Studio sull’effetto del Resmetirom nei pazienti con cirrosi da steatoepatite non alcolica (NASH) ben compensata: valutazione degli esiti clinici epatici

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio esamina l’efficacia di un farmaco chiamato resmetirom nel trattamento della steatoepatite non alcolica (NASH) con cirrosi. La NASH è una malattia del fegato caratterizzata dall’accumulo di grasso negli epatociti che può progredire fino alla cirrosi, una condizione in cui il tessuto epatico normale viene sostituito da tessuto cicatriziale.

Il farmaco MGL-3196 (resmetirom) viene somministrato per via orale sotto forma di compresse rivestite con film in tre diversi dosaggi: 60 mg, 80 mg o 100 mg. Durante lo studio, alcuni pazienti riceveranno il farmaco attivo mentre altri riceveranno un placebo. Il trattamento continuerà per un periodo massimo di 36 mesi.

Lo scopo principale dello studio è valutare se il resmetirom può ridurre il rischio di gravi complicanze epatiche nei pazienti con NASH e cirrosi compensata. Questi eventi includono il decesso per cause epatiche o cardiovascolari, il trapianto di fegato, lo sviluppo di ascite (accumulo di liquidi nell’addome), encefalopatia epatica (alterazione della funzione cerebrale dovuta all’insufficienza epatica) e varici esofagee con emorragia.

1 Inizio dello studio

Una volta confermata l’idoneità, riceverai una compressa rivestita da assumere una volta al giorno per via orale

Potresti ricevere resmetirom (80 mg, 60 mg o 100 mg) oppure un placebo (compressa senza principio attivo)

L’assegnazione del farmaco avviene in modo casuale e né tu né il medico saprete quale compressa stai assumendo

2 Periodo di trattamento iniziale

Dovrai assumere la compressa ogni giorno secondo le istruzioni

Alla settimana 28, verrà misurato il livello di colesterolo LDL nel sangue

Alla settimana 52, alcuni pazienti si sottoporranno a una risonanza magnetica per misurare il grasso nel fegato

3 Monitoraggio continuo

Durante tutto lo studio, verranno monitorate le tue condizioni epatiche attraverso esami specifici

Verrà prestata particolare attenzione a segni di scompenso epatico come accumulo di liquidi nell’addome, alterazioni dello stato mentale o sanguinamento

Verrà calcolato regolarmente il punteggio MELD, un indicatore della funzionalità epatica

4 Conclusione dello studio

Lo studio continuerà fino al giugno 2026

Il trattamento potrebbe terminare prima in caso di eventi clinici significativi o se necessario un trapianto di fegato

Dopo l’ultima dose, è necessario evitare una gravidanza per almeno 30 giorni

Chi può partecipare allo studio?

  • Disponibilità a partecipare allo studio e fornire il consenso informato scritto
  • Età minima di 18 anni, sia uomini che donne
  • Per le donne in età fertile:
    • Test di gravidanza negativo
    • Non in allattamento
    • Impegno a utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante lo studio e per 30 giorni dopo
  • Per gli uomini sessualmente attivi:
    • Essere sterili (vasectomia), oppure
    • Praticare astinenza totale, oppure
    • Utilizzare un metodo contraccettivo durante lo studio e per 30 giorni dopo
  • Diagnosi confermata di NASH cirrotica (steatoepatite non alcolica con cirrosi) attraverso:
    • Biopsia epatica documentata, oppure
    • Risultati specifici degli esami diagnostici come FibroScan, MRE, ELF test
  • Cirrosi compensata Child-Pugh A (punteggio 5-6) senza storia di eventi di scompenso epatico

Chi non può partecipare allo studio?

