato in combinazione con corticosteroidi per valutare la sua efficacia e sicurezza nei pazienti di età pari o superiore a 12 anni. L'obiettivo è migliorare la sopravvivenza senza eventi avversi rispetto al trattamento con solo corticosteroidi.

  • Prednisone

    Questo è un tipo di corticosteroide utilizzato per ridurre l'infiammazione e sopprimere il sistema immunitario. Nel contesto di questo studio, viene utilizzato in combinazione con belumosudil per trattare la cGVHD e confrontare i risultati con il trattamento con placebo.

Che cosa si sa già del trattamento

Belumosudil – Belumosudil è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico di Fase 3 per il trattamento della malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGVHD). Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua efficacia e sicurezza in combinazione con corticosteroidi rispetto a un placebo. Belumosudil agisce inibendo una specifica via di segnalazione cellulare, contribuendo a ridurre l'infiammazione e la risposta immunitaria anomala. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori delle chinasi, e il suo utilizzo è principalmente indicato per migliorare la sopravvivenza libera da eventi nei pazienti con cGVHD.

Malattie studiate

Malattia cronica del trapianto contro l'ospite – È una condizione che si verifica quando le cellule immunitarie del donatore attaccano i tessuti del ricevente dopo un trapianto di midollo osseo o di cellule staminali. Questa malattia può colpire vari organi e tessuti, tra cui la pelle, il fegato, l'apparato digerente e i polmoni. I sintomi possono includere eruzioni cutanee, secchezza oculare e orale, problemi gastrointestinali e difficoltà respiratorie. La progressione della malattia varia da persona a persona, con alcuni che sperimentano sintomi lievi e altri che affrontano complicazioni più gravi. La gestione della malattia si concentra spesso sul controllo dei sintomi e sulla prevenzione delle complicanze.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2023-505394-32-00Codice del protocolloEFC17757Partecipanti previsti350 personePromotoreSanofi-Aventis Recherche & Developpement

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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