Lo studio si concentra su una malattia chiamata miastenia grave generalizzata refrattaria, una condizione in cui i muscoli diventano deboli e affaticati facilmente. Questa malattia è causata da un problema nel sistema immunitario che attacca i collegamenti tra i nervi e i muscoli. Il trattamento in esame è una terapia innovativa chiamata KYV-101, che utilizza cellule del sistema immunitario del paziente stesso, modificate per combattere la malattia. Queste cellule sono conosciute come cellule T con recettore chimerico per l’antigene CD19 (CAR T).

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di KYV-101 nei pazienti con miastenia grave che non rispondono ad altri trattamenti. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento attraverso un’infusione endovenosa, che significa che il farmaco verrà somministrato direttamente nel sangue. I ricercatori monitoreranno attentamente i partecipanti per vedere come reagiscono al trattamento e per identificare eventuali effetti collaterali.

Lo studio durerà diversi mesi e i partecipanti saranno seguiti per valutare i cambiamenti nei sintomi della miastenia grave. I ricercatori esamineranno anche la presenza di anticorpi specifici e la risposta del sistema immunitario al trattamento. L’obiettivo è capire se KYV-101 può migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa malattia complessa e difficile da trattare.