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Studio sulla sicurezza ed efficacia di mitomicina (UGN-104) per il trattamento del cancro uroteliale delle vie urinarie superiori a basso grado

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina un nuovo trattamento per il carcinoma uroteliale delle vie urinarie superiori di basso grado, una forma di tumore che si sviluppa nel sistema urinario superiore. Il trattamento utilizza un farmaco chiamato UGN-104, che contiene il principio attivo mitomicina in una nuova formulazione sotto forma di polvere liofilizzata.

Il farmaco viene somministrato direttamente nella vescica attraverso un procedimento chiamato somministrazione intravescicale. Lo scopo dello studio è valutare quanto sia efficace questo nuovo trattamento nel eliminare le cellule tumorali nei pazienti affetti da questa particolare forma di tumore. Il farmaco viene somministrato in sei applicazioni nell'arco di diverse settimane.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno il trattamento e verranno sottoposti a controlli regolari per verificare come risponde il tumore. I medici monitoreranno attentamente la sicurezza del trattamento attraverso esami del sangue e delle urine, oltre a valutare eventuali effetti collaterali. Il periodo di osservazione continuerà anche dopo il completamento del trattamento per verificare la durata della risposta terapeutica.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con UGN-104, un farmaco in polvere liofilizzata che viene somministrato attraverso l'uso intravescicale (direttamente nel tratto urinario superiore).

    Prima del trattamento, viene verificata l'assenza di infezioni del tratto urinario attraverso un'analisi delle urine.

  2. Passaggio 2

    Ciclo di trattamento

    Il trattamento prevede sei somministrazioni di UGN-104.

    Durante il trattamento, è necessario seguire le precauzioni contraccettive indicate per almeno 48 ore dopo ogni somministrazione.

  3. Passaggio 3

    Valutazione principale

    La valutazione principale dell'efficacia avviene 5 settimane (più o meno 1 settimana) dopo la sesta somministrazione.

    Durante questa visita vengono effettuati: esame delle urine, uretroscopia e, se necessario, una biopsia.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio continuo

    Vengono effettuati regolarmente esami di laboratorio per controllare la funzione degli organi e del midollo osseo.

    Si monitora la sicurezza attraverso la registrazione di eventuali effetti collaterali.

    Si effettuano controlli periodici che includono esami del sangue, delle urine, esami fisici e controllo dei segni vitali.

  5. Passaggio 5

    Periodo di follow-up

    Il monitoraggio continua per valutare la durata della risposta al trattamento.

    Durante questo periodo vengono effettuate valutazioni periodiche per verificare l'assenza di ricadute o progressione della malattia.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Il paziente deve fornire il consenso informato scritto per partecipare allo studio.
  • Età minima di 18 anni al momento del consenso informato.

  • Presenza di almeno un tumore papillare misurabile nel sistema pielocaliceale (parte superiore delle vie urinarie) con le seguenti caratteristiche:

    • Dimensione massima di 15 millimetri
    • Almeno un tumore deve essere di almeno 5 millimetri
    • Diagnosi confermata tramite biopsia di carcinoma uroteliale di basso grado
  • Stato di performance ECOG (scala che misura la capacità di svolgere le attività quotidiane) inferiore a 3.
  • Aspettativa di vita superiore a 24 mesi al momento dello screening.
  • Funzionalità adeguata degli organi e del midollo osseo, verificata attraverso esami del sangue specifici.
  • Assenza di infezioni attive delle vie urinarie, confermata da esami delle urine.

