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Studio sulla sicurezza ed efficacia di empasiprubart in adulti con dermatomiosite

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca riguarda una malattia chiamata dermatomiosite, che è un'infiammazione dei muscoli e della pelle. Questo studio esamina un trattamento con un farmaco chiamato empasiprubart, noto anche come ARGX-117. Il farmaco viene somministrato come una soluzione concentrata per infusione, cioè viene introdotto nel corpo attraverso una flebo. Lo studio include anche un gruppo che riceverà un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di empasiprubart negli adulti con dermatomiosite. I partecipanti saranno divisi in modo casuale in gruppi e né loro né i medici sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 25 settimane e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali fino a 90 settimane.

Lo studio mira anche a valutare l'efficacia del trattamento, misurando il miglioramento dei sintomi della dermatomiosite. I risultati saranno analizzati per vedere se empasiprubart è sicuro e se può aiutare a migliorare la condizione dei pazienti con dermatomiosite rispetto al placebo. Questo studio è importante per capire se empasiprubart può diventare un'opzione di trattamento per questa malattia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante riceve una diagnosi clinica di dermatomiosite e soddisfa i criteri di inclusione per partecipare allo studio.

    Viene effettuato un test di gravidanza per le donne in età fertile e devono risultare negative prima di ricevere il farmaco dello studio.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il partecipante riceve il farmaco empasiprubart o un placebo tramite infusione endovenosa.

    La somministrazione avviene secondo il protocollo dello studio, che prevede un monitoraggio della sicurezza e della tollerabilità del trattamento.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio degli eventi avversi

    Durante lo studio, viene monitorata l'incidenza di eventi avversi fino a 90 settimane.

    Viene registrata la percentuale di partecipanti che interrompono il farmaco sperimentale a causa di un evento avverso fino a 25 settimane.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dei miglioramenti

    Il Punteggio Totale di Miglioramento viene valutato alle settimane 13 e 25 per determinare l'efficacia del trattamento.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto concludersi entro il 1 luglio 2027, con l'inizio del reclutamento stimato per il 1 febbraio 2025.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Devi avere almeno 18 anni e l'età legale per dare il consenso a partecipare a studi clinici.
  • Devi essere in grado di fornire il consenso informato firmato e seguire i requisiti del protocollo dello studio.
  • Devi accettare di usare misure contraccettive secondo le normative locali. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza nel sangue negativo durante lo screening e un test di gravidanza nelle urine negativo prima di ricevere il farmaco dello studio.
  • Devi avere una diagnosi clinica di dermatomiosite o dermatomiosite giovanile. La diagnosi di dermatomiosite giovanile deve essere stata fatta al massimo 5 anni prima dello screening.
  • Devi avere una malattia muscolare attiva associata alla dermatomiosite classica o giovanile durante lo screening e prima della somministrazione del primo farmaco dello studio, e almeno una delle seguenti condizioni: livelli elevati di creatina chinasi, aldolasi, lattato deidrogenasi, aspartato aminotransferasi o alanina aminotransferasi durante lo screening; o un elettromiografia (un test che misura l'attività elettrica dei muscoli) fatto al massimo 18 settimane prima della somministrazione del primo farmaco dello studio; o una risonanza magnetica che mostra infiammazione muscolare attiva al massimo 18 settimane prima della somministrazione del primo farmaco dello studio; o una biopsia muscolare che dimostra segni di infiammazione attiva al massimo 18 settimane prima della somministrazione del primo farmaco dello studio.
  • Devi avere almeno una lieve malattia della pelle durante lo screening.
  • Devi seguire i requisiti del trattamento di base consentito per la dermatomiosite durante lo screening.
  • Devi aver ricevuto la prima vaccinazione contro il meningococco, il pneumococco e il vaccino singolo contro l'Haemophilus influenzae di tipo B almeno 14 giorni prima della somministrazione del primo farmaco dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la diagnosi di dermatomiosite. La dermatomiosite è una malattia che causa infiammazione nei muscoli e può anche colpire la pelle.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età richiesta dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come ad esempio persone con particolari condizioni di salute che potrebbero essere a rischio.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

Empasiprubart è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della dermatomiosite negli adulti. Questo farmaco viene valutato per la sua sicurezza e tollerabilità, il che significa che i ricercatori stanno cercando di capire se è sicuro da usare e quali effetti collaterali potrebbe avere. L'obiettivo è vedere se empasiprubart può aiutare a migliorare i sintomi della dermatomiosite, una malattia che causa infiammazione e debolezza muscolare.

Che cosa si sa già del trattamento

Empasiprubart – Empasiprubart è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase 2 per il trattamento della dermatomiosite, una malattia infiammatoria muscolare. Questo farmaco è studiato per la sua sicurezza e tollerabilità nei pazienti adulti affetti da questa condizione. Empasiprubart agisce a livello molecolare modulando specifici percorsi infiammatori, riducendo così l'infiammazione muscolare. Appartiene alla classe farmacologica degli agenti antinfiammatori.

Malattie studiate

Dermatomiosite – È una malattia infiammatoria rara che colpisce i muscoli e la pelle. Si manifesta con debolezza muscolare e un'eruzione cutanea caratteristica, spesso di colore rosso o viola, che può comparire sul viso, sulle palpebre, sulle nocche e su altre parti del corpo. La debolezza muscolare tende a svilupparsi gradualmente e può influenzare le attività quotidiane come salire le scale o sollevare oggetti. In alcuni casi, possono essere coinvolti anche altri organi come i polmoni o il cuore. La causa esatta della dermatomiosite non è completamente compresa, ma si ritiene che sia legata a una risposta autoimmune. La progressione della malattia può variare da persona a persona, con periodi di miglioramento e peggioramento dei sintomi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-508337-14-00Codice del protocolloARGX-117-2301Partecipanti previsti42 personePromotoreArgenx

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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