Lo studio si concentra su una malattia chiamata Pseudoxanthoma Elasticum (PXE), una condizione rara che causa problemi alla pelle, agli occhi e ai vasi sanguigni a causa di un accumulo anomalo di minerali. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato Etidronato Disodico, somministrato sotto forma di capsule orali da 400 mg. L’obiettivo principale dello studio è verificare se il trattamento con etidronato per 24 mesi può fermare la progressione della calcificazione arteriosa, che è un indurimento delle arterie, nelle gambe e nei sifoni carotidi.

Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sanno chi riceve il farmaco attivo e chi riceve un placebo. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di 24 mesi, durante il quale verranno effettuati controlli regolari per monitorare la calcificazione arteriosa e altri effetti del trattamento. Verranno utilizzati diversi metodi di imaging, come la tomografia computerizzata (CT) e la risonanza magnetica (MRI), per valutare i cambiamenti nelle arterie e nei tessuti.

Oltre a monitorare la calcificazione arteriosa, lo studio esaminerà anche l’effetto del trattamento su altri aspetti della salute, come la funzione visiva, la qualità della vita e la sicurezza generale del farmaco. I risultati aiuteranno a capire se l’etidronato può essere un trattamento efficace per le persone con PXE, migliorando la loro salute e riducendo il rischio di complicazioni cardiovascolari.