  • Per i pazienti in età fertile:

    • Obbligo di utilizzare due metodi contraccettivi efficaci durante lo studio e per 6 mesi dopo
    • Per gli uomini: uso del preservativo per almeno 48 ore dopo ogni trattamento
    • I metodi contraccettivi accettati includono: impianti, contraccettivi iniettabili, pillola contraccettiva, dispositivi intrauterini ormonali, preservativi con spermicida

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Pazienti con tumori di alto grado o carcinoma invasivo del tratto urinario superiore
  • Persone con insufficienza renale grave (quando i reni non funzionano correttamente)
  • Pazienti con infezioni attive del tratto urinario (infezioni nelle vie urinarie)
  • Persone con allergie note ai componenti del farmaco UGN-104
  • Donne in gravidanza o allattamento
  • Pazienti che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali negli ultimi 30 giorni
  • Persone con malattie cardiovascolari gravi (problemi seri al cuore o ai vasi sanguigni)
  • Pazienti con metastasi (quando il tumore si è diffuso ad altre parti del corpo)
  • Persone con disturbi della coagulazione (problemi di sanguinamento)
  • Pazienti che non possono sottoporsi a procedure endoscopiche (esami con telecamera all'interno delle vie urinarie)
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Farmaci in studio

UGN-104 è un nuovo farmaco sperimentale progettato specificamente per il trattamento del carcinoma uroteliale delle vie urinarie superiori di basso grado. Questo medicinale è una nuova formulazione di UGN-101, sviluppata per essere somministrata direttamente nelle vie urinarie superiori. Il farmaco è stato creato per eliminare le cellule tumorali nelle vie urinarie superiori in modo mirato e localizzato. UGN-101 è il farmaco originale da cui è stata sviluppata la nuova formulazione. È stato precedentemente utilizzato nel trattamento del carcinoma uroteliale e ha dimostrato risultati promettenti, motivo per cui i ricercatori hanno sviluppato questa nuova versione migliorata. Entrambi i farmaci sono stati progettati per essere somministrati direttamente nell'area interessata dalla malattia, permettendo così un'azione più mirata e potenzialmente più efficace rispetto ad altri trattamenti sistemici.

Che cosa si sa già del trattamento

  • UGN-104

    Una nuova formulazione farmaceutica sviluppata specificamente per il trattamento del carcinoma uroteliale delle vie urinarie superiori a basso grado (LG-UTUC). Questo medicinale viene somministrato localmente attraverso il sistema urinario superiore, permettendo un'azione mirata sulla zona interessata dalla patologia. La sua formulazione speciale è progettata per massimizzare il contatto del principio attivo con il tessuto malato, offrendo un approccio terapeutico innovativo per questa condizione urologica. Il farmaco è attualmente in fase 3 di sperimentazione clinica, dove viene valutata la sua efficacia e sicurezza attraverso uno studio multicentrico a braccio singolo, rappresentando una potenziale nuova opzione terapeutica per i pazienti affetti da questa forma di tumore.

  • UGN-101

    Un farmaco antitumorale che rappresenta la formulazione originale da cui è stato sviluppato UGN-104, utilizzato nel trattamento del carcinoma uroteliale delle vie urinarie superiori. Viene somministrato attraverso un sistema di somministrazione locale che permette al farmaco di raggiungere direttamente le aree interessate del tratto urinario superiore. La sua azione terapeutica è mirata alla distruzione delle cellule tumorali, offrendo un'opzione di trattamento per i pazienti con questa specifica forma di cancro a basso grado.

Malattie studiate

Carcinoma uroteliale delle alte vie urinarie di basso grado - È una forma di cancro che si sviluppa nel rivestimento del tratto urinario superiore, che include i reni e gli ureteri. Questa condizione si manifesta quando le cellule uroteliali (che rivestono questi organi) iniziano a crescere in modo anomalo ma con un grado di aggressività relativamente basso. La malattia si sviluppa gradualmente nel tessuto che riveste le vie urinarie superiori, formando piccole lesioni o tumori. È caratterizzata da cellule canceroge ben differenziate che tendono a crescere più lentamente rispetto alle forme più aggressive. Il tumore può causare cambiamenti nel normale flusso dell'urina attraverso il tratto urinario superiore. Questa condizione è considerata una malattia rara.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-519343-15-00Codice del protocolloUT002Partecipanti previsti104 personePromotoreUrogen Pharma Ltd.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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