La fenilchetonuria (PKU) è una malattia genetica che rende difficile per il corpo gestire un amminoacido chiamato fenilalanina, presente in molti alimenti. Questo studio clinico si concentra su adolescenti di età compresa tra 12 e 17 anni affetti da PKU. L’obiettivo è valutare la sicurezza e l’efficacia di un trattamento chiamato pegvaliase, somministrato tramite iniezioni sottocutanee. Pegvaliase è disponibile in diverse dosi, tra cui 2,5 mg, 10 mg e 20 mg, tutte in soluzione per iniezione in siringhe pre-riempite.
Lo studio è progettato per confrontare l’effetto del trattamento con pegvaliase rispetto a un gruppo di controllo che segue solo una dieta specifica. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 215 giorni. Durante questo periodo, verranno monitorati per valutare eventuali effetti collaterali e per vedere come il trattamento influisce sui livelli di fenilalanina nel sangue. L’obiettivo principale è capire se pegvaliase può aiutare a gestire meglio la PKU negli adolescenti, migliorando la loro capacità di mantenere livelli di fenilalanina più bassi e sicuri.
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