Questo studio clinico si concentra sulla fenilchetonuria (PKU), una malattia metabolica ereditaria che causa l’accumulo di un amminoacido chiamato fenilalanina nel sangue. Lo studio valuterà un farmaco chiamato pegvaliasi (Palynziq), che viene somministrato tramite iniezione sottocutanea per aiutare a ridurre i livelli di fenilalanina nel sangue degli adolescenti con questa condizione.
Il farmaco Palynziq sarà disponibile in tre diversi dosaggi: 2,5 mg, 10 mg e 20 mg, tutti somministrati come soluzione iniettabile in siringhe preriempite. Lo scopo principale dello studio è valutare quanto sia sicuro ed efficace questo trattamento negli adolescenti che non riescono a mantenere livelli adeguati di fenilalanina nel sangue con le terapie esistenti.
Durante lo studio, i partecipanti riceveranno iniezioni sottocutanee di pegvaliasi o seguiranno solo una dieta controllata. I pazienti saranno monitorati per verificare come il loro corpo risponde al trattamento e come cambiano i livelli di fenilalanina nel sangue. È importante che un adulto sia presente durante la somministrazione del farmaco e per almeno un’ora dopo l’iniezione per garantire la sicurezza del partecipante.
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