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Studio sull'efficacia di anifrolumab in adulti tra 18 e 70 anni con Sclerosi Sistemica: valutazione del trattamento rispetto al placebo

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina un farmaco chiamato anifrolumab per il trattamento della sclerosi sistemica, una malattia autoimmune che colpisce la pelle e gli organi interni. La sclerosi sistemica può presentarsi in due forme: cutanea limitata o diffusa, e può essere accompagnata da malattia polmonare interstiziale. Lo scopo è valutare se l'anifrolumab sia più efficace del placebo nel trattare i segni e i sintomi della malattia.

Il farmaco viene somministrato tramite iniezione sotto la pelle (uso sottocutaneo) utilizzando un dispositivo speciale monouso che include un meccanismo di sicurezza per prevenire punture accidentali durante lo smaltimento. Il trattamento può durare fino a 104 settimane e può essere combinato con altre terapie standard come idrossiclorochina, metotrexato, azatioprina, micofenolato o tacrolimus.

Durante lo studio, i medici monitoreranno diversi aspetti della malattia, tra cui i cambiamenti nella pelle, la funzione polmonare e la capacità di svolgere le attività quotidiane. Verranno anche valutati gli effetti del farmaco sull'organismo e la sua sicurezza nel lungo periodo. Il farmaco in studio è identificato anche con il codice MEDI-546.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Lo studio clinico ha una durata prevista da giugno 2023 a dicembre 2027

    Il trattamento prevede l'uso di anifrolumab o placebo mediante iniezione sottocutanea

  2. Passaggio 2

    Terapie di base consentite

    Durante lo studio è possibile continuare le seguenti terapie stabili:

    - idrossiclorochina

    - metotrexato

    - azatioprina

    - micofenolato mofetile

    - glucocorticoidi orali

    - tacrolimus

  3. Passaggio 3

    Valutazioni durante lo studio

    Verranno monitorate le seguenti misure:

    - Funzionalità polmonare

    - Punteggio cutaneo di Rodnan modificato (mRSS) per valutare il coinvolgimento della pelle

    - Capacità di svolgere le attività quotidiane attraverso questionari specifici

    - Valutazione globale da parte del medico e del paziente

    - Eventuali progressioni della malattia polmonare

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante tutto il periodo dello studio verranno monitorate:

    - La tollerabilità del farmaco

    - La sicurezza del trattamento

    - La risposta immunitaria al farmaco

    - I livelli del farmaco nel sangue

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Età compresa tra 18 e 70 anni

  • Possibilità di seguire terapie di base stabili che includono:

    • Idrossiclorochina
    • Metotrexato
    • Azatioprina
    • Micofenolato
    • Glucocorticoidi orali
    • Tacrolimus
  • Pelle non coinvolta nei siti di iniezione
  • Per le donne in età fertile: test di gravidanza negativo
  • Peso corporeo non superiore a 145 kg
  • Diagnosi confermata di Sclerosi Sistemica secondo i criteri ACR/EULAR del 2013
  • Presenza di forme cutanee limitate o diffuse
  • Durata della malattia non superiore a 6 anni dal primo sintomo non-Raynaud
  • Punteggio HAQ-DI (indice di disabilità) ≥ 0,25 punti oppure punteggio PtGA (valutazione globale del paziente) ≥ 3 punti
  • Punteggio della pelle modificato di Rodnan (mRSS) > 10 con durata della malattia < 18 mesi e/o diagnosi di malattia polmonare interstiziale tramite TAC toracica

  • Se non soddisfatto il criterio precedente: mRSS ≥ 15 con durata della malattia ≥ 18 mesi e malattia attiva con almeno uno dei seguenti:

    • PCR elevata non correlata ad altre condizioni
    • Nuovo coinvolgimento cutaneo
    • Presenza di almeno un sfregamento tendineo nei 3 mesi precedenti

