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Studio sull'effetto di ivosidenib e Azacitidina, con o senza venetoclax, in pazienti adulti con Leucemia Mieloide Acuta (AML) IDH1-mutata non idonei alla chemioterapia intensiva

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su pazienti adulti con una forma specifica di Leucemia Mieloide Acuta (LMA), caratterizzata da una mutazione nel gene IDH1. Questa condizione è una malattia del sangue in cui il midollo osseo produce cellule anormali che possono interferire con la normale produzione di cellule del sangue. I pazienti coinvolti nello studio non sono idonei a ricevere la chemioterapia intensiva, che è un trattamento comune per la LMA.

Il trattamento in esame combina tre farmaci: venetoclax, ivosidenib e azacitidina. Il venetoclax è un farmaco che aiuta a indurre la morte delle cellule cancerose, mentre l'ivosidenib è specificamente progettato per colpire le cellule con la mutazione IDH1. L'azacitidina è un farmaco che aiuta a ripristinare la normale crescita delle cellule del sangue. Lo studio include anche l'uso di un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare l'efficacia del trattamento.

Lo scopo dello studio è valutare se l'aggiunta di venetoclax al trattamento con ivosidenib e azacitidina può prolungare il tempo in cui i pazienti rimangono liberi da eventi avversi significativi, come il fallimento del trattamento o la ricaduta della malattia. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 88 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati per valutare la risposta al trattamento e la qualità della vita. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come migliorare il trattamento per i pazienti con LMA con mutazione IDH1.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di ivosidenib e azacitidina. Ivosidenib viene assunto per via orale sotto forma di compresse rivestite da 250 mg. La frequenza e la durata specifiche saranno comunicate dal medico.

    L'azacitidina viene somministrata per via sottocutanea. La frequenza e la durata specifiche saranno comunicate dal medico.

  2. Passaggio 2

    Aggiunta di venetoclax

    Dopo l'inizio del trattamento con ivosidenib e azacitidina, potrebbe essere aggiunto venetoclax al regime terapeutico. Venetoclax è disponibile in compresse rivestite da 10 mg, 50 mg e 100 mg, da assumere per via orale.

    La dose iniziale e l'aumento graduale della dose di venetoclax saranno determinati dal medico in base alla risposta individuale al trattamento.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il trattamento, verranno effettuati regolari controlli medici per monitorare la risposta al trattamento e gestire eventuali effetti collaterali.

    Le visite di controllo includeranno esami del sangue e altre valutazioni cliniche per garantire la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

  4. Passaggio 4

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento continuerà fino a quando il medico lo riterrà necessario, in base alla risposta al trattamento e alla tolleranza individuale.

    Alla fine del trattamento, verranno effettuate ulteriori valutazioni per determinare i risultati e pianificare eventuali cure successive.

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Il paziente deve avere una diagnosi recente di Leucemia Mieloide Acuta (AML) con mutazione IDH1 o MDS/AML con mutazione IDH1 secondo la Classificazione Internazionale del 2022. Sono ammessi anche pazienti con mutazioni sia IDH1 che IDH2.
  • Conferma centrale della mutazione IDH1 in uno dei laboratori genetici centrali dedicati.
  • Età pari o superiore a 18 anni, senza limite massimo di età.
  • Il paziente non è idoneo per la chemioterapia intensiva se soddisfa almeno uno dei seguenti criteri: età pari o superiore a 75 anni; inidoneità per la chemioterapia intensiva a discrezione del medico (con uno stato di performance ECOG da 0 a 2); età tra 18 e 74 anni con comorbidità che rendono inidoneo per la chemioterapia standard, come problemi cardiaci, polmonari o renali, o altre condizioni valutate dal medico.
  • Il paziente deve avere un'aspettativa di vita prevista di almeno 12 settimane (come valutato dal medico curante).
  • Il paziente deve avere un conteggio dei globuli bianchi inferiore a 25 x 109/L.
  • Funzione renale adeguata, dimostrata da un livello di creatinina nel sangue ≤ 2,0 volte il limite superiore della norma o una clearance della creatinina ≥ 30 mL/min.
  • Funzione epatica adeguata, dimostrata da livelli di bilirubina totale nel sangue ≤ 3,0 volte il limite superiore della norma, a meno che non sia dovuto alla malattia di Gilbert o al coinvolgimento leucemico; livelli di AST, ALT e fosfatasi alcalina ≤ 3,0 volte il limite superiore della norma, a meno che non sia dovuto al coinvolgimento leucemico.
  • Le pazienti di sesso femminile devono essere non fertili o, se fertili, devono accettare di evitare la gravidanza durante lo studio e per 6 mesi dopo l'ultima somministrazione del farmaco in studio; devono accettare di non allattare al seno dall'inizio dello studio e per 2 mesi e 1 settimana dopo l'ultima somministrazione del farmaco in studio; devono accettare di non donare ovuli dall'inizio dello studio e per 6 mesi dopo l'ultima somministrazione del farmaco in studio.
  • Gli uomini devono accettare di evitare di concepire un figlio durante la terapia e per 6 mesi dopo l'ultima somministrazione del farmaco in studio.
  • I pazienti di sesso maschile non devono donare sperma dall'inizio dello studio e per 6 mesi dopo l'ultima somministrazione del farmaco in studio.
  • Essere in grado di comprendere e disposto a firmare un modulo di consenso informato.
  • Deve essere ottenuto il consenso informato scritto approvato dal Comitato Etico/Istituzionale, secondo le normative nazionali, dal paziente prima di qualsiasi procedura correlata allo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Non puoi partecipare se hai un'altra malattia grave oltre alla Leucemia Mieloide Acuta (AML).
  • Non puoi partecipare se hai avuto un'altra forma di cancro negli ultimi 2 anni.
  • Non puoi partecipare se hai problemi al cuore che non sono controllati.
  • Non puoi partecipare se hai un'infezione attiva che richiede trattamento.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai allergie gravi ai farmaci usati nello studio.
  • Non puoi partecipare se hai problemi al fegato o ai reni che non sono controllati.
  • Non puoi partecipare se hai partecipato a un altro studio clinico nelle ultime 4 settimane.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Ivosidenib

