Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata miastenia grave generalizzata resistente al trattamento. Questa è una condizione in cui i muscoli si indeboliscono e si stancano facilmente. Il trattamento in esame è un nuovo tipo di terapia chiamata YTB323, che è una forma di terapia cellulare avanzata. YTB323 utilizza cellule T del paziente stesso, modificate per combattere la malattia. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza di YTB323 nei pazienti con miastenia grave generalizzata resistente al trattamento.
Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con YTB323 attraverso un’infusione endovenosa. Saranno monitorati per verificare eventuali effetti collaterali e per vedere come il loro corpo risponde al trattamento. Altri farmaci utilizzati nello studio includono fludarabina fosfato, tocilizumab, ciclofosfamide e Flebogamma DIF, che sono somministrati per supportare il trattamento principale. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati.
Lo studio è progettato per durare diversi anni, con l’obiettivo di raccogliere dati completi sulla sicurezza e l’efficacia del trattamento. I partecipanti saranno seguiti attentamente per monitorare i cambiamenti nei sintomi della miastenia grave e per valutare la risposta del loro sistema immunitario al trattamento. Questo aiuterà i ricercatori a capire meglio come YTB323 può essere utilizzato per trattare la miastenia grave generalizzata resistente al trattamento.
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