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Studio sull'effetto di setmelanotide nei pazienti con sindrome ROHHAD

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla sindrome ROHHAD, una rara condizione che colpisce il sistema nervoso e può causare problemi di crescita, respirazione e regolazione del peso. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato setmelanotide, noto anche con i nomi in codice RM-493 e BIM-22493. Questo farmaco viene somministrato come soluzione per iniezione sottocutanea.

Lo scopo dello studio è valutare l'effetto del setmelanotide sulla disfunzione ipotalamica nei pazienti con sindrome ROHHAD. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di 52 settimane, con valutazioni a 16, 32 e 52 settimane. Durante lo studio, verranno monitorati i cambiamenti nei sintomi della disfunzione ipotalamica, come la regolazione del peso e la funzione respiratoria.

Lo studio mira a comprendere meglio come il setmelanotide possa influenzare i sintomi della sindrome ROHHAD e migliorare la qualità della vita dei pazienti. I risultati potrebbero fornire nuove informazioni su come gestire questa rara condizione. I partecipanti saranno seguiti attentamente per monitorare eventuali effetti collaterali e valutare l'efficacia del trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo l'iscrizione allo studio, verrà somministrato il farmaco setmelanotide.

    Il farmaco è una soluzione per iniezione e verrà somministrato tramite iniezione sottocutanea.

    La dose è di 10 mg/ml e la frequenza e la durata dell'amministrazione saranno determinate dal medico.

  2. Passaggio 2

    Valutazione a 16 settimane

    Dopo 16 settimane dall'inizio del trattamento, verranno valutati i cambiamenti nei sintomi della disfunzione ipotalamica.

    Saranno misurati diversi parametri, tra cui il BMI (indice di massa corporea), la circonferenza della vita e la presenza di steatosi epatica.

    Verranno raccolti dati sulla stabilità della temperatura corporea e sulla qualità del sonno.

  3. Passaggio 3

    Valutazione a 32 settimane

    Dopo 32 settimane, verranno nuovamente valutati i sintomi della disfunzione ipotalamica.

    Saranno eseguite misurazioni simili a quelle delle 16 settimane, inclusi i punteggi di iperfagia e i livelli di attività fisica.

    Verranno monitorati eventuali effetti collaterali come reazioni nel sito di iniezione o nausea.

  4. Passaggio 4

    Valutazione a 52 settimane

    Dopo 52 settimane, verrà effettuata una valutazione finale dei sintomi e dei parametri fisici.

    Saranno esaminati i cambiamenti nei parametri cardiometabolici e la gestione della carenza di AVP.

    Verrà valutata la qualità della vita attraverso questionari specifici.

Chi può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Il paziente deve essere stato diagnosticato con la sindrome ROHHAD da un endocrinologo pediatrico. Un endocrinologo pediatrico è un medico specializzato nei disturbi ormonali nei bambini.
  • Età di 4 anni o più al momento dell'iscrizione allo studio.
  • Capacità di comunicare bene con il Ricercatore, comprendere e firmare il consenso informato scritto. Per i pazienti di età inferiore ai 18 anni, un genitore o tutore legale deve poter firmare.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la sindrome ROHHAD.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento in studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non possono partecipare persone che sono in gravidanza o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno una storia di reazioni allergiche gravi.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Setmelanotide è un farmaco che viene studiato per il suo potenziale effetto nel migliorare la funzione dell'ipotalamo in persone con la sindrome ROHHAD. Questa sindrome è una condizione rara che può causare problemi con il controllo del peso e altre funzioni corporee. Setmelanotide agisce su una parte del cervello che aiuta a regolare l'appetito e il metabolismo. L'obiettivo del farmaco è di aiutare a migliorare questi aspetti nei pazienti affetti dalla sindrome, cercando di ristabilire un equilibrio nel modo in cui il corpo gestisce l'energia e il peso.

Che cosa si sa già del trattamento

Setmelanotide – Setmelanotide è un farmaco somministrato per via iniettiva, solitamente sotto la pelle. Attualmente, è in fase di studio clinico per il trattamento della sindrome ROHHAD, una rara condizione medica. Le principali indicazioni terapeutiche includono il miglioramento della funzione ipotalamica nei pazienti affetti da questa sindrome. A livello molecolare, setmelanotide agisce attivando specifici recettori nel cervello che regolano l'appetito e il metabolismo. È classificato come un agonista del recettore della melanocortina.

Malattie studiate

Sindrome ROHHAD – La sindrome ROHHAD è una malattia rara caratterizzata da disfunzione ipotalamica, che può portare a una serie di sintomi complessi. Inizia spesso con obesità a esordio rapido nei bambini piccoli. La progressione della malattia include disfunzioni del sistema nervoso autonomo, che possono manifestarsi con problemi respiratori, instabilità della temperatura corporea e alterazioni del ritmo circadiano. I pazienti possono anche sperimentare iperfagia, che è un aumento anomalo dell'appetito. Altri sintomi possono includere disfunzioni endocrine e difficoltà nel mantenere l'equilibrio idrico e salino nel corpo. La sindrome può influenzare la qualità della vita a causa della varietà e della gravità dei sintomi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-516753-45-00Partecipanti previsti5 personePromotoreUniversitair Medisch Centrum Utrecht

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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