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Pazienti con malattie polmonari interstiziali (ILD) in fase avanzata che richiedono ossigenoterapia continua
  • Persone con gravi malattie cardiache o insufficienza cardiaca non controllata
  • Pazienti che hanno ricevuto terapie biologiche nelle 12 settimane precedenti l'inizio dello studio
  • Persone con infezioni attive o croniche non controllate, inclusa l'epatite B o C o l'HIV
  • Pazienti con tumori maligni negli ultimi 5 anni (eccetto alcuni tumori della pelle adeguatamente trattati)
  • Donne in gravidanza o allattamento
  • Persone che partecipano ad altri studi clinici contemporaneamente
  • Pazienti con malattie autoimmuni diverse dalla Sclerosi Sistemica
  • Persone con problemi di coagulazione significativi o trombosi recente
  • Pazienti con funzionalità renale o epatica gravemente compromessa
  • Persone con storia di reazioni allergiche gravi a farmaci biologici
  • Pazienti che hanno ricevuto vaccini vivi nelle 4 settimane precedenti lo studio
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Anifrolumab è un farmaco sperimentale che viene studiato per il trattamento della sclerosi sistemica (SSc). È un anticorpo monoclonale che agisce sul sistema immunitario per ridurre l'infiammazione e altri sintomi associati alla malattia. Questo medicinale viene somministrato insieme alla terapia standard o da solo per valutare la sua efficacia nel migliorare i segni, i sintomi e l'impatto della sclerosi sistemica sui pazienti. La terapia standard può includere diversi trattamenti già approvati per la sclerosi sistemica, che vengono utilizzati in base alle necessità individuali del paziente. Questi trattamenti continueranno durante lo studio per alcuni partecipanti, mentre altri riceveranno solo anifrolumab.

Che cosa si sa già del trattamento

Anifrolumab – Un anticorpo monoclonale completamente umano somministrato per via endovenosa, progettato specificamente per il trattamento di malattie autoimmuni, in particolare la Sclerosi Sistemica (SSc) con manifestazioni cutanee limitate o diffuse e malattie polmonari interstiziali. Il farmaco agisce bloccando selettivamente il recettore dell'interferone di tipo I, una proteina chiave coinvolta nella risposta immunitaria anomala caratteristica delle malattie autoimmuni. Questo medicinale è attualmente in fase III di sperimentazione clinica per valutarne l'efficacia e la sicurezza rispetto al placebo nei pazienti di età compresa tra 18 e 70 anni, rappresentando una potenziale nuova opzione terapeutica per i pazienti affetti da SSc che non rispondono adeguatamente alle terapie standard.

Malattie studiate

  • Malattie del sistema immunitario

    Condizioni in cui il sistema immunitario non funziona correttamente, attaccando erroneamente i tessuti sani del corpo o non riuscendo a combattere adeguatamente le infezioni. Queste malattie possono colpire diversi organi e tessuti del corpo. Le manifestazioni possono includere infiammazione, gonfiore e danni ai tessuti.

  • Malattia polmonare interstiziale

    Gruppo di disturbi che causano infiammazione e cicatrizzazione dei tessuti polmonari. Colpisce principalmente il tessuto interstiziale, lo spazio tra gli alveoli polmonari. La condizione causa progressivamente difficoltà respiratorie e riduzione della capacità polmonare.

  • Sclerosi Sistemica

    Malattia autoimmune cronica caratterizzata dall'indurimento della pelle e dei tessuti connettivi. Si presenta in due forme principali: limitata e diffusa. Causa un progressivo ispessimento e indurimento della pelle e può coinvolgere organi interni. La malattia comporta una produzione eccessiva di collagene nel corpo.

  • Malattie autoimmuni

    Condizioni in cui il sistema immunitario attacca erroneamente i tessuti sani del proprio corpo. Possono colpire qualsiasi parte dell'organismo, causando infiammazione e danni ai tessuti. Spesso si manifestano con sintomi come affaticamento, dolori articolari e infiammazione.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-505976-31-00Codice del protocolloD3460C00002Partecipanti previsti306 personePromotoreAstraZeneca AB

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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