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Studio sulla Sicurezza, Tollerabilità ed Efficacia di VX-264 in Pazienti con Diabete di Tipo 1

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Il Diabete di Tipo 1 è una malattia in cui il corpo non produce abbastanza insulina, un ormone necessario per regolare i livelli di zucchero nel sangue. Questo studio clinico si concentra su un nuovo trattamento chiamato VX-264 Implant, sviluppato da Vertex Pharmaceuticals. Il VX-264 è un impianto che contiene cellule progettate per aiutare a regolare i livelli di zucchero nel sangue nei pazienti con diabete di tipo 1. L'impianto è inserito nel corpo e protegge le cellule da un attacco del sistema immunitario, permettendo loro di funzionare correttamente.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del VX-264 nei pazienti con diabete di tipo 1. Lo studio è suddiviso in diverse parti, durante le quali i partecipanti riceveranno l'impianto e saranno monitorati per osservare come il trattamento influisce sui loro livelli di zucchero nel sangue e sulla loro necessità di insulina. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per raccogliere dati su eventuali effetti collaterali e sull'efficacia del trattamento nel migliorare il controllo del diabete.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a vari esami, tra cui analisi del sangue e monitoraggio continuo del glucosio, per valutare come il VX-264 influisce sulla loro salute. L'obiettivo è determinare se questo nuovo trattamento può offrire un modo sicuro ed efficace per gestire il diabete di tipo 1, riducendo la dipendenza dall'insulina e migliorando la qualità della vita dei pazienti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante viene selezionato per lo studio clinico che valuta la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del VX-264 in soggetti con diabete di tipo 1.

    Il partecipante deve avere un'età compresa tra 18 e 65 anni e soddisfare criteri specifici relativi alla storia clinica e ai livelli di emoglobina glicata (HbA1c).

  2. Passaggio 2

    Fase di screening

    Il partecipante viene sottoposto a una serie di valutazioni cliniche per confermare l'idoneità alla partecipazione allo studio.

    Viene verificato l'uso coerente di un sistema di monitoraggio continuo del glucosio (CGM) per almeno 4 settimane prima dello screening.

  3. Passaggio 3

    Fase di trattamento - parte A

    Il VX-264 viene somministrato tramite impianto.

    La sicurezza e la tollerabilità vengono monitorate attraverso valutazioni cliniche, segni vitali, elettrocardiogrammi standard a 12 derivazioni, e valutazioni di imaging.

  4. Passaggio 4

    Fase di trattamento - parte B

    Continua la valutazione della sicurezza e della tollerabilità del VX-264.

    Viene valutata la funzione del VX-264 nei soggetti con diabete di tipo 1.

  5. Passaggio 5

    Fase di trattamento - parte C

    Viene monitorato il cambiamento rispetto al basale del picco di C-peptide durante il test di tolleranza al pasto misto (MMTT) al giorno 90.

    Vengono valutati i cambiamenti nel controllo metabolico, inclusi i valori di HbA1c e il tempo nel range (TIR) derivato dal CGM.

  6. Passaggio 6

    Monitoraggio e follow-up

    Il partecipante viene monitorato per eventuali eventi avversi e per la valutazione dell'efficacia del trattamento.

    Il follow-up continua fino alla fine stimata dello studio nel marzo 2027.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Essere un uomo o una donna di età compresa tra 18 e 65 anni, inclusi, al momento del primo consenso informato.
  • Avere un valore di HbA1c (un esame del sangue che misura il livello medio di zucchero nel sangue negli ultimi 2-3 mesi) compreso tra 6,0% e 9,5%.
  • Avere una storia clinica e prove di laboratorio di Diabete di Tipo 1 (T1D) secondo le linee guida dell'American Diabetes Association/European Association for the Study of Diabetes, che includono:
    o Dipendenza da insulina per almeno 5 anni al momento dello screening.
    o Livello massimo di C-peptide (una sostanza prodotta dal pancreas) durante un test chiamato MMTT inferiore a 50 pmol/L (meno di 0,15 ng/mL).
  • Utilizzo costante di un CGM (un dispositivo che monitora continuamente il livello di zucchero nel sangue) per almeno 4 settimane prima dello screening e disponibilità a utilizzare solo il CGM fornito dallo studio per tutta la durata dello studio.
  • Avere un corpo adatto all'impianto del numero previsto di unità VX-264 per ogni parte e/o gruppo dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno il Diabete Mellito di Tipo 1. Questo è un tipo di diabete in cui il corpo non produce insulina, un ormone necessario per controllare i livelli di zucchero nel sangue.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come ad esempio bambini o persone con determinate condizioni di salute che potrebbero essere a rischio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

VX-264 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento del diabete di tipo 1. L'obiettivo principale di questo farmaco è valutare la sua sicurezza e tollerabilità nei pazienti affetti da questa condizione. Inoltre, il farmaco viene esaminato per capire come funziona nel corpo dei pazienti con diabete di tipo 1, cercando di migliorare la gestione della malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

VX-264 – Questo farmaco è somministrato per via iniettiva e viene attualmente studiato in un trial clinico di fase 1/2 per il trattamento del diabete mellito di tipo 1. Al momento, VX-264 è in fase di valutazione per la sua sicurezza, tollerabilità ed efficacia nei pazienti affetti da questa condizione. Le indicazioni terapeutiche principali riguardano il miglioramento della funzione insulinica nei soggetti con diabete di tipo 1. Il meccanismo d'azione a livello molecolare non è completamente descritto, ma si ritiene che possa influenzare la regolazione del glucosio nel sangue. VX-264 è classificato come un farmaco sperimentale nel contesto delle terapie per il diabete.

Malattie studiate

Diabete Mellito di Tipo 1 – È una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca e distrugge le cellule beta del pancreas, responsabili della produzione di insulina. Senza insulina, il corpo non può regolare correttamente i livelli di glucosio nel sangue, portando a iperglicemia. I sintomi includono sete eccessiva, minzione frequente, fame intensa, perdita di peso inspiegabile e affaticamento. La malattia si sviluppa spesso durante l'infanzia o l'adolescenza, ma può manifestarsi a qualsiasi età. La progressione della malattia richiede una gestione continua dei livelli di zucchero nel sangue per prevenire complicazioni a lungo termine.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase I/IINumero dello studio2024-515583-32-00Codice del protocolloVX22-264-101Partecipanti previsti17 personePromotoreVertex Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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