  • Pazienti con cirrosi alcolica o storia di abuso di alcol
  • Pazienti con epatite virale attiva (come epatite B o C)
  • Persone che hanno subito un trapianto di fegato
  • Pazienti con scompenso epatico grave (punteggio MELD superiore a 15)
  • Pazienti con malattie cardiovascolari gravi non controllate
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti che partecipano ad altri studi clinici
  • Persone con insufficienza renale grave (problemi gravi ai reni)
  • Pazienti con neoplasie maligne (tumori) negli ultimi 5 anni
  • Persone con disturbi della coagulazione non controllati
  • Pazienti che assumono farmaci che potrebbero interferire con il farmaco dello studio
  • Persone con malattie autoimmuni attive che richiedono terapia immunosoppressiva

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito Città Paese Stato
Hopitaux Universitaires Pitie Salpetriere Parigi Francia
Casa Sollievo Della Sofferenza San Giovanni Rotondo Italia
Universita Cattolica Del Sacro Cuore Roma Italia
Universitair Ziekenhuis Gent Gand Belgio
Hospital General Universitario Gregorio Maranon Madrid Spagna
Hopital Beaujon Clichy Francia
Hospital Universitario Puerta De Hierro De Majadahonda Majadahonda Spagna
Algemeen Ziekenhuis Delta Roeselare Belgio
Az Maria Middelares Gent Gand Belgio
Hospital Clinico Universitario De Valladolid Valladolid Spagna
Eugastro GmbH Lipsia Germania
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nizza Francia
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milano Italia
Istituto Mediterraneo Per I Trapianti E Terapie Ad Alta Specializzazione S.r.l. Palermo Italia
Virgen del Rocío University Hospital Siviglia Spagna
Universita’ Di Pisa Pisa Italia
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlino Germania
Hospital Clinic De Barcelona Barcellona Spagna
Hospital Paul Brousse Villejuif Francia
Universitaetsklinikum Leipzig AöR Lipsia Germania
Ctgevjbjt Uqgdezswwqsfng Skpfbntxj Woluwe-Saint-Lambert Belgio
Uqfpgkvpfg On Akdmnwb Edegem Belgio
Caruns Hyluhjumkln Riqclruk Dpcdealwnugegr Angers Francia
Ahkjlrw Oqoquiwkhvt Uyepxpniolcbt Cbsizgsztsdu Dzphq Spizbq E Dhaqh Sdprixg Dt Tbnyzf Torino Italia
Fledziwud Pesk Lx Irqvlcmdnfolm Bvbkpsbxl Dum Hpavicta Uxfzjqxpfhrjk Lt Pee Madrid Spagna
Ceuk Dx Nadmn Vandoeuvre-lès-Nancy Francia
Cbk Cdxid Rwedipwkeis Lione Francia
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Belgio Belgio
Non reclutando
28.07.2023
Francia Francia
Non reclutando
28.07.2023
Germania Germania
Non reclutando
28.07.2023
Italia Italia
Non reclutando
28.07.2023
Spagna Spagna
Non reclutando
28.07.2023

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Resmetirom è un farmaco somministrato per via orale una volta al giorno per il trattamento della steatoepatite non alcolica (NASH) con cirrosi compensata. Questo medicinale agisce sul fegato per aiutare a prevenire il peggioramento della malattia epatica. È stato sviluppato per ridurre il rischio di eventi epatici gravi come l’insufficienza epatica, il bisogno di trapianto di fegato e altre complicazioni della cirrosi. Il farmaco mira anche a ridurre il rischio di morte per cause legate al fegato o a problemi cardiovascolari nei pazienti con questa condizione.

Non-alcoholic Steatohepatitis (NASH) con Cirrosi – È una malattia del fegato caratterizzata dall’accumulo di grasso nelle cellule epatiche, accompagnata da infiammazione e danno cellulare, non causata dal consumo di alcol. In questa condizione, il tessuto epatico sano viene progressivamente sostituito da tessuto cicatriziale (fibrosi), che evolve in cirrosi. La cirrosi rappresenta lo stadio avanzato della malattia, dove il fegato sviluppa una struttura nodulare irregolare. Il processo infiammatorio cronico porta a un progressivo deterioramento della funzionalità epatica. Questa condizione può essere associata a fattori di rischio come obesità, diabete di tipo 2 e sindrome metabolica. La progressione della malattia avviene generalmente nell’arco di diversi anni.

ID della sperimentazione:
2024-510627-20-00
Codice del protocollo:
MGL-3196-19
NCT ID:
NCT05500222
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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