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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di NEU-411 nei Pazienti con Parkinson Precoce e Diagnostica Compagna Positiva

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla malattia di Parkinson, una condizione neurologica che colpisce il movimento e può causare tremori, rigidità e difficoltà di equilibrio. In particolare, lo studio si rivolge a persone con una forma specifica di Parkinson, chiamata Parkinson guidato da LRRK2, che è influenzata da una mutazione genetica. Il trattamento in esame è un farmaco sperimentale chiamato NEU-411, che viene somministrato sotto forma di compresse. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di NEU-411 nei partecipanti con questa forma di Parkinson.

Durante lo studio, i partecipanti verranno assegnati in modo casuale a ricevere NEU-411 o un placebo. Un placebo è una sostanza che non contiene principi attivi e viene utilizzato per confrontare gli effetti del farmaco in esame. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di 52 settimane per osservare eventuali cambiamenti nei sintomi del Parkinson e per rilevare eventuali effetti collaterali. Verrà utilizzato un test genetico specifico per identificare i partecipanti con la forma di Parkinson guidata da LRRK2, che sono più propensi a beneficiare del trattamento con NEU-411.

Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo e chi il placebo, per garantire che i risultati siano il più obiettivi possibile. I partecipanti saranno valutati regolarmente per monitorare la loro salute e il progresso della malattia, utilizzando strumenti come la scala di valutazione della malattia di Parkinson. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come trattare efficacemente il Parkinson guidato da LRRK2 e migliorare la qualità della vita delle persone affette da questa condizione.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo l'iscrizione allo studio, viene confermata la partecipazione e vengono fornite tutte le informazioni necessarie sullo svolgimento del trial.

    Viene effettuato un test genetico per confermare la presenza della mutazione LRRK2, necessaria per partecipare allo studio.

  2. Passaggio 2

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con l'assunzione del farmaco NEU-411 o di un placebo. Il farmaco viene somministrato sotto forma di compresse orali.

    La dose e la frequenza di somministrazione sono stabilite dal protocollo dello studio e vengono seguite per tutta la durata del trattamento.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il periodo di trattamento, che dura 52 settimane, vengono effettuate valutazioni regolari per monitorare la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

    Viene utilizzata l'applicazione Roche Parkinson's Disease per valutare i cambiamenti nei sintomi rispetto al basale.

  4. Passaggio 4

    Fine del trattamento

    Al termine delle 52 settimane di trattamento, viene effettuata una valutazione finale per confrontare i risultati con quelli iniziali.

    Viene valutata l'incidenza di eventuali effetti collaterali o eventi avversi.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude dopo 54 settimane, includendo un periodo di follow-up per monitorare eventuali effetti a lungo termine.

    I risultati complessivi vengono analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento con NEU-411.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Età compresa tra 50 e 80 anni al momento dello screening.
  • Diagnosi di malattia di Parkinson clinicamente accertata o probabile.
  • Malattia di Parkinson causata da LRRK2, confermata tramite un test genetico specifico.
  • Stadio della malattia compreso tra 1 e 2.5 sulla scala Hoehn e Yahr modificata, che misura la gravità della malattia.
  • Ulteriori criteri di inclusione sono descritti nel protocollo completo dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Non puoi partecipare se hai una malattia diversa dal Parkinson.
  • Non puoi partecipare se hai meno di 18 anni o più di 75 anni.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai una condizione medica che potrebbe interferire con lo studio.
  • Non puoi partecipare se stai assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Non puoi partecipare se hai partecipato a un altro studio clinico nelle ultime 4 settimane.
  • Non puoi partecipare se hai una storia di allergie gravi o reazioni avverse a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia mentale grave che potrebbe influenzare la tua capacità di seguire le istruzioni dello studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

NEU-411 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della malattia di Parkinson nelle sue fasi iniziali. Questo farmaco è progettato per aiutare le persone che hanno una forma specifica di Parkinson causata da una mutazione genetica chiamata LRRK2. L'obiettivo di NEU-411 è migliorare i sintomi della malattia e rallentare la sua progressione. Durante il trial clinico, i ricercatori stanno valutando se questo farmaco è sicuro da usare e se è efficace nel migliorare la qualità della vita dei partecipanti.

Che cosa si sa già del trattamento

NEU-411 – NEU-411 è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento del morbo di Parkinson in fase iniziale. Questo farmaco è in fase di studio per la sua sicurezza ed efficacia nei pazienti con Parkinson causato da mutazioni del gene LRRK2. NEU-411 agisce a livello molecolare inibendo l'attività anomala di una proteina specifica, che si ritiene contribuisca alla progressione della malattia. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori delle chinasi, che sono sostanze che bloccano l'attività di specifici enzimi coinvolti nei processi cellulari.

Malattie studiate

Malattia di Parkinson – La malattia di Parkinson è un disturbo neurodegenerativo che colpisce principalmente il sistema motorio. Si manifesta con sintomi come tremori, rigidità muscolare, lentezza nei movimenti e instabilità posturale. La progressione della malattia è lenta e varia da persona a persona. Con il tempo, i sintomi motori possono peggiorare e possono comparire anche sintomi non motori come disturbi del sonno, depressione e problemi cognitivi. La causa esatta della malattia è sconosciuta, ma si ritiene che sia legata alla perdita di cellule nervose nel cervello che producono dopamina.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2024-515448-22-00Codice del protocolloNEU-411-PD201Partecipanti previsti150 personePromotoreNeuron23 Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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