Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Sargramostim e Combinazione di Farmaci in Pazienti Non Trattati con Amiloidosi a Catene Leggere

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra sull’amiloidosi a catene leggere, una malattia rara in cui si accumulano proteine anomale chiamate amiloidi negli organi, come il cuore e i reni, causando il loro malfunzionamento. La terapia in esame combina diversi farmaci: daratumumab, ciclofosfamide, bortezomib e desametasone, noti come regime D-VCd. Inoltre, viene utilizzato il sargramostim, un fattore di crescita che stimola la produzione di cellule del sangue e potrebbe aiutare a rimuovere i depositi di amiloide.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di questa combinazione di farmaci nei pazienti non trattati con amiloidosi a catene leggere. I partecipanti riceveranno i farmaci per un periodo di tempo stabilito e saranno monitorati per osservare la risposta del loro organismo e per identificare eventuali effetti collaterali gravi. La terapia mira a distruggere le cellule plasmatiche anomale e a ridurre i depositi di amiloide, migliorando così la funzione degli organi colpiti.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per valutare la risposta ematologica completa, ovvero la riduzione delle proteine anomale nel sangue, e per monitorare eventuali eventi avversi seri. L’obiettivo è determinare se questa combinazione di farmaci può portare a un miglioramento significativo della salute dei pazienti con amiloidosi a catene leggere.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di diversi farmaci. Questi includono daratumumab, ciclofosfamide, bortezomib e desametasone.

Il daratumumab viene somministrato come soluzione per iniezione sottocutanea. La frequenza e la durata specifiche saranno comunicate dal personale medico.

La ciclofosfamide è disponibile in compresse rivestite e viene assunta per via orale. La dose e la frequenza saranno determinate dal medico.

Il bortezomib è disponibile come polvere per soluzione iniettabile e viene somministrato per via sottocutanea. La frequenza e la durata saranno specificate dal personale sanitario.

Il desametasone è disponibile in compresse e come soluzione per iniezione. La modalità di somministrazione e la frequenza saranno indicate dal medico.

2 monitoraggio e valutazione

Durante il trattamento, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali.

Le valutazioni includeranno esami del sangue e altre analisi per verificare la risposta ematologica completa e la sicurezza del trattamento.

Il personale medico fornirà informazioni dettagliate sui risultati delle valutazioni e su eventuali aggiustamenti del trattamento necessari.

3 fine del trattamento

Al termine del trattamento combinato, verrà effettuata una valutazione finale per determinare l’efficacia del trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali gravi.

Il personale medico discuterà i risultati finali e fornirà raccomandazioni per il follow-up o ulteriori trattamenti, se necessario.

Chi può partecipare allo studio?

Devi avere almeno 18 anni.
Devi firmare un modulo di consenso informato per dimostrare che comprendi lo scopo dello studio e sei disposto a partecipare.
Devi avere una diagnosi di amiloidosi AL, confermata da un esame specifico del tessuto.
Devi avere una malattia misurabile di amiloidosi a catena leggera, definita da almeno uno dei seguenti criteri:
- Proteina M nel siero ≥ 0,5 g/dL.
- Catene leggere libere nel siero ≥ 50 mg/L con un rapporto anomalo kappa:lambda o una differenza tra catene leggere coinvolte e non coinvolte (dFLC) ≥ 50 mg/L.
Devi avere uno o più organi colpiti dall’amiloidosi AL.
Devi avere uno stato di salute generale valutato come 0, 1 o 2 secondo l’Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Performance Status, che è una scala che misura la tua capacità di svolgere attività quotidiane.
Devi avere valori di laboratorio che soddisfano i seguenti criteri:
- Conta assoluta dei neutrofili (ANC) ≥ 1,0 × 10⁹/L.
- Livello di emoglobina ≥ 8,0 g/dL; sono consentite trasfusioni di globuli rossi fino a 7 giorni prima dell’iscrizione.
- Conta delle piastrine ≥ 50 × 10⁹/L; le trasfusioni di piastrine sono accettabili senza restrizioni durante il periodo di screening.
- Livello di alanina aminotransferasi (ALT) ≤ 2,5 volte il limite superiore della norma (ULN).
- Livello di aspartato aminotransferasi (AST) ≤ 2,5 volte l’ULN.
- Livello totale di bilirubina ≤ 1,5 × ULN, tranne nei soggetti con sindrome di Gilbert, in cui la bilirubina diretta deve essere ≤ 2 × ULN.
- Tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR) ≥ 20 mL/min/1,73 m².
Se sei una donna in età fertile, devi avere un test di gravidanza negativo e impegnarti a usare due metodi di contraccezione affidabili contemporaneamente, iniziando 4 settimane prima del trattamento e continuando per 1 anno dopo l’interruzione del farmaco ciclofosfamide o 3 mesi dopo l’interruzione del farmaco daratumumab, a seconda di quale sia più lungo.
Durante lo studio e per 1 anno dopo l’interruzione del farmaco ciclofosfamide o 3 mesi dopo l’ultima dose di daratumumab, devi accettare di non donare ovuli per la riproduzione assistita.
Se sei un uomo sessualmente attivo con una donna in età fertile e non hai subito una vasectomia, devi usare un metodo di barriera per il controllo delle nascite, come un preservativo, durante e fino a 6 mesi dopo l’interruzione del farmaco ciclofosfamide o 3 mesi dopo l’interruzione del farmaco daratumumab, a seconda di quale sia più lungo. Inoltre, non devi donare sperma durante lo studio e per 6 mesi dopo l’interruzione del farmaco ciclofosfamide o 3 mesi dopo l’interruzione del farmaco daratumumab, a seconda di quale sia più lungo.

