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Studio sulla tolleranza ed efficacia dell'irradiazione corporea totale e cladribina prima del trapianto di cellule staminali emopoietiche in pazienti con leucemia mieloide acuta e sindromi mielodisplastiche

Farmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina il trattamento per pazienti affetti da leucemia mieloide acuta e sindromi mielodisplastiche, che sono malattie che colpiscono le cellule del sangue e il midollo osseo. Il trattamento prevede l'utilizzo di cladribina, un farmaco somministrato tramite infusione, in combinazione con irradiazione corporea totale prima del trapianto allogenico di cellule ematopoietiche (una procedura in cui il paziente riceve cellule staminali da un donatore compatibile).

Lo scopo dello studio è valutare quanto sia ben tollerato e efficace questo approccio terapeutico combinato. Il trattamento prevede la somministrazione di cladribina per via endovenosa per un periodo massimo di 5 giorni, con una dose giornaliera stabilita in base alla superficie corporea del paziente.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno prima l'irradiazione corporea totale e il trattamento con cladribina, seguiti dal trapianto di cellule staminali. I pazienti verranno seguiti per 24 mesi dopo il trattamento per valutare i risultati della terapia e eventuali effetti collaterali.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Valutazione iniziale

    Dopo la firma del consenso informato, viene effettuata una valutazione dello stato di salute generale

    Viene verificato il punteggio ECOG (scala che misura la capacità di svolgere le attività quotidiane) che deve essere 0 o 1

  2. Passaggio 2

    Preparazione al trapianto

    Viene somministrata cladribina (1 mg/ml) tramite infusione endovenosa

    Viene effettuata l'irradiazione totale del corpo per preparare l'organismo al trapianto

  3. Passaggio 3

    Trapianto di cellule staminali

    Viene eseguito il trapianto di cellule staminali ematopoietiche da donatore compatibile

    Il donatore può essere un fratello/sorella, un donatore non familiare compatibile o un donatore aploidentico (parzialmente compatibile)

  4. Passaggio 4

    Periodo di monitoraggio post-trapianto

    Viene monitorato il tempo necessario per l'attecchimento dei neutrofili e delle piastrine

    Si controlla l'eventuale sviluppo della malattia del trapianto contro l'ospite (acuta o cronica)

    Si effettuano controlli regolari per verificare l'assenza di ricadute della malattia

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio a lungo termine

    Il periodo di osservazione continua per 24 mesi dopo il trapianto

    Vengono monitorate la sopravvivenza generale e l'assenza di progressione della malattia

    Si registrano eventuali effetti collaterali o complicazioni

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Età compresa tra 18 e 60 anni (inclusi)
  • Il paziente deve essere candidato al trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT) a causa di:
    • Leucemia mieloide acuta (AML) a rischio intermedio o alto in remissione completa
    • AML a basso rischio con malattia residua minima positiva
    • Sindrome mielodisplastica ad alto rischio
    • Dimostrazione di chemiosensibilità nel caso di regimi di trattamento con cladribina nella terapia di induzione
    • Il paziente deve aver firmato il modulo di consenso informato prima di qualsiasi procedura di screening relativa allo studio
    • Il paziente deve avere un punteggio di performance ECOG di 0 o 1 (significa che il paziente è in grado di svolgere tutte o quasi tutte le normali attività quotidiane)
    • Il paziente deve essere candidato al trapianto da:
      • Donatore familiare compatibile
      • Donatore non familiare compatibile (completamente compatibile o 9/10 compatibile)
      • Donatore aploidentico (parzialmente compatibile)

Chi non può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Pazienti con età inferiore ai 18 anni non possono partecipare allo studio
  • Presenza di gravi malattie cardiache che potrebbero interferire con il trattamento
  • Pazienti con grave insufficienza renale (problemi gravi ai reni)
  • Pazienti con grave insufficienza epatica (problemi gravi al fegato)
  • Presenza di infezioni attive non controllate che richiedono terapia antibiotica
  • Pazienti con malattie autoimmuni attive (quando il sistema immunitario attacca il proprio organismo)
  • Gravidanza o allattamento in corso
  • Partecipazione ad altri studi clinici negli ultimi 30 giorni
  • Presenza di altre forme di tumore maligno negli ultimi 5 anni (eccetto alcuni tumori della pelle)
  • Pazienti con disturbi psichiatrici che potrebbero compromettere la comprensione o il consenso allo studio
  • Ipersensibilità nota (allergia grave) ai farmaci utilizzati nello studio
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

Cladribina: È un farmaco chemioterapico utilizzato nel trattamento di malattie del sangue. Agisce interferendo con la crescita delle cellule tumorali. In questo studio, viene utilizzato come parte del regime di preparazione prima del trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Irradiazione Totale del Corpo (TBI): È una forma di radioterapia che coinvolge l'esposizione dell'intero corpo a radiazioni. Questa terapia viene utilizzata per preparare il corpo del paziente al trapianto di cellule staminali ematopoietiche, eliminando le cellule malate e creando spazio per le nuove cellule sane. Trapianto di Cellule Staminali Ematopoietiche Allogeniche: È una procedura in cui il paziente riceve cellule staminali del sangue da un donatore compatibile. Queste cellule aiutano a ricostituire il sistema immunitario del paziente dopo che il precedente è stato eliminato attraverso la chemioterapia e la radioterapia.

Che cosa si sa già del trattamento

Cladribine - Un farmaco chemioterapico somministrato per via endovenosa, utilizzato principalmente nel trattamento della leucemia mieloide acuta e delle sindromi mielodisplastiche. Questo analogo purinico agisce interferendo con la sintesi e la riparazione del DNA delle cellule tumorali, portando alla loro morte attraverso l'inibizione della DNA polimerasi. Il farmaco viene spesso utilizzato in combinazione con la radioterapia total body prima del trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche, rappresentando un importante strumento terapeutico nel trattamento di queste gravi patologie ematologiche. Appartiene alla classe farmacologica degli antimetaboliti ed è stato approvato per l'uso clinico dopo numerosi studi che ne hanno dimostrato l'efficacia nel migliorare la sopravvivenza libera da progressione nei pazienti.

Malattie studiate

  • Leucemia mieloide acuta

    Una forma aggressiva di cancro del sangue che colpisce le cellule staminali del midollo osseo. Si sviluppa quando le cellule immature del sangue, chiamate mieloblasti, non riescono a maturare normalmente e si accumulano nel midollo osseo. Queste cellule anomale interferiscono con la produzione normale di cellule ematiche sane. La malattia può progredire rapidamente, causando una diminuzione di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine nel sangue.

  • Sindromi mielodisplastiche (SMD)

    Un gruppo di disturbi del sangue caratterizzati dalla produzione inefficace di cellule ematiche nel midollo osseo. Il midollo osseo produce cellule del sangue immature o displastiche che non riescono a svilupparsi correttamente. Con il progredire della condizione, il midollo osseo produce sempre meno cellule del sangue sane. Questa condizione può evolvere gradualmente nel tempo, influenzando la capacità del corpo di produrre cellule del sangue normali.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-517477-24-00Codice del protocollo20-NIO-0001Partecipanti previsti40 personePromotoreNarodowy Instytut Onkologii Im. Marii Sklodowskiej-Curie Panstwowy Instytut Badawczy

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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