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Studio sulla terapia con cellule CAR-T anti-CD19 per pazienti con vasculite ANCA positiva refrattaria ai trattamenti, utilizzando KYV-101, fludarabina fosfato e ciclofosfamide monoidrato

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La vasculite associata agli anticorpi ANCA è una malattia in cui il sistema immunitario attacca i vasi sanguigni, causando infiammazione. Questo studio si concentra su pazienti con vasculite ANCA-IgG-positiva che non rispondono ai trattamenti standard. L'obiettivo è valutare la sicurezza di una nuova terapia chiamata anti-CD19 CAR-T cell therapy. Questa terapia utilizza cellule del sistema immunitario modificate per riconoscere e attaccare specifiche cellule nel corpo.

Nel corso dello studio, i partecipanti riceveranno la terapia KYV-101, una sospensione somministrata per via endovenosa. Inoltre, verranno utilizzati altri farmaci come Fludarabina fosfato e Ciclofosfamide monoidrato, entrambi somministrati per iniezione, per preparare il corpo alla terapia principale. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo. Lo studio si svolgerà in due fasi, con l'obiettivo di monitorare la sicurezza e l'efficacia della terapia nel tempo.

La ricerca mira a capire se la terapia può ridurre i livelli di anticorpi ANCA e migliorare i sintomi della malattia. I partecipanti saranno seguiti per un lungo periodo per valutare eventuali effetti a lungo termine. Questo studio rappresenta un passo importante verso nuove opzioni di trattamento per chi soffre di questa forma di vasculite.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio della partecipazione

    Il paziente inizia la partecipazione al trial clinico dopo aver firmato un modulo di consenso informato.

    Viene verificata l'assenza di infezioni attive clinicamente significative e, per le pazienti di sesso femminile, viene effettuato un test di gravidanza urinario negativo.

  2. Passaggio 2

    Leucafèresi

    Il paziente si sottopone a leucafèresi, una procedura per raccogliere cellule dal sangue.

    Prima della procedura, vengono eseguiti esami per assicurarsi che non ci siano anomalie clinicamente rilevanti che possano mettere a rischio il paziente.

  3. Passaggio 3

    Produzione delle cellule CAR T

    Le cellule raccolte vengono modificate in laboratorio per creare cellule CAR T, progettate per riconoscere e attaccare specifiche cellule nel corpo.

  4. Passaggio 4

    Linfodeplezione

    Prima della somministrazione delle cellule CAR T, il paziente riceve un trattamento di linfodeplezione per preparare il corpo.

    Vengono somministrati fludarabina fosfato e ciclofosfamide monoidrato per via endovenosa per ridurre temporaneamente il numero di linfociti nel sangue.

  5. Passaggio 5

    Somministrazione delle cellule CAR T

    Le cellule CAR T vengono infuse nel paziente attraverso una somministrazione endovenosa.

    Il paziente viene monitorato attentamente per eventuali effetti collaterali.

  6. Passaggio 6

    Monitoraggio e follow-up

    Il paziente viene seguito per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

    Il monitoraggio include la valutazione di eventuali effetti collaterali e la risposta del corpo al trattamento.

  7. Passaggio 7

    Fase di follow-up a lungo termine

    Dopo il trattamento iniziale, il paziente entra in una fase di follow-up obbligatoria per valutare la sicurezza a lungo termine.

    Questa fase dura complessivamente 15 anni, con dati registrati in un registro specifico.

Chi può partecipare allo studio?

