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Studio sulla terapia con cellule CART45RA-NKG2D in bambini e giovani adulti con sarcoma avanzato

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Di cosa tratta questo studio?

Il sarcoma è un tipo di tumore che può svilupparsi in diverse parti del corpo, come ossa e tessuti molli. Questo studio clinico si concentra su bambini, adolescenti e giovani adulti con sarcoma avanzato. Il trattamento in esame utilizza cellule chiamate CART45RA-NKG2D, che sono un tipo di terapia cellulare. Queste cellule vengono somministrate attraverso un’infusione endovenosa, cioè direttamente nel sangue.

Lo scopo dello studio è verificare la sicurezza e la fattibilità di somministrare dosi crescenti di queste cellule in pazienti con sarcoma avanzato. Si vuole anche analizzare l’efficacia del trattamento nel ridurre il volume del tumore dopo la terapia. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno infusioni delle cellule CART45RA-NKG2D e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come il trattamento influisce sul tumore.

Lo studio prevede di osservare i pazienti per un certo periodo dopo il trattamento per valutare la persistenza delle cellule NKG2D-CAR nel sangue e nel sito del tumore. Saranno anche analizzati campioni di sangue per determinare la presenza di specifiche sostanze legate al trattamento. L’obiettivo è comprendere meglio come queste cellule interagiscono con il tumore e il corpo del paziente.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di cellule CART45RA-NKG2D attraverso un’infusione endovenosa. Questo processo prevede l’inserimento di un ago in una vena per permettere l’ingresso delle cellule nel flusso sanguigno.

Le cellule CART45RA-NKG2D sono progettate per riconoscere e attaccare le cellule tumorali nel corpo.

2 monitoraggio iniziale

Dopo l’infusione, viene effettuato un monitoraggio per valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento. Questo include l’osservazione di eventuali effetti collaterali o reazioni avverse.

Il monitoraggio avviene in un ambiente controllato per garantire la sicurezza del paziente.

3 valutazione della dose

Il trattamento prevede la somministrazione di dosi crescenti di cellule CART45RA-NKG2D per determinare la dose massima tollerata.

La valutazione della dose è fondamentale per garantire che il trattamento sia sicuro ed efficace.

4 monitoraggio continuo

Il paziente viene monitorato per un periodo di 28 giorni dopo l’ultima somministrazione per rilevare eventuali tossicità limitanti la dose.

Durante questo periodo, vengono effettuati esami del sangue e altre valutazioni cliniche per monitorare la persistenza delle cellule CART45RA-NKG2D nel sangue e nei siti tumorali.

5 valutazione dell'efficacia

L’efficacia del trattamento viene valutata analizzando la riduzione del volume tumorale e la risposta del sistema immunitario del paziente.

Vengono esaminati campioni di sangue e tessuto per determinare la presenza di cellule CART45RA-NKG2D e la loro attività contro il tumore.

6 conclusione del trattamento

Al termine del periodo di monitoraggio, viene effettuata una valutazione finale per determinare l’esito del trattamento.

Il paziente riceve un resoconto dettagliato dei risultati e delle osservazioni raccolte durante lo studio.

Chi può partecipare allo studio?

