Studio sulla terapia con batteriofagi nebulizzati BX004 in pazienti adulti con fibrosi cistica e infezione polmonare cronica da Pseudomonas aeruginosa

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico si concentra sul trattamento della Fibrosi Cistica, una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni, in particolare nei pazienti che hanno un’infezione cronica causata dal batterio Pseudomonas aeruginosa. La ricerca valuterà l’efficacia di un nuovo farmaco chiamato BX004, che viene somministrato attraverso l’inalazione utilizzando un particolare sistema nebulizzatore.

Il farmaco BX004 contiene dei batteriofagi naturali, che sono virus in grado di combattere specificamente il batterio Pseudomonas aeruginosa. Il trattamento viene somministrato attraverso un dispositivo chiamato eFlow Nebulizer System, che trasforma il farmaco in una nebbia fine che può essere inalata direttamente nei polmoni.

Durante lo studio, alcuni pazienti riceveranno il farmaco BX004 mentre altri riceveranno un placebo, entrambi somministrati tramite inalazione. Il trattamento durerà 8 settimane e ha lo scopo di valutare se il farmaco è efficace nel ridurre la quantità di batteri Pseudomonas aeruginosa presenti nelle secrezioni polmonari dei pazienti con Fibrosi Cistica.

1 Inizio del trattamento

Il paziente inizierà a ricevere il trattamento con BX004 o placebo tramite nebulizzazione (inalazione di una soluzione attraverso un dispositivo specifico)

Il trattamento viene somministrato mentre il paziente continua la sua terapia standard per la fibrosi cistica

2 Monitoraggio durante il trattamento

Durante le visite programmate, verranno raccolti campioni di espettorato (muco dai polmoni) per analizzare la presenza del batterio Pseudomonas aeruginosa

Verranno effettuati test della funzionalità polmonare (FEV1 – misura della capacità respiratoria)

Il paziente compilerà questionari sulla qualità della vita (CFQ-R) e sui sintomi respiratori

3 Periodo di trattamento

Il trattamento continuerà per 8 settimane

Durante questo periodo, verranno monitorate eventuali reazioni avverse

Saranno effettuati controlli regolari dei segni vitali, esame dei polmoni ed esami del sangue

4 Conclusione del trattamento

Al termine delle 8 settimane (giorno 57), verrà effettuata una valutazione finale

Verranno analizzati i risultati dei test della funzionalità polmonare e dei campioni di espettorato

Si confronteranno i dati raccolti con quelli iniziali per valutare l’efficacia del trattamento

Chi può partecipare allo studio?

  • Pazienti con fibrosi cistica che hanno un’infezione polmonare cronica da Pseudomonas aeruginosa (un tipo di batterio) e che stanno ricevendo le cure standard per la fibrosi cistica
  • Età minima di 18 anni
  • Funzionalità polmonare (FEV1) compresa tra il 40% e l’80% del valore previsto (il FEV1 è un test che misura quanto aria una persona può espirare in un secondo)
  • Malattia polmonare clinicamente stabile (condizione dei polmoni che non sta peggiorando)
  • In trattamento con antibiotici inalatori per il Pseudomonas aeruginosa, sia con regime ciclico che continuo, oppure senza antibiotici
  • Capacità e disponibilità a fornire campioni adeguati di espettorato (muco dai polmoni) durante le visite dello studio, sia tramite espettorazione spontanea che indotta, a casa o in clinica

Chi non può partecipare allo studio?

  • Pazienti di età inferiore ai 18 anni o superiore ai 65 anni
  • Persone che hanno ricevuto un trapianto di polmone
  • Pazienti con infezioni acute delle vie respiratorie nelle ultime 2 settimane
  • Persone con emottisi (presenza di sangue nell’espettorato) attiva
  • Pazienti che stanno partecipando ad altri studi clinici
  • Donne in gravidanza o che allattano
  • Persone con insufficienza renale grave (malfunzionamento grave dei reni)
  • Pazienti con insufficienza epatica (malfunzionamento del fegato)
  • Persone allergiche ai componenti del farmaco in studio
  • Pazienti che hanno avuto un episodio di riacutizzazione polmonare (peggioramento dei sintomi respiratori) nelle ultime 4 settimane
  • Persone che non possono eseguire le prove di funzionalità respiratoria
  • Pazienti che non possono fornire il consenso informato

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spagna
University Hospital Jena KöR Jena Germania

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Haga Hospital L'Aia Paesi Bassi
Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS Firenze Italia
Universitair Medisch Centrum Utrecht Utrecht Paesi Bassi
University Clinical Hospital Virgen De La Arrixaca Murcia Spagna
Fakultni Nemocnice Brno Brno Cechia
A.O.U. Policlinico G. Martino Di Messina Messina Italia
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milano Italia
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Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Francia
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Hopital Beaujon Clichy Francia
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlino Germania
Fondation Ildys Brest Francia
Slowwsv Dpuuokwza Pszrxut Ifp Mdterkv Pcuizcdoasbu W Gckkovz Sgc z ojug Danzica Polonia
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Nmakolna Ibcasxfjk Ot Tzdhndjnnfcp Aau Lkor Dplerpaz Varsavia Polonia
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Cechia Cechia
Non reclutando
22.07.2025
Francia Francia
Non reclutando
22.07.2025
Germania Germania
Non reclutando
22.07.2025
Irlanda Irlanda
Non reclutando
22.07.2025
Italia Italia
Non reclutando
22.07.2025
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non reclutando
22.07.2025
Polonia Polonia
Non reclutando
22.07.2025
Spagna Spagna
Non reclutando
22.07.2025

Sedi della sperimentazione

BX004 è un trattamento con batteriofagi nebulizzati, progettato specificamente per combattere le infezioni polmonari croniche causate dal batterio Pseudomonas aeruginosa nei pazienti affetti da fibrosi cistica. Il farmaco viene somministrato attraverso un nebulizzatore, che trasforma il medicinale in una fine nebbia che può essere inalata direttamente nei polmoni. I batteriofagi sono virus naturali che possono eliminare in modo selettivo i batteri nocivi senza danneggiare le cellule umane o i batteri benefici.

Cystic Fibrosis – Una malattia genetica ereditaria che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. Il corpo produce muco spesso e appiccicoso che può accumularsi nei polmoni e nel pancreas. Questo muco denso può causare infezioni polmonari ricorrenti e problemi respiratori. La malattia influisce anche sulla capacità del pancreas di rilasciare enzimi necessari per la digestione del cibo. I sintomi includono tosse persistente con produzione di muco, infezioni polmonari frequenti e difficoltà nella crescita. La condizione si manifesta generalmente nell’infanzia e richiede cure continue durante tutta la vita.

ID della sperimentazione:
2024-519856-94-00
Codice del protocollo:
BMX-04-002
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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