15 criteri

  • Comprendere e firmare volontariamente un modulo di consenso informato.
  • Non avere un'infezione attiva significativa dal punto di vista clinico prima di alcune procedure specifiche dello studio.
  • Per le donne, avere un test di gravidanza urinario negativo prima di alcune procedure specifiche dello studio.
  • Non avere risultati anomali rilevanti su esami come risonanza magnetica cerebrale, elettroencefalogramma (EEG), ecocardiogramma o test di funzionalità polmonare che potrebbero mettere a rischio il partecipante.
  • Avere un tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR) superiore a 30 ml/min/m2, che è un test per valutare la funzionalità renale.
  • Non avere tossicità neurologica centrale acuta, che significa non avere problemi neurologici gravi e improvvisi.
  • Ricevere notifica della produzione riuscita delle cellule CAR T da parte del produttore.
  • Essere un uomo o una donna di età compresa tra 18 e 75 anni al momento del consenso.
  • Essere in grado di seguire le visite e il protocollo dello studio.
  • Soddisfare i criteri di classificazione per granulomatosi con poliangioite (GPA) o poliangioite microscopica (MPA) e avere anticorpi specifici rilevabili al momento dello screening.
  • Avere una malattia attiva, definita come attività clinica con un punteggio BVAS di almeno 3 al momento dello screening.
  • Avere una risposta insufficiente o intolleranza a glucocorticoidi e almeno uno dei seguenti trattamenti: rituximab, micofenolato mofetile, azatioprina, metotrexato, ciclofosfamide, avacopan.
  • Gli uomini, a meno che non siano sterilizzati chirurgicamente, devono accettare di usare due metodi contraccettivi accettabili durante lo studio e fino a 12 mesi dopo la somministrazione del farmaco in studio.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza urinario negativo al momento dello screening e accettare di usare un metodo contraccettivo altamente efficace fino a 12 mesi dopo la somministrazione del farmaco in studio.
  • Avere un record di vaccinazione aggiornato secondo le raccomandazioni per i pazienti immunocompromessi.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la condizione medica specifica, ovvero la vasculite associata a ANCA-IgG-positiva. Questa è una malattia in cui il sistema immunitario attacca i vasi sanguigni.
  • Non possono partecipare persone che non hanno una forma attiva e resistente al trattamento della malattia.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nei gruppi clinici specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono considerate parte della popolazione vulnerabile selezionata per lo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Anti-CD19 CAR-T cell therapy è una terapia avanzata che utilizza cellule T modificate per combattere specifiche malattie. In questo studio clinico, le cellule T del paziente vengono prelevate e geneticamente modificate in laboratorio per esprimere un recettore chimerico per l'antigene (CAR) che riconosce la proteina CD19 presente su alcune cellule del sistema immunitario. Una volta modificate, queste cellule vengono reinfuse nel paziente con l'obiettivo di attaccare e distruggere le cellule che causano la vasculite ANCA, una malattia autoimmune. Questa terapia è studiata per la sua sicurezza e per valutare la sua efficacia nel convertire i livelli di ANCA nei pazienti che non rispondono ai trattamenti convenzionali.

Che cosa si sa già del trattamento

Anti-CD19 CAR-T cell therapy – Questa terapia viene somministrata attraverso un'infusione endovenosa. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica per valutare la sua sicurezza ed efficacia nei pazienti con vasculite associata ad ANCA-IgG positiva, refrattaria ai trattamenti convenzionali. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento di questa forma di vasculite. Il meccanismo d'azione coinvolge l'ingegnerizzazione delle cellule T del paziente per esprimere un recettore chimerico che riconosce e attacca le cellule B che esprimono CD19, contribuendo a ridurre l'infiammazione. Questa terapia è classificata come una forma di immunoterapia cellulare.

Malattie studiate

Vasculite associata agli ANCA – È una malattia autoimmune caratterizzata dall'infiammazione dei piccoli vasi sanguigni. Gli anticorpi ANCA attaccano erroneamente i vasi sanguigni, causando danni e infiammazioni. I sintomi possono includere febbre, perdita di peso, affaticamento e dolori articolari. La malattia può colpire vari organi, tra cui reni, polmoni e pelle, portando a una varietà di manifestazioni cliniche. La progressione della malattia può variare, con periodi di remissione e riacutizzazione. La diagnosi precoce e il monitoraggio sono importanti per gestire i sintomi e prevenire complicazioni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2024-517303-36-00Codice del protocolloCCM-RNT-202402Partecipanti previsti8 personePromotoreCharite Universitaetsmedizin Berlin KöR

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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