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Studio sull'effetto di pitolisant nei bambini e adolescenti con disturbi dello spettro autistico

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sui Disturbi dello Spettro Autistico (ASD) nei bambini e negli adolescenti. Questi disturbi influenzano la capacità di comunicare e interagire socialmente. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato pitolisant, disponibile in compresse rivestite da 18 mg e 4,5 mg, noto anche con il nome di codice BF2.649. Il pitolisant è un composto chimico che viene assunto per via orale.

Lo scopo principale dello studio è valutare l'effetto del pitolisant sui sintomi principali dei disturbi dello spettro autistico, in particolare sulla comunicazione e interazione sociale. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 12 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nei sintomi e per garantire la sicurezza del trattamento. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati.

Lo studio è progettato per essere randomizzato e doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il pitolisant o il placebo, per garantire l'imparzialità dei risultati. Alla fine del periodo di trattamento, verranno valutati i cambiamenti nei sintomi utilizzando scale di valutazione specifiche, come la Scala di Responsività Sociale Seconda Edizione (SRS-2). Lo studio mira a fornire nuove informazioni sull'efficacia e la sicurezza del pitolisant nei giovani con disturbi dello spettro autistico.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di compresse rivestite con film di pitolisant. Le compresse sono disponibili in dosaggi di 18 mg e 4,5 mg.

    Il pitolisant viene assunto per via orale. La frequenza e la durata della somministrazione saranno determinate dal protocollo dello studio.

  2. Passaggio 2

    Valutazione dei sintomi

    Durante il periodo di trattamento, i sintomi relativi alla comunicazione sociale e all'interazione verranno valutati utilizzando la Scala di Responsività Sociale Seconda Edizione (SRS-2).

    Le valutazioni si concentreranno sul cambiamento del punteggio totale SRS-2 dal basale alla fine del periodo di trattamento.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio degli effetti collaterali

    Gli effetti collaterali e le reazioni avverse al farmaco verranno monitorati durante tutto il periodo di trattamento.

    Verranno registrati eventuali eventi avversi gravi e la loro incidenza.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni secondarie

    Saranno effettuate valutazioni secondarie su vari aspetti del comportamento e delle abilità adattive, utilizzando strumenti come la Scala Vineland delle Abilità Adattive III e il Questionario delle Abitudini del Sonno del Bambino.

    Verranno monitorati anche i cambiamenti nei punteggi di consapevolezza sociale, cognizione sociale, comunicazione sociale, motivazione sociale e comportamenti ripetitivi.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Alla fine del periodo di trattamento, verrà effettuata una valutazione complessiva dell'efficacia del pitolisant sui sintomi del disturbo dello spettro autistico.

    I risultati delle valutazioni verranno confrontati con i dati di base per determinare eventuali miglioramenti.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • I partecipanti e i loro genitori o tutori legali devono essere disposti e in grado di dare il loro consenso informato per partecipare allo studio.
  • I partecipanti devono avere una diagnosi di disturbi dello spettro autistico confermata da test specifici negli ultimi 3 anni o durante lo screening.
  • I partecipanti devono beneficiare di un sistema di assicurazione sanitaria adeguato (solo per i partecipanti francesi).
  • Il partecipante deve avere una persona che si prende cura di lui e che può portarlo alle visite in clinica, fornire valutazioni affidabili, supportarlo nel rispetto dei requisiti dello studio e interagire regolarmente con lui (ad esempio, trascorrendo almeno 3 ore al giorno e 4 volte a settimana).
  • Il partecipante deve accettare di seguire i requisiti contraccettivi dettagliati nel protocollo.
  • Bambini e adolescenti di età compresa tra 6 e 17 anni possono partecipare allo studio.
  • I partecipanti devono avere un Quoziente Intellettivo (QI) di almeno 70, confermato da dati storici negli ultimi 3 anni o durante lo screening. Se il punteggio totale del QI non è chiaro, devono avere almeno i punteggi minimi per la comprensione verbale e il ragionamento percettivo di 70.
  • Il punteggio totale del Social Responsiveness Scale Second Edition (SRS-2) deve essere di almeno 66 durante lo screening e all'inizio dello studio.
  • Tutti i farmaci o le terapie in corso per i sintomi legati ai disturbi dello spettro autistico devono essere stabili da almeno 4 settimane prima dello screening, e il partecipante o il caregiver deve essere disposto a mantenere un regime stabile durante lo studio.
  • Il linguaggio, l'udito e la vista dei partecipanti devono essere compatibili con le valutazioni dello studio, secondo il giudizio dell'investigatore.
  • I partecipanti devono essere in grado di ingerire il prodotto medicinale sperimentale.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non hanno una diagnosi di disturbi dello spettro autistico.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di una popolazione vulnerabile, cioè gruppi di persone che potrebbero avere bisogno di protezione speciale.
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Farmaci in studio

Pitolisant è un farmaco studiato per il trattamento dei disturbi dello spettro autistico nei bambini e negli adolescenti. L'obiettivo principale di questo studio è valutare l'effetto di pitolisant sui deficit di comunicazione sociale e interazione, sintomi principali dell'autismo.

Che cosa si sa già del trattamento

Pitolisant – Pitolisant è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento dei disturbi dello spettro autistico nei bambini e adolescenti. È un antagonista inverso del recettore H3 dell'istamina, che agisce aumentando il rilascio di istamina nel cervello, migliorando così la vigilanza e la funzione cognitiva. Questo farmaco è principalmente indicato per migliorare la comunicazione sociale e l'interazione nei pazienti con disturbi dello spettro autistico. Pitolisant è classificato come un agente che modula il sistema istaminergico e la sua efficacia e sicurezza sono ancora in fase di valutazione nella letteratura medica.

Malattie studiate

Disturbi dello spettro autistico – I disturbi dello spettro autistico (ASD) sono un gruppo di condizioni neurologiche che influenzano il modo in cui una persona percepisce e interagisce con il mondo. Le persone con ASD possono avere difficoltà nella comunicazione sociale e nell'interazione, mostrando comportamenti ripetitivi e interessi ristretti. I sintomi possono variare notevolmente da persona a persona, con alcuni che presentano lievi difficoltà e altri che necessitano di supporto significativo nella vita quotidiana. I bambini con ASD possono mostrare ritardi nello sviluppo del linguaggio e difficoltà a comprendere le emozioni degli altri. Con il tempo, alcuni individui possono sviluppare abilità sociali e comunicative migliori, mentre altri possono continuare a lottare con queste sfide per tutta la vita.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 13 ott 2026
Età0-17FaseFase IINumero dello studio2023-503678-18-00Codice del protocolloP21-01Partecipanti previsti70 personePromotoreBioprojet Pharma

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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