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Studio sulla sicurezza ed efficacia di fingolimod rispetto a interferone beta-1a nei bambini con sclerosi multipla

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Sclerosi Multipla è una malattia che colpisce il sistema nervoso centrale, causando problemi di comunicazione tra il cervello e il resto del corpo. Questo studio clinico si concentra su pazienti pediatrici, cioè bambini e adolescenti, affetti da questa malattia. L'obiettivo è valutare la sicurezza e l'efficacia di un farmaco chiamato fingolimod, somministrato per via orale una volta al giorno, rispetto a un altro trattamento chiamato interferone β-1a, somministrato una volta alla settimana tramite iniezione intramuscolare.

Il farmaco fingolimod è disponibile in capsule rigide da 0,5 mg e 0,25 mg. Lo studio si svolge in due fasi: una fase iniziale di due anni e una fase di estensione di cinque anni. Durante queste fasi, i partecipanti riceveranno il trattamento assegnato e verranno monitorati per valutare la sicurezza e l'efficacia del farmaco. Lo studio esaminerà anche gli effetti a lungo termine del fingolimod sulla funzione cognitiva e sullo sviluppo fisico e sessuale dei partecipanti.

Lo scopo principale dello studio è esaminare la sicurezza e la tollerabilità del fingolimod nel tempo, oltre a valutare la sua efficacia nel ridurre il tasso di ricadute e la formazione di nuove lesioni nel cervello. I partecipanti saranno seguiti attentamente per monitorare eventuali cambiamenti nella loro condizione e per garantire che il trattamento sia sicuro e ben tollerato.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio della fase principale

    La partecipazione inizia con la fase principale del trial, che dura due anni.

    Durante questa fase, viene somministrato fingolimod per via orale una volta al giorno. Le dosi disponibili sono 0,5 mg e 0,25 mg in capsule rigide.

    L'obiettivo è valutare la sicurezza e l'efficacia del fingolimod rispetto all'interferone β-1a, somministrato una volta alla settimana tramite iniezione intramuscolare.

  2. Passaggio 2

    Valutazioni periodiche

    Durante la fase principale, vengono effettuate valutazioni periodiche per monitorare la frequenza delle ricadute e il tempo alla ricaduta.

    Si esaminano anche le nuove lesioni T2 o le lesioni T2 ingrandite, e si verifica l'assenza di nuove lesioni T2.

  3. Passaggio 3

    Inizio della fase di estensione

    Dopo il completamento della fase principale, inizia la fase di estensione di cinque anni.

    Questa fase è progettata per esaminare gli effetti a lungo termine del fingolimod sulla funzione cognitiva e sullo sviluppo fisico e sessuale.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio continuo

    Durante la fase di estensione, continua il monitoraggio della sicurezza, della tollerabilità e dell'efficacia del trattamento.

    Si valutano anche le lesioni T1 potenziate con gadolinio e il cambiamento nel volume delle lesioni T2 e T1 ipointense.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trial

    Il trial è previsto per concludersi nel luglio 2029.

    Al termine, verranno analizzati i dati raccolti per determinare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine del fingolimod nei pazienti pediatrici con sclerosi multipla.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • I pazienti devono aver partecipato alla Fase Core e aver completato questa fase, indipendentemente dal fatto che abbiano assunto o meno il farmaco dello studio.
  • I pazienti di nuova recluta devono soddisfare i criteri di inclusione approvati dall'autorità sanitaria locale per il gruppo di età pediatrica.
  • Per i paesi che non hanno approvato la dose di 0,25 mg di fingolimod, possono essere arruolati solo pazienti con un peso corporeo superiore a 40 kg e prescritti con la dose di 0,5 mg.
  • È richiesta una revisione centrale della diagnosi di sclerosi multipla pediatrica per tutti i pazienti di nuova recluta. La sclerosi multipla è una malattia che colpisce il sistema nervoso centrale.
  • Sia i pazienti maschi che femmine possono partecipare allo studio.
  • Lo studio include una popolazione vulnerabile, il che significa che i partecipanti potrebbero avere bisogni speciali o richiedere protezioni aggiuntive.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la sclerosi multipla. La sclerosi multipla è una malattia che colpisce il sistema nervoso centrale.
  • Non possono partecipare persone che non hanno ricevuto il trattamento con fingolimod o interferone-β-1a nella fase principale dello studio. Fingolimod e interferone-β-1a sono farmaci usati per trattare la sclerosi multipla.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini o persone con difficoltà a prendere decisioni per se stessi.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

  • Fingolimod

    Questo farmaco viene somministrato per via orale una volta al giorno. È utilizzato per trattare i pazienti pediatrici con sclerosi multipla. L'obiettivo principale è valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del trattamento con fingolimod. Inoltre, si esplorano gli effetti del farmaco sulla funzione cognitiva e sullo sviluppo fisico e sessuale dei pazienti.

  • Interferone beta-1a

    Questo farmaco viene somministrato per via intramuscolare una volta alla settimana. È utilizzato come confronto attivo nel trattamento dei pazienti pediatrici con sclerosi multipla. Durante la fase principale dello studio, si valutano la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del trattamento con interferone beta-1a.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Fingolimod

    È un farmaco somministrato per via orale una volta al giorno, utilizzato principalmente per il trattamento della sclerosi multipla. Attualmente è ben documentato nella letteratura medica e approvato per l'uso in pazienti pediatrici. Fingolimod agisce modulando i recettori della sfingosina-1-fosfato, riducendo la migrazione dei linfociti dal sistema linfatico al sistema nervoso centrale, diminuendo così l'infiammazione. È classificato come un modulatore del recettore della sfingosina-1-fosfato.

  • Interferone β-1a

    Questo farmaco viene somministrato tramite iniezione intramuscolare una volta alla settimana ed è utilizzato per trattare la sclerosi multipla. È ampiamente riconosciuto nella pratica medica e nella letteratura per la sua efficacia nel ridurre le ricadute della malattia. L'interferone β-1a agisce modulando il sistema immunitario, riducendo l'attività infiammatoria nel sistema nervoso centrale. Appartiene alla classe dei farmaci immunomodulatori.

Malattie studiate

Sclerosi Multipla – È una malattia cronica del sistema nervoso centrale che colpisce il cervello e il midollo spinale. Si caratterizza per la presenza di lesioni che danneggiano la mielina, il rivestimento protettivo delle fibre nervose. Questo danneggiamento provoca interruzioni nella comunicazione tra il cervello e il resto del corpo. I sintomi possono variare ampiamente e includono problemi di movimento, affaticamento, e disturbi visivi. La progressione della malattia può essere imprevedibile, con periodi di remissione e ricadute. Con il tempo, può portare a un peggioramento delle capacità fisiche e cognitive.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 11 ott 2026
Età0-17FasePhase IIINumero dello studio2023-507556-68-00Codice del protocolloCFTY720D2311Partecipanti previsti41 personePromotoreNovartis Pharma AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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