Chi non può partecipare allo studio?

Non puoi partecipare se hai un’altra malattia grave che potrebbe interferire con lo studio.
Non puoi partecipare se hai avuto una reazione allergica grave a uno dei farmaci utilizzati nello studio.
Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
Non puoi partecipare se hai una malattia infettiva attiva, come l’epatite o l’HIV.
Non puoi partecipare se hai avuto un trapianto di organi.
Non puoi partecipare se stai assumendo altri farmaci che potrebbero interferire con lo studio.
Non puoi partecipare se hai una malattia del cuore non controllata.
Non puoi partecipare se hai una malattia del fegato grave.
Non puoi partecipare se hai una malattia renale grave.
Non puoi partecipare se hai una storia di abuso di sostanze.
Non puoi partecipare se hai una malattia mentale grave non controllata.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Polonia	Non reclutando	01.04.2023

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Sargramostim è un farmaco che aiuta il corpo a produrre più globuli bianchi. Questi globuli bianchi sono importanti perché aiutano a combattere le infezioni. Nel contesto di questo studio clinico, Sargramostim viene utilizzato per supportare il sistema immunitario dei pazienti mentre ricevono altri trattamenti per l’amiloidosi a catene leggere.

Daratumumab è un tipo di terapia che si lega a una proteina specifica presente sulla superficie di alcune cellule del sistema immunitario. Questo aiuta il sistema immunitario a riconoscere e distruggere le cellule anomale. Nel trial, Daratumumab è usato per trattare i pazienti con amiloidosi a catene leggere, aiutando a ridurre il numero di cellule anomale nel corpo.

Ciclofosfamide è un farmaco che interferisce con la crescita delle cellule anomale, rallentandone o fermandone la crescita. Viene utilizzato in questo studio per aiutare a controllare la malattia nei pazienti con amiloidosi a catene leggere.

Bortezomib è un farmaco che aiuta a distruggere le cellule anomale nel corpo. Funziona bloccando alcune proteine all’interno delle cellule, portando alla loro morte. In questo studio, Bortezomib è usato per trattare i pazienti con amiloidosi a catene leggere.

Desametasone è un tipo di corticosteroide che riduce l’infiammazione e sopprime il sistema immunitario. Viene utilizzato in questo studio per aiutare a gestire i sintomi e migliorare l’efficacia degli altri trattamenti nei pazienti con amiloidosi a catene leggere.

Malattie in studio:

Amiloidosi primaria

Amiloidosi a catene leggere (AL amiloidosi) – L’amiloidosi a catene leggere è una malattia caratterizzata dalla deposizione di fibrille amiloidi derivanti da catene leggere di immunoglobuline mal ripiegate. Queste fibrille si accumulano negli organi, portando a un progressivo deterioramento della loro funzione. Gli organi più comunemente colpiti sono il cuore e i reni. La progressione della malattia è legata all’accumulo continuo di queste fibrille, che interferiscono con il normale funzionamento degli organi. La rimozione delle fibrille amiloidi avviene attraverso un processo di fagocitosi da parte di macrofagi e neutrofili. Studi in vitro e in vivo hanno dimostrato che la rimozione dei depositi amiloidi può portare a miglioramenti nella funzione degli organi colpiti.

ID della sperimentazione:

2024-518658-18-00

Codice del protocollo:

STARLIGHT

Fase della sperimentazione:

Esplorazione terapeutica (Fase II)

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