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Studio sulla sicurezza ed efficacia di YTB323 in combinazione con altri farmaci per pazienti con miastenia grave generalizzata resistente ai trattamenti

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata miastenia grave generalizzata resistente al trattamento. Questa è una condizione in cui i muscoli si indeboliscono e si stancano facilmente. Il trattamento in esame è un nuovo tipo di terapia chiamata YTB323, che è una forma di terapia cellulare avanzata. YTB323 utilizza cellule T del paziente stesso, modificate per combattere la malattia. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza di YTB323 nei pazienti con miastenia grave generalizzata resistente al trattamento.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con YTB323 attraverso un'infusione endovenosa. Saranno monitorati per verificare eventuali effetti collaterali e per vedere come il loro corpo risponde al trattamento. Altri farmaci utilizzati nello studio includono fludarabina fosfato, tocilizumab, ciclofosfamide e Flebogamma DIF, che sono somministrati per supportare il trattamento principale. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati.

Lo studio è progettato per durare diversi anni, con l'obiettivo di raccogliere dati completi sulla sicurezza e l'efficacia del trattamento. I partecipanti saranno seguiti attentamente per monitorare i cambiamenti nei sintomi della miastenia grave e per valutare la risposta del loro sistema immunitario al trattamento. Questo aiuterà i ricercatori a capire meglio come YTB323 può essere utilizzato per trattare la miastenia grave generalizzata resistente al trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo l'accettazione nella sperimentazione, inizia il trattamento con fludarabina fosfato e ciclofosfamide. Questi farmaci vengono somministrati tramite infusione endovenosa (IV), che significa che vengono introdotti direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena.

    La fludarabina fosfato e la ciclofosfamide vengono somministrate per preparare il corpo al trattamento principale. La durata e la frequenza di queste infusioni saranno spiegate dal personale medico.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione di YTB323

    Dopo la preparazione iniziale, viene somministrato il trattamento principale con YTB323. Questo farmaco è progettato per trattare la miastenia grave generalizzata resistente al trattamento.

    Il YTB323 viene somministrato tramite uso endovenoso, simile ai farmaci precedenti. La durata e la frequenza di questa somministrazione saranno determinate dal protocollo della sperimentazione.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante la sperimentazione, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la sicurezza e l'efficacia del trattamento. Questo include il controllo dei segni vitali, esami di laboratorio e valutazioni neurologiche.

    Verranno anche monitorati eventuali effetti collaterali o reazioni avverse. È importante segnalare qualsiasi sintomo o cambiamento al personale medico.

  4. Passaggio 4

    Trattamento di supporto

    Se necessario, possono essere somministrati trattamenti di supporto come tocilizumab e immunoglobulina umana normale per via endovenosa. Questi trattamenti aiutano a gestire eventuali effetti collaterali o complicazioni.

    La somministrazione di questi farmaci sarà decisa dal personale medico in base alle esigenze individuali.

  5. Passaggio 5

    Conclusione della sperimentazione

    Alla fine della sperimentazione, verrà effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia del trattamento e la sicurezza a lungo termine.

    I risultati della sperimentazione contribuiranno a migliorare la comprensione e il trattamento della miastenia grave generalizzata resistente al trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Devi firmare un consenso informato e essere in grado di comunicare bene con il ricercatore e seguire i requisiti dello studio.
  • Puoi partecipare se sei un uomo o una donna di età compresa tra 18 e 65 anni e hai una funzione renale, epatica, cardiaca, ematologica e polmonare adeguata. Questo significa che i tuoi reni, fegato, cuore, sangue e polmoni devono funzionare bene.
  • Devi avere una diagnosi confermata di miastenia grave generalizzata con anticorpi positivi contro AChR o MuSK. Gli anticorpi sono proteine che il tuo corpo produce e che possono attaccare i tuoi muscoli.
  • La tua miastenia grave deve essere classificata come Classe III-IVa secondo la classificazione MGFA al momento dello screening. Questo indica un certo livello di gravità della malattia.
  • La tua miastenia grave deve essere resistente al trattamento. Questo significa che hai un punteggio MG-ADL di almeno 6 al momento dello screening, nonostante tu abbia provato almeno due diversi farmaci immunosoppressori non steroidei. Devi aver fallito il trattamento con almeno un farmaco immunomodulatore orale o un farmaco che risparmia l'uso di steroidi, e uno dei seguenti: un anticorpo anti-C5 approvato, un antagonista FcRn approvato, rituximab, o aver richiesto due o più terapie di emergenza (come lo scambio plasmatico o IVIg) per il peggioramento della miastenia o una crisi nei 12 mesi precedenti lo screening.
  • Se stai assumendo corticosteroidi cronici, devi essere in grado e disposto a ridurre la dose a un massimo almeno una settimana prima della leucafèresi. La leucafèresi è una procedura per rimuovere i globuli bianchi dal sangue.

