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Studio sulla sicurezza ed efficacia di zamtocabtagene autoleucel in bambini e adolescenti con neoplasie a cellule B mature recidivanti/refrattarie

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio si concentra su bambini e adolescenti con neoplasie a cellule B mature che sono ricadute o non hanno risposto ai trattamenti precedenti. Queste neoplasie sono un tipo di tumore che colpisce le cellule B, un tipo di globuli bianchi. Il trattamento principale in esame è MB-CART2019.1, una terapia cellulare avanzata che utilizza cellule T modificate per combattere il tumore. Le cellule T sono un altro tipo di globuli bianchi che aiutano il corpo a combattere le infezioni e le malattie. Questo trattamento viene somministrato tramite infusione.

Oltre a MB-CART2019.1, lo studio utilizza anche altri farmaci come fludarabina, ciclofosfamide e tocilizumab. La fludarabina e la ciclofosfamide sono farmaci chemioterapici che aiutano a preparare il corpo per la terapia cellulare, mentre il tocilizumab è usato per gestire eventuali effetti collaterali del trattamento. Tutti questi farmaci vengono somministrati tramite iniezione endovenosa.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di MB-CART2019.1 nei pazienti pediatrici con queste neoplasie. I partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per vedere come rispondono e per identificare eventuali effetti collaterali. Lo studio mira a determinare se questo nuovo approccio terapeutico può offrire un'opzione di trattamento efficace per i bambini e gli adolescenti con neoplasie a cellule B mature che non hanno risposto ad altre terapie.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di fludarabina e ciclofosfamide per via endovenosa. Questi farmaci sono utilizzati per preparare il corpo alla terapia principale.

    La fludarabina viene somministrata per via endovenosa per tre giorni consecutivi. La ciclofosfamide viene somministrata per via endovenosa per due giorni consecutivi.

  2. Passaggio 2

    Infusione di MB-CART2019.1

    Dopo la preparazione con fludarabina e ciclofosfamide, viene somministrato MB-CART2019.1 tramite infusione endovenosa.

    Questa fase è cruciale per il trattamento delle neoplasie a cellule B mature recidivanti o refrattarie.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e gestione degli effetti collaterali

    Dopo l'infusione di MB-CART2019.1, il paziente viene monitorato attentamente per eventuali effetti collaterali.

    In caso di reazioni avverse, può essere somministrato tocilizumab per via endovenosa per gestire i sintomi.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della risposta al trattamento

    La risposta al trattamento viene valutata attraverso esami clinici e radiologici a intervalli regolari.

    Le valutazioni avvengono a 28 giorni, 8 settimane, 12 settimane, 24 settimane, 52 settimane e 78 settimane dopo l'infusione di MB-CART2019.1.

  5. Passaggio 5

    Follow-up a lungo termine

    Il paziente continua ad essere seguito per monitorare la durata della risposta e la sicurezza del trattamento.

    Il follow-up include esami del sangue, valutazioni cliniche e, se necessario, ulteriori trattamenti di supporto.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Il paziente deve essere in grado di fornire il consenso informato, o avere un tutore legale che possa farlo, prima di qualsiasi procedura specifica dello studio.
  • Deve avere una diagnosi confermata di neoplasia a cellule B mature CD19+ e/o CD20+ secondo la classificazione dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) del 2022.
  • Deve avere neoplasie a cellule B recidivanti o refrattarie dopo una o più terapie precedenti, o essere refrattario primario alla terapia di prima linea.
  • Deve essere un paziente pediatrico o adolescente di età compresa tra 6 mesi e meno di 18 anni.
  • Deve avere un peso corporeo di almeno 6 kg.
  • Deve avere una malattia misurabile secondo i criteri di risposta per i linfomi pediatrici internazionali.
  • Devono essere disponibili campioni di tessuto, preferibilmente freschi, per la revisione centrale della patologia per confermare la diagnosi.
  • Deve avere uno stato di performance Karnofsky (per età ≥16 anni) o Lansky (per età <16 anni) di almeno 60.
  • Deve avere una funzione del midollo osseo adeguata, con valori di laboratorio specifici come un conteggio assoluto dei neutrofili superiore a 1000/µL.
  • Deve avere una funzione degli organi adeguata, inclusa una funzione renale e polmonare specifica.
  • Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono essere disposte a sottoporsi a test di gravidanza prima dell'infusione di MB-CART2019.1.
  • Se sessualmente attivi, i partecipanti devono essere disposti a utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno avuto una ricaduta o che non hanno una malattia refrattaria. Questo significa che la malattia non è tornata dopo il trattamento o non ha risposto al trattamento iniziale.
  • Non possono partecipare persone che non hanno ricevuto almeno un trattamento precedente per la loro condizione.
  • Non possono partecipare persone che non hanno un tipo specifico di tumore delle cellule B mature.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

MB-CART2019.1 è una terapia innovativa utilizzata per trattare i bambini con neoplasie mature delle cellule B che sono ricadute o non hanno risposto ad altri trattamenti. Questa terapia utilizza cellule del sistema immunitario del paziente, modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule tumorali. L'obiettivo principale di questa terapia è valutare la sua sicurezza ed efficacia nel migliorare la risposta complessiva al trattamento nei pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

MB-CART2019.1 – Questo farmaco viene somministrato tramite infusione e fa parte di un trattamento sperimentale in fase II per neoplasie mature delle cellule B recidivanti o refrattarie nei pazienti pediatrici. Attualmente, è in fase di studio clinico per valutarne la sicurezza, la tossicità e l'efficacia. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento di neoplasie delle cellule B che non rispondono ad altre terapie. Il meccanismo d'azione coinvolge la modifica delle cellule T del paziente per riconoscere e attaccare le cellule tumorali. Appartiene alla classe dei farmaci noti come terapie con cellule CAR-T.

Malattie studiate

Neoplasie mature delle cellule B recidivanti/refrattarie – Le neoplasie mature delle cellule B sono un gruppo di tumori che colpiscono i linfociti B, un tipo di globuli bianchi. Queste neoplasie possono ripresentarsi o non rispondere ai trattamenti iniziali, rendendole recidivanti o refrattarie. La malattia può manifestarsi con sintomi come ingrossamento dei linfonodi, febbre, sudorazione notturna e perdita di peso. La progressione della malattia varia, con alcuni pazienti che possono sperimentare un peggioramento rapido, mentre altri possono avere una progressione più lenta. Le neoplasie delle cellule B possono colpire sia adulti che bambini, e la loro gestione richiede un monitoraggio continuo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 26 ott 2026
Età0-17FaseFase IINumero dello studio2023-506348-17-00Codice del protocolloM-2021-389Partecipanti previsti12 personePromotoreMiltenyi Biomedicine GmbH

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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