    è un farmaco utilizzato per trattare i pazienti adulti con una forma specifica di leucemia mieloide acuta (AML) che presenta una mutazione nel gene IDH1. Questo farmaco agisce bloccando l'azione di una proteina anomala prodotta dalla mutazione, aiutando a fermare la crescita delle cellule cancerose. Nel contesto del trial clinico, viene utilizzato per vedere se può migliorare la sopravvivenza dei pazienti quando combinato con altri trattamenti.

  • Azacitidina

    è un farmaco che aiuta a combattere il cancro influenzando il modo in cui le cellule producono il loro DNA. Viene utilizzato per trattare alcuni tipi di cancro del sangue, come la leucemia mieloide acuta (AML). Nel trial clinico, l'azacitidina viene somministrata insieme ad altri farmaci per verificare se questa combinazione può migliorare i risultati del trattamento nei pazienti con AML.

  • Venetoclax

    è un farmaco che aiuta a trattare alcuni tipi di cancro del sangue, come la leucemia mieloide acuta (AML), agendo su una proteina specifica che le cellule cancerose usano per sopravvivere. Bloccando questa proteina, il venetoclax può aiutare a uccidere le cellule cancerose. Nel trial clinico, viene studiato per vedere se, in combinazione con altri farmaci, può prolungare la sopravvivenza dei pazienti con AML.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Ivosidenib

    Ivosidenib è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente per trattare la leucemia mieloide acuta (AML) con mutazione IDH1. Attualmente, è in fase di studio per la sua efficacia in combinazione con altri farmaci per pazienti adulti con AML di nuova diagnosi che non possono sottoporsi a chemioterapia intensiva. Ivosidenib agisce bloccando l'enzima mutato IDH1, che è coinvolto nella crescita delle cellule tumorali. È classificato come inibitore dell'IDH1.

  • Azacitidina

    Azacitidina è un farmaco somministrato per via sottocutanea o endovenosa, utilizzato per trattare la leucemia mieloide acuta (AML) e altre condizioni correlate. È in fase di studio in combinazione con altri farmaci per migliorare la sopravvivenza nei pazienti con AML di nuova diagnosi. Azacitidina agisce incorporandosi nel DNA e nell'RNA delle cellule tumorali, interferendo con la loro crescita e divisione. È classificata come agente ipometilante.

  • Venetoclax

    Venetoclax è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato per trattare la leucemia mieloide acuta (AML) e altre forme di leucemia. È attualmente in fase di studio per la sua efficacia in combinazione con ivosidenib e azacitidina nei pazienti con AML di nuova diagnosi. Venetoclax agisce bloccando una proteina chiamata BCL-2, che aiuta le cellule tumorali a sopravvivere. È classificato come inibitore di BCL-2.

Malattie studiate

Leucemia Mieloide Acuta (LMA) – La leucemia mieloide acuta è un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo caratterizzato dalla rapida crescita di cellule anormali che interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. Inizia nel midollo osseo, ma spesso si sposta rapidamente nel sangue. La malattia progredisce rapidamente e può portare a sintomi come affaticamento, febbre, perdita di peso e facilità di sanguinamento o lividi. Le cellule leucemiche possono accumularsi nel midollo osseo e nel sangue, riducendo la produzione di cellule del sangue sane. Questo accumulo può causare anemia, infezioni frequenti e sanguinamenti. La LMA è spesso associata a mutazioni genetiche specifiche, come la mutazione IDH1, che influenzano la progressione della malattia.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-512753-24-00Codice del protocolloHOVON 173 AMLPartecipanti previsti276 personePromotoreHemato-Oncologie voor Volwassenen Nederland (Hovon) Stichting

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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