Chi non può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Non puoi partecipare se hai meno di 18 anni.
  • Non puoi partecipare se hai più di 65 anni.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia grave del cuore.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia grave del fegato.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia grave dei reni.
  • Non puoi partecipare se hai un'infezione attiva.
  • Non puoi partecipare se hai avuto un'altra malattia autoimmune, che è una condizione in cui il sistema immunitario attacca il proprio corpo.
  • Non puoi partecipare se hai avuto un cancro negli ultimi 5 anni.
  • Non puoi partecipare se stai assumendo farmaci che sopprimono il sistema immunitario, che sono farmaci che riducono l'attività del sistema immunitario.
  • Non puoi partecipare se hai partecipato a un altro studio clinico negli ultimi 30 giorni.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

YTB323 è un trattamento sperimentale studiato per le persone con miastenia grave generalizzata resistente ai trattamenti. Questa condizione è caratterizzata da debolezza muscolare causata da un problema nel sistema immunitario. YTB323 è progettato per aiutare il sistema immunitario a funzionare meglio, riducendo i sintomi della malattia. Il farmaco è in fase di studio per capire se è sicuro e se può migliorare la qualità della vita delle persone affette da questa malattia. Durante il trial, i ricercatori osservano come il corpo reagisce a YTB323 e se ci sono effetti collaterali. L'obiettivo è trovare un nuovo modo per trattare le persone che non rispondono bene ai trattamenti attuali.

Che cosa si sa già del trattamento

YTB323 – YTB323 è un farmaco somministrato per via endovenosa, progettato per trattare la miastenia grave generalizzata resistente al trattamento. Attualmente, è in fase di studio clinico di fase I/II per valutare la sua sicurezza ed efficacia in pazienti con questa condizione. La miastenia grave è una malattia autoimmune che colpisce la comunicazione tra i nervi e i muscoli, e YTB323 mira a modulare il sistema immunitario per migliorare i sintomi. Questo farmaco appartiene alla classe dei trattamenti immunoterapici, che agiscono a livello molecolare per ridurre l'attività degli anticorpi che attaccano i recettori muscolari.

Malattie studiate

Miastenia Gravis Generalizzata Resistente al Trattamento – La miastenia gravis è una malattia neuromuscolare caratterizzata da debolezza e affaticamento dei muscoli volontari. Questa condizione si verifica quando la comunicazione tra i nervi e i muscoli è interrotta a causa di anticorpi che attaccano i recettori dell'acetilcolina o la proteina MuSK. La forma generalizzata resistente al trattamento implica che i sintomi non rispondono adeguatamente alle terapie standard. I sintomi possono includere debolezza muscolare che peggiora con l'attività e migliora con il riposo, coinvolgendo spesso i muscoli oculari, facciali, della gola e degli arti. La progressione della malattia può variare, con periodi di peggioramento e miglioramento. La gestione della condizione si concentra sul controllo dei sintomi e sul miglioramento della qualità della vita.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase INumero dello studio2024-513589-20-00Codice del protocolloCYTB323O12101Partecipanti previsti15 personePromotoreNovartis Pharma AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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