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Studio sulla sospensione di venetoclax e azacitidina in pazienti con leucemia mieloide acuta in risposta

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico riguarda la leucemia mieloide acuta, una forma di cancro del sangue. Questo studio esamina l'efficacia della sospensione di due farmaci, venetoclax e azacitidina, in pazienti che hanno risposto positivamente al trattamento iniziale. Venetoclax è un farmaco in compresse rivestite, mentre azacitidina è una polvere per sospensione iniettabile. L'obiettivo principale è valutare quanto tempo i pazienti rimangono liberi dalla malattia dopo l'interruzione di questi farmaci.

Durante lo studio, i partecipanti che hanno ricevuto venetoclax e azacitidina per circa un anno e hanno mostrato una buona risposta al trattamento, smetteranno di assumere i farmaci. I ricercatori monitoreranno i pazienti per vedere quanto tempo rimangono senza segni di malattia. Lo studio si concentrerà anche su quanto tempo i pazienti mantengono una risposta ematologica positiva e su altri aspetti come la qualità della vita e la sopravvivenza complessiva.

Lo studio non prevede l'uso di un placebo. I risultati aiuteranno a capire se è possibile ridurre o interrompere il trattamento con venetoclax e azacitidina senza compromettere la salute dei pazienti. Questo potrebbe portare a nuove strategie di trattamento per la leucemia mieloide acuta in futuro.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di azacitidina e venetoclax.

    L'azacitidina viene somministrata come sospensione per iniezione sottocutanea alla dose di 25 mg/mL.

    Il venetoclax viene assunto per via orale sotto forma di compresse rivestite con film da 100 mg.

  2. Passaggio 2

    Durata del trattamento

    La terapia con VEN-AZA dura 12 mesi, con una tolleranza di più o meno 28 giorni.

    La durata dei cicli di VEN-AZA e le dosi possono variare.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della risposta

    La risposta al trattamento viene valutata per determinare se si è raggiunta una risposta completa o parziale.

    La presenza di malattia residua minima viene controllata per confermare l'assenza di cellule leucemiche nel midollo osseo o nel sangue.

  4. Passaggio 4

    De-escalation del trattamento

    Dopo aver raggiunto una risposta adeguata, si procede con la riduzione graduale del trattamento VEN-AZA.

    L'obiettivo principale è valutare l'efficacia della strategia di de-escalation in termini di sopravvivenza libera da malattia.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio e follow-up

    Il monitoraggio continuo è essenziale per rilevare eventuali recidive o effetti collaterali.

    La qualità della vita viene valutata utilizzando il questionario EORTC QLQ-C30.

    Vengono registrati eventi avversi di grado 3-4 e il tasso di ospedalizzazione.

  6. Passaggio 6

    Fine del trial

    Il trial si conclude con la valutazione dei risultati in termini di sopravvivenza complessiva e remissione senza trattamento.

    La durata assoluta della risposta ematologica e della risposta negativa alla malattia residua misurabile viene analizzata.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Essere una donna o un uomo di età pari o superiore a 18 anni.
  • Essere affiliato alla Sicurezza Sociale francese o beneficiario di tale assicurazione sanitaria.
  • Aver firmato il consenso informato, che è un documento che spiega lo studio e conferma che si accetta di partecipare.
  • Avere una diagnosi di leucemia mieloide acuta non trattata in precedenza, secondo una classificazione medica del 2022.
  • Aver ricevuto il trattamento VEN-AZA come prima terapia.
  • Aver completato 12 mesi di terapia con VEN-AZA, con una tolleranza di più o meno 28 giorni, indipendentemente dalla durata dei cicli e dalle dosi.
  • Essere in una prima risposta completa composita, che significa una risposta completa o una risposta completa con recupero ematologico incompleto o parziale.
  • Non avere malattia minima residua rilevabile, che è una piccola quantità di cellule tumorali che può rimanere dopo il trattamento, misurata localmente.
  • Avere un punteggio ECOG inferiore a 3, che è una scala che misura quanto una persona è in grado di svolgere attività quotidiane.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo al momento dell'inclusione e devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace per 6 mesi dopo la fine del trattamento VEN-AZA. Gli uomini sessualmente attivi con donne in età fertile devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace per 3 mesi dopo la fine del trattamento VEN-AZA.
  • Non avere condizioni psicologiche, familiari, sociologiche o geografiche che potrebbero ostacolare la partecipazione allo studio e il rispetto del programma di follow-up.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la leucemia mieloide acuta. Questa è una malattia del sangue.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, cioè persone che potrebbero essere più a rischio o che hanno bisogno di protezione speciale.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

  • Venetoclax

    è un farmaco utilizzato per trattare alcuni tipi di leucemia. Nel contesto di questo studio clinico, viene utilizzato per valutare l'efficacia della sua sospensione nei pazienti con leucemia mieloide acuta (AML) che stanno rispondendo al trattamento. L'obiettivo è capire se interrompere il farmaco possa influenzare la sopravvivenza libera da malattia.

  • Azacitidina

    è un altro farmaco impiegato nel trattamento della leucemia mieloide acuta. In questo studio, viene somministrato insieme a venetoclax per osservare gli effetti della sua sospensione nei pazienti che mostrano una risposta positiva al trattamento. L'intento è di determinare se la sospensione del farmaco possa mantenere la malattia sotto controllo senza compromettere la salute del paziente.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Venetoclax

    È un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente nel trattamento della leucemia mieloide acuta. Attualmente è oggetto di studi clinici per valutare la sua efficacia nella strategia di riduzione della terapia in pazienti che rispondono al trattamento. Venetoclax agisce a livello molecolare inibendo una proteina chiamata BCL-2, che aiuta le cellule tumorali a sopravvivere. È classificato come un inibitore della proteina BCL-2.

  • Azacitidina

    Questo farmaco viene somministrato per via iniettiva e viene utilizzato nel trattamento della leucemia mieloide acuta. È in fase di studio per la sua efficacia nella riduzione della terapia in pazienti che rispondono al trattamento. Azacitidina agisce modificando il DNA delle cellule tumorali, impedendo loro di crescere e moltiplicarsi. È classificata come un agente ipometilante.

Malattie studiate

Leucemia mieloide acuta – È un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo caratterizzato dalla rapida crescita di cellule anormali che si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. Questa malattia inizia nel midollo osseo, ma spesso si diffonde rapidamente nel sangue. I sintomi possono includere affaticamento, febbre, perdita di peso e facilità di sanguinamento o lividi. La progressione della malattia può portare a un aumento del rischio di infezioni a causa della riduzione dei globuli bianchi sani. La leucemia mieloide acuta è più comune negli adulti rispetto ai bambini. La sua progressione può variare notevolmente da persona a persona.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-514112-28-00Codice del protocolloIPC 2024-001Partecipanti previsti50 personePromotoreInstitut Paoli-Calmettes

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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