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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di CSL889 in Adulti e Adolescenti con Anemia Falciforme durante Crisi Vaso-Occlusive

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla crisi vaso-occlusiva nei pazienti con anemia falciforme, una malattia genetica del sangue che causa dolore intenso e altri problemi di salute. Durante una crisi vaso-occlusiva, i globuli rossi a forma di falce bloccano i vasi sanguigni, impedendo al sangue di fluire correttamente. Questo studio esamina un trattamento chiamato CSL889, che è una soluzione per infusione contenente emopessina umana, una proteina che potrebbe aiutare a risolvere la crisi più rapidamente.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di CSL889 somministrato per via endovenosa. I partecipanti riceveranno il trattamento o un placebo, e il tempo necessario per risolvere la crisi vaso-occlusiva sarà monitorato. La durata del trattamento è di massimo cinque giorni, e i partecipanti saranno seguiti per osservare eventuali effetti collaterali e la loro risposta al trattamento.

Lo studio coinvolge adulti e adolescenti con anemia falciforme che stanno vivendo una crisi vaso-occlusiva. I ricercatori valuteranno anche il numero di partecipanti che sviluppano anticorpi contro CSL889 e monitoreranno altri aspetti come il tasso di ricovero ospedaliero e il consumo di oppioidi per il dolore. L'obiettivo è migliorare la gestione delle crisi vaso-occlusive e ridurre il tempo di recupero per i pazienti con questa condizione.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo l'iscrizione allo studio, verrà somministrato il trattamento con CSL889 o un placebo. Il placebo è una soluzione che non contiene il principio attivo.

    Il trattamento verrà somministrato tramite infusione endovenosa, che significa che il farmaco verrà introdotto direttamente in una vena.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco CSL889 o il placebo verrà somministrato in dosi multiple. La frequenza e la durata delle somministrazioni saranno determinate dal protocollo dello studio.

    Durante questo periodo, verranno monitorati attentamente gli effetti del trattamento e la risposta del corpo.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Verranno effettuati controlli regolari per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento. Questo include il monitoraggio di eventuali effetti collaterali e la misurazione del tempo necessario per la risoluzione della crisi vaso-occlusiva.

    Saranno raccolti campioni di sangue per analizzare la presenza di anticorpi e la concentrazione del farmaco nel corpo.

  4. Passaggio 4

    Conclusione del trattamento

    Al termine del periodo di trattamento, verrà effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia del farmaco e la presenza di eventuali effetti collaterali a lungo termine.

    Verranno discussi i risultati del trattamento e le eventuali necessità di follow-up.

Chi può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Al momento del consenso informato, il paziente deve avere un'età di almeno 18 anni (adulti) oppure avere un'età compresa tra 12 e meno di 18 anni (adolescenti, dove approvato e quando l'iscrizione per gli adolescenti è stata aperta dallo sponsor, con l'approvazione del Comitato Indipendente di Monitoraggio dei Dati).
  • Deve essere stato diagnosticato con anemia falciforme (qualsiasi genotipo). L'anemia falciforme è una malattia genetica del sangue.
  • Deve essersi presentato al sito dello studio con una nuova crisi vaso-occlusiva acuta che richiede trattamento con oppioidi parenterali. Una crisi vaso-occlusiva è un episodio doloroso causato dal blocco dei vasi sanguigni. Gli oppioidi parenterali sono farmaci antidolorifici somministrati tramite iniezione.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non puoi partecipare se hai una malattia diversa dalla crisi vaso-occlusiva legata alla malattia a cellule falciformi. La crisi vaso-occlusiva è un blocco del flusso sanguigno che può causare dolore.
  • Non puoi partecipare se hai meno di 4 anni o più di 18 anni.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai una condizione medica che potrebbe interferire con lo studio.
  • Non puoi partecipare se stai assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non puoi partecipare se hai partecipato a un altro studio clinico nelle ultime 4 settimane.
  • Non puoi partecipare se hai una storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

CSL889 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della crisi vaso-occlusiva nei pazienti con anemia falciforme. Questo farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa, il che significa che viene introdotto direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena. L'obiettivo principale di CSL889 è aiutare a risolvere più rapidamente le crisi vaso-occlusive, che sono episodi dolorosi causati dal blocco dei piccoli vasi sanguigni. Queste crisi sono comuni nelle persone con anemia falciforme e possono causare dolore intenso e danni agli organi. CSL889 agisce come una forma di proteina umana chiamata emopexina, che potrebbe aiutare a ridurre l'infiammazione e migliorare il flusso sanguigno durante una crisi.

Che cosa si sa già del trattamento

CSL889 – CSL889 è un farmaco somministrato tramite infusione endovenosa (IV), attualmente in fase di studio clinico per il trattamento delle crisi vaso-occlusive nei pazienti con anemia falciforme. Questo farmaco è in fase di sperimentazione per valutarne la sicurezza e l'efficacia, e non è ancora ampiamente riconosciuto nella letteratura medica. L'indicazione terapeutica principale è la gestione delle crisi vaso-occlusive associate all'anemia falciforme. A livello molecolare, CSL889 agisce come una forma di emopexina umana, una proteina che aiuta a legare e rimuovere l'emoglobina libera nel sangue, riducendo così l'infiammazione e il danno ai tessuti. Appartiene alla classe farmacologica delle proteine terapeutiche.

Malattie studiate

Crisi vaso-occlusiva della malattia a cellule falciformi – La crisi vaso-occlusiva è una complicanza acuta della malattia a cellule falciformi, caratterizzata da episodi di dolore intenso. Questo dolore è causato dall'ostruzione dei piccoli vasi sanguigni da parte delle cellule falciformi, che sono globuli rossi anomali. Durante una crisi, il flusso sanguigno viene bloccato, portando a ischemia e danno tissutale. Le crisi possono essere scatenate da fattori come disidratazione, infezioni o stress. La frequenza e la gravità delle crisi possono variare tra gli individui. Le crisi vaso-occlusive possono durare da poche ore a diversi giorni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IVNumero dello studio2024-513440-29-00Codice del protocolloCSL889_2001Partecipanti previsti260 personePromotoreCSL Behring LLC

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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