Studio di trastuzumab deruxtecan in pazienti con tumori solidi metastatici o inoperabili con mutazioni HER2

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico valuta un farmaco chiamato trastuzumab deruxtecan (noto anche come T-DXd) per il trattamento di tumori solidi che non possono essere rimossi chirurgicamente o che si sono diffusi ad altre parti del corpo. In particolare, lo studio si concentra sui tumori che presentano specifiche alterazioni genetiche del gene HER2.

Il farmaco trastuzumab deruxtecan viene somministrato attraverso infusione endovenosa. Questo trattamento è destinato a pazienti i cui tumori hanno continuato a crescere dopo precedenti terapie o per i quali non esistono altre opzioni di trattamento soddisfacenti. Lo studio è progettato per valutare quanto bene il farmaco funziona nel controllare la crescita del tumore e quali effetti collaterali può causare.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno il farmaco e verranno monitorati regolarmente per valutare come il tumore risponde al trattamento. I medici controlleranno le dimensioni del tumore attraverso esami di imaging e monitoreranno attentamente la salute generale dei pazienti. È importante notare che questo è uno studio di fase II, che significa che il farmaco è già stato testato in studi precedenti per verificarne la sicurezza di base.

1 Valutazione iniziale

Verifica della presenza di mutazioni HER2 nel tessuto tumorale attraverso test genetico

Valutazione della funzione cardiaca con misurazione della frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) che deve essere ≥50%

Conferma dello stato di performance ECOG che deve essere 0-1 (capacità di svolgere attività quotidiane)

2 Inizio del trattamento

Somministrazione di trastuzumab deruxtecan (T-DXd) per via endovenosa

Il farmaco viene somministrato attraverso infusione in vena

Fornitura di un campione di tessuto tumorale per analisi centrale

3 Monitoraggio durante il trattamento

Valutazioni regolari della risposta del tumore al trattamento mediante esami di imaging

Controlli degli effetti collaterali e di eventuali eventi avversi

Prelievi di sangue per analisi della concentrazione del farmaco nel corpo

Controlli per verificare la presenza di anticorpi contro il farmaco

4 Valutazione della risposta

Misurazione della risposta del tumore secondo i criteri RECIST

Valutazione del controllo della malattia

Monitoraggio della sopravvivenza libera da progressione

Valutazione della durata della risposta al trattamento

5 Conclusione dello studio

Lo studio continuerà fino al luglio 2026

Valutazione finale della sopravvivenza complessiva

Analisi conclusiva di tutti gli effetti del trattamento

Chi può partecipare allo studio?

  • Età minima di 18 anni o superiore. Possono applicarsi altre restrizioni di età secondo le normative locali.
  • Presenza di tumori solidi non operabili e/o metastatici con specifiche mutazioni HER2 determinate localmente tramite NGS (Sequenziamento di Nuova Generazione) sul tessuto tumorale, con progressione dopo il trattamento precedente o senza opzioni di trattamento alternative soddisfacenti.
  • È consentita una precedente terapia mirata a HER2.
  • Necessità di fornire un campione di tessuto tumorale FFPE (Fissato in Formalina e Incluso in Paraffina) per test HER2 centrale retrospettivo.
  • LVEF (Frazione di Eiezione Ventricolare Sinistra) maggiore o uguale al 50%.
  • Performance status ECOG (scala che misura la capacità di svolgere attività quotidiane) di grado 0-1, dove 0 indica piena attività e 1 indica attività limitata ma capacità di svolgere lavori leggeri.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Pazienti con tumori HER2-negativi (tumori che non presentano specifiche mutazioni attivanti del gene HER2)
  • Pazienti con tumori resecabili (tumori che possono essere rimossi chirurgicamente)
  • Pazienti di età inferiore ai 18 anni
  • Donne in stato di gravidanza o allattamento
  • Pazienti con metastasi cerebrali non trattate o non stabili (tumori che si sono diffusi al cervello e non sono stati trattati o non sono sotto controllo)
  • Pazienti con gravi malattie cardiache o altri problemi medici significativi
  • Pazienti che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali nelle ultime 4 settimane
  • Pazienti con insufficienza epatica grave (gravi problemi al fegato)
  • Pazienti con insufficienza renale grave (gravi problemi ai reni)
  • Pazienti con una storia di altre neoplasie maligne negli ultimi 5 anni
  • Pazienti che non possono sottoporsi regolarmente ai controlli richiesti dallo studio

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Danimarca Danimarca
Non reclutando
07.10.2021
Francia Francia
Non reclutando
03.09.2021

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Trastuzumab Deruxtecan (T-DXd) è un farmaco anticorpale coniugato utilizzato nel trattamento dei tumori solidi che presentano mutazioni del gene HER2. Questo medicinale combina un anticorpo monoclonale (trastuzumab) che si lega specificamente alle cellule tumorali che esprimono HER2, con un agente chemioterapico (deruxtecan). Quando il farmaco si lega alle cellule tumorali, rilascia il componente chemioterapico direttamente all’interno di esse, contribuendo così a distruggere le cellule canceroge mentre cerca di minimizzare i danni alle cellule sane.

Malattie in studio:

Tumori solidi non resecabili e/o metastatici con mutazioni HER2 – Si tratta di una condizione in cui i tumori solidi presentano specifiche mutazioni attivanti del gene HER2, indipendentemente dal tipo di tessuto in cui si sviluppano. Questi tumori hanno la caratteristica di non poter essere rimossi chirurgicamente (non resecabili) e/o si sono diffusi in altre parti del corpo (metastatici). Le mutazioni del gene HER2 causano una crescita e una proliferazione anomala delle cellule tumorali. Questa condizione può manifestarsi in diversi tipi di tessuti e organi del corpo. La presenza di mutazioni HER2 influenza il comportamento biologico del tumore. Questa condizione è considerata una malattia rara.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 09:39

ID della sperimentazione:
2024-516158-22-00
Codice del protocollo:
D967MC00001
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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