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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di VX-880 in Pazienti con Diabete di Tipo 1 e Ipoglicemia Grave

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sul trattamento del Diabete di Tipo 1 in persone che hanno difficoltà a riconoscere i sintomi di bassi livelli di zucchero nel sangue, noti come ipoglicemia, e che hanno episodi gravi di ipoglicemia. Il trattamento in esame è una soluzione per infusione chiamata VX-880, che contiene una sostanza attiva denominata STX-02. Questo trattamento è una forma avanzata di terapia cellulare, che mira a migliorare la gestione del diabete in queste persone.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del VX-880 in queste condizioni specifiche. I partecipanti riceveranno il trattamento attraverso un'infusione e saranno monitorati per un periodo di tempo per osservare eventuali miglioramenti nella loro capacità di gestire i livelli di zucchero nel sangue e ridurre la necessità di insulina. Durante lo studio, verranno raccolti dati sulla sicurezza del trattamento e sulla sua capacità di ridurre gli episodi di ipoglicemia grave.

Lo studio si svolgerà in più fasi, con l'obiettivo di determinare se il trattamento può aiutare i partecipanti a diventare indipendenti dall'insulina e a mantenere livelli di zucchero nel sangue più stabili. I risultati attesi includono una riduzione della dose di insulina necessaria e un miglioramento generale del controllo del diabete. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento VX-880.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, che includono una storia clinica di diabete di tipo 1 e almeno due episodi di ipoglicemia grave nei 12 mesi precedenti.

    È necessario un monitoraggio continuo della glicemia per almeno 3 mesi prima dell'inizio dello studio, a meno che non sia standard di cura nella regione del paziente.

  2. Passaggio 2

    Infusione di VX-880

    Il paziente riceve una soluzione per infusione chiamata VX-880, somministrata per via intraportale.

    L'obiettivo principale è valutare l'efficacia di questa infusione nei pazienti con diabete di tipo 1 e consapevolezza ipoglicemica ridotta.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza e tollerabilità

    La sicurezza e la tollerabilità del trattamento vengono monitorate attraverso eventi avversi emergenti dal trattamento, valori di laboratorio clinici, segni vitali, elettrocardiogrammi standard a 12 derivazioni e risultati di imaging.

    Questo monitoraggio è particolarmente importante nella parte A dello studio.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'indipendenza dall'insulina

    Nelle parti B e C dello studio, viene valutata la proporzione di pazienti che diventano indipendenti dall'insulina entro 365 giorni dall'infusione di VX-880.

    Viene anche monitorata la riduzione della dose di insulina e il mantenimento di un livello di emoglobina glicata (HbA1c) inferiore al 7%.

  5. Passaggio 5

    Valutazione dei risultati secondari

    I risultati secondari includono la proporzione di pazienti liberi da episodi di ipoglicemia grave e il cambiamento nei livelli di HbA1c nel tempo.

    Viene anche valutata la durata totale dell'indipendenza dall'insulina e la proporzione di pazienti che raggiungono un tempo nel range target (TIR) del 70% o superiore.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 2 dicembre 2030.

    I risultati finali aiuteranno a determinare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine del trattamento con VX-880.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Avere una storia clinica e prove di laboratorio di Diabete di Tipo 1. Questo è un tipo di diabete in cui il corpo non produce insulina.
  • Aver avuto almeno 2 episodi di ipoglicemia grave negli ultimi 12 mesi. L'ipoglicemia grave è quando i livelli di zucchero nel sangue scendono molto e richiedono aiuto da un'altra persona.
  • Avere una ridotta consapevolezza dell'ipoglicemia. Questo significa che la persona non si accorge facilmente quando i suoi livelli di zucchero nel sangue sono bassi.
  • Utilizzare in modo costante un monitor continuo del glucosio (CGM) per almeno 3 mesi prima dello screening. Un CGM è un dispositivo che misura i livelli di zucchero nel sangue durante tutto il giorno e la notte. In alcune regioni, se il CGM non è una pratica comune per il Diabete di Tipo 1, non è necessario averlo usato prima dello screening.
  • Avere un gruppo sanguigno compatibile, che deve essere A o AB.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno il Diabete di Tipo 1. Questo è un tipo di diabete in cui il corpo non produce insulina, un ormone necessario per controllare i livelli di zucchero nel sangue.
  • Non possono partecipare persone che non hanno una consapevolezza ipoglicemica compromessa. Questo significa che non riescono a riconoscere quando i loro livelli di zucchero nel sangue sono troppo bassi.
  • Non possono partecipare persone che non hanno ipoglicemia grave. Questo è quando i livelli di zucchero nel sangue scendono così tanto da causare sintomi gravi, come perdita di coscienza.
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Farmaci in studio

VX-880 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento del diabete di tipo 1. Questo farmaco viene somministrato tramite infusione e il suo scopo è migliorare la consapevolezza ipoglicemica e ridurre gli episodi di ipoglicemia grave nei pazienti. VX-880 è progettato per aiutare a regolare i livelli di zucchero nel sangue, migliorando così la qualità della vita delle persone affette da diabete di tipo 1.

Che cosa si sa già del trattamento

VX-880 – VX-880 è un farmaco somministrato tramite infusione, attualmente in fase di studio clinico di Fase 1/2. È progettato per trattare il diabete mellito di tipo 1 in pazienti con consapevolezza ipoglicemica compromessa e ipoglicemia grave. Il farmaco agisce a livello molecolare ripristinando la capacità del corpo di produrre insulina, migliorando così il controllo glicemico. VX-880 appartiene alla classe farmacologica delle terapie cellulari, mirate a rigenerare o sostituire le cellule pancreatiche danneggiate.

Malattie studiate

Diabete Mellito di Tipo 1 con Consapevolezza Ipoglicemica Compromessa e Ipoglicemia Grave – È una forma di diabete di tipo 1 caratterizzata da una ridotta capacità di percepire i sintomi dell'ipoglicemia, che può portare a episodi di ipoglicemia grave. In questa condizione, il sistema immunitario attacca le cellule beta del pancreas, responsabili della produzione di insulina, causando una carenza di insulina nel corpo. La mancanza di consapevolezza ipoglicemica significa che la persona non avverte i segnali di avvertimento di un basso livello di zucchero nel sangue, aumentando il rischio di episodi ipoglicemici gravi. Questi episodi possono verificarsi improvvisamente e senza preavviso, rendendo difficile la gestione della glicemia. La condizione richiede un monitoraggio costante dei livelli di zucchero nel sangue e un'attenta gestione dell'insulina.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IVNumero dello studio2024-513929-23-00Codice del protocolloVX20-880-101Partecipanti previsti44 personePromotoreVertex Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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