  • Età: Fino a 40 anni al momento della ricomparsa o progressione di qualsiasi tipo di sarcoma che è ricomparso o non ha risposto alla terapia standard ed è considerato incurabile con la terapia standard.
  • Il paziente o il rappresentante legale del paziente, genitore/i o tutore deve essere in grado di fornire il consenso informato scritto.
  • I pazienti sessualmente attivi devono essere disposti a utilizzare uno dei metodi contraccettivi più efficaci per 6 mesi dopo l’infusione. Il partner maschile dovrebbe usare un preservativo.
  • Espressione positiva di NKG2DL nei campioni di sarcoma. Idealmente, dovrebbero avere una verifica istologica centralizzata dell’espressione di NKG2DL nei campioni di sarcoma (l’espressione positiva è definita come almeno 2+ su una scala da 0 a 4+ in oltre il 50% delle cellule tumorali usando anti-MICA e/o anti-ULBP2). I pazienti si sottoporranno a biopsia dopo l’iscrizione per ottenere tessuto per valutare l’espressione di NKG2DL, con le seguenti restrizioni: Se il paziente non ha un tumore adeguatamente accessibile per la biopsia (almeno 1 cm di diametro). Le procedure utilizzate per acquisire biopsie per lisati tumorali saranno limitate a biopsie percutanee con ago o core, escissioni toracoscopiche o biopsie aperte di lesioni facilmente accessibili. Le lesioni polmonari possono essere biopsiate ma non si dovrebbero impiegare interventi chirurgici estesi come toracotomia o laparotomia. I pazienti che richiedono una biopsia non dovrebbero essere arruolati se, a giudizio del ricercatore principale (PI), il sito del tumore pone il paziente a un rischio sostanziale correlato alla procedura di biopsia. Nei pazienti che soddisfano una di queste restrizioni, quando è disponibile un tessuto archiviato adeguato, questo può essere utilizzato per valutare l’espressione di NKG2DL.
  • I pazienti devono avere un tumore misurabile o valutabile.
  • Il tumore deve essere accessibile per la somministrazione intralesionale di cellule CAR T (solo nel braccio B).
  • A giudizio del ricercatore principale (PI), aspettativa di vita di almeno 10 settimane.
  • Punteggio Lansky (età <16 anni) o Karnofsky (età >=16 anni) di 50 o superiore. Questi punteggi valutano la capacità di una persona di svolgere attività quotidiane.
  • I pazienti devono essersi ripresi dagli effetti tossici acuti di tutte le terapie anticancro precedenti (inclusa la chemioterapia e la radioterapia).
  • Funzione del midollo osseo adeguata definita da un conteggio assoluto dei neutrofili (ANC) di >= 1.000/μL, conteggio delle piastrine di >= 30.000/μL e emoglobina di >= 9,0 g/dl, e assenza di una necessità regolare di trasfusioni di globuli rossi e piastrine.
  • I pazienti dovrebbero avere una funzione epatica normale con una bilirubina totale inferiore a 2 volte il limite superiore della norma e SGOT o SGPT inferiori a 2 volte il limite superiore della norma, e una funzione renale adeguata definita da una creatinina sierica <= 1,5 volte il limite superiore della norma.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno un sarcoma avanzato. Il sarcoma è un tipo di tumore che può colpire ossa o tessuti molli.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio, che include bambini e giovani adulti.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come quelli che potrebbero avere difficoltà a comprendere o a prendere decisioni informate riguardo alla loro partecipazione.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Hospital Universitario La Paz Madrid Spagna

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Spagna Spagna
Reclutando
17.01.2024

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

NKG2D-CAR Memory T Cells sono cellule T modificate in laboratorio per esprimere un recettore chimerico dell’antigene (CAR) chiamato NKG2D. Queste cellule sono progettate per riconoscere e attaccare specificamente le cellule tumorali nei bambini, adolescenti e giovani adulti con sarcoma avanzato. L’obiettivo è valutare la sicurezza e l’efficacia di queste cellule nel ridurre il volume del tumore nei pazienti.

Malattie in studio:

Sarcoma – Il sarcoma è un tipo di tumore che origina nei tessuti connettivi del corpo, come ossa, muscoli, grasso, cartilagine, o vasi sanguigni. Può manifestarsi in diverse parti del corpo e presenta una crescita che può essere lenta o rapida, a seconda del tipo specifico di sarcoma. I sintomi variano in base alla localizzazione del tumore e possono includere gonfiore, dolore, o una massa visibile. La progressione del sarcoma può comportare l’invasione dei tessuti circostanti e, in alcuni casi, la diffusione ad altre parti del corpo attraverso il sistema linfatico o il sangue. La diagnosi precoce è spesso difficile a causa della natura asintomatica nelle fasi iniziali.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 02:41

ID della sperimentazione:
2024-513514-35-00
Fase della sperimentazione:
Farmacologia umana (Fase I) – Prima somministrazione sull’uomo

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