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Studio sulla sicurezza ed efficacia di azacitidina e venetoclax in sindromi mielodisplastiche ad alto rischio non trattate e non idonee al trapianto allogenico

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata sindrome mielodisplastica ad alto rischio, che è un tipo di disturbo del sangue. Questa condizione può portare a una produzione anormale di cellule del sangue nel midollo osseo. I pazienti coinvolti nello studio non hanno ricevuto trattamenti precedenti e non sono idonei per un trapianto di midollo osseo. L'obiettivo principale dello studio è determinare la dose ottimale e la durata del trattamento con due farmaci: azacitidina e venetoclax.

Il farmaco azacitidina è disponibile in compresse da 200 mg e 300 mg, ed è noto anche con il nome di codice Onureg. Il venetoclax, un altro farmaco in studio, è disponibile sotto forma di compresse rivestite con film ed è conosciuto anche come ABT-199. Entrambi i farmaci sono somministrati per via orale. Lo studio mira a valutare la sicurezza e l'efficacia di questa combinazione di farmaci nei pazienti con sindrome mielodisplastica ad alto rischio.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno i farmaci in combinazione e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare la risposta al trattamento. Lo studio è progettato per trovare la dose più sicura ed efficace di azacitidina e venetoclax per questi pazienti. I risultati aiuteranno a capire meglio come questi farmaci possono essere utilizzati per trattare la sindrome mielodisplastica ad alto rischio. Lo studio non prevede l'uso di un placebo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di azacitidina e venetoclax. L'azacitidina è disponibile in compresse da 200 mg e 300 mg, mentre il venetoclax è in compresse rivestite con film.

    Entrambi i farmaci vengono assunti per via orale. La dose e la durata del trattamento sono stabilite in base alla risposta individuale e alla tolleranza.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il trattamento, vengono effettuati prelievi di sangue regolari per monitorare la risposta al trattamento e la sicurezza.

    Sono previste valutazioni cliniche, inclusi aspirati del midollo osseo, per valutare l'efficacia del trattamento.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della risposta

    La risposta al trattamento viene valutata al giorno 28 del primo ciclo, utilizzando criteri specifici per determinare la tossicità e la risposta complessiva.

    La risposta migliore viene valutata nei primi sei cicli di trattamento, considerando remissione completa, parziale e altri parametri.

  4. Passaggio 4

    Continuazione del trattamento

    Il trattamento continua fino a quando non si raggiunge la dose ottimale e la durata del trattamento, o fino a quando non si verifica una progressione della malattia o effetti collaterali inaccettabili.

    La durata del trattamento è personalizzata in base alla risposta individuale e alla tolleranza.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Al termine del trattamento, viene effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia complessiva e la sicurezza del trattamento.

    Viene monitorata la sopravvivenza complessiva e la sopravvivenza libera da eventi, insieme ad altri parametri di esito.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Il partecipante deve comprendere e firmare volontariamente un modulo di consenso informato, che spiega la natura sperimentale dello studio, prima di iniziare qualsiasi procedura specifica dello studio.
  • Il partecipante deve essere in grado di comunicare con il ricercatore e di seguire le procedure richieste dallo studio, come prelievi di sangue regolari e valutazioni cliniche.
  • Le donne in età fertile devono accettare di sottoporsi a test di gravidanza supervisionati da un medico prima di iniziare il trattamento e durante lo studio. Devono anche utilizzare metodi contraccettivi efficaci o astenersi da rapporti sessuali per evitare gravidanze durante lo studio e per un certo periodo dopo la fine del trattamento.
  • I partecipanti maschi devono praticare l'astinenza o utilizzare metodi contraccettivi adeguati durante lo studio e per 3 mesi dopo la fine del trattamento. Devono anche informarsi sulle procedure per la conservazione dello sperma prima di iniziare il trattamento.
  • Il partecipante deve avere almeno 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Il partecipante deve avere una diagnosi di sindrome mielodisplastica (MDS) secondo la classificazione dell'Organizzazione Mondiale della Sanità del 2016, con meno del 20% di cellule immature nel midollo osseo e un punteggio prognostico internazionale rivisto (IPSS-R) superiore a 3.
  • Il partecipante non deve aver ricevuto precedenti trattamenti per MDS con specifici farmaci o terapie sperimentali.
  • Il partecipante non deve essere immediatamente idoneo per un trapianto di cellule staminali o chemioterapia intensiva a causa di fattori clinici individuali come età o altre condizioni di salute.
  • Il partecipante deve avere uno stato di salute generale accettabile, con un punteggio di performance dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) pari o inferiore a 2.
  • Il partecipante deve avere un conteggio totale dei globuli bianchi pari o inferiore a 10 G/L. È consentito l'uso di idrossiurea per ridurre i globuli bianchi prima di iniziare il trattamento.
  • Il partecipante deve avere una funzione epatica adeguata, con livelli di specifici enzimi epatici e bilirubina entro limiti accettabili.
  • Il partecipante deve avere una funzione renale adeguata, con una clearance della creatinina calcolata pari o superiore a 40 mL/min/1,73 m².

Chi non può partecipare allo studio?

1 criterio

  • Non possono partecipare persone con sindromi mielodisplastiche ad alto rischio che non sono state trattate e non sono idonee per un trapianto allogenico. Le sindromi mielodisplastiche sono un gruppo di malattie in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

  • ONUREG

    Questo farmaco è una forma orale di azacitidina. Viene utilizzato per trattare sindromi mielodisplastiche ad alto rischio. L'obiettivo è di trovare la dose ottimale e la durata del trattamento quando viene usato in combinazione con un altro farmaco.

  • VENCLYXTO

    Questo farmaco è noto anche come venetoclax. È utilizzato per trattare alcuni tipi di cancro del sangue. In questo studio, viene combinato con ONUREG per valutare la sicurezza e l'efficacia preliminare nel trattamento di sindromi mielodisplastiche ad alto rischio.

Che cosa si sa già del trattamento

  • ONUREG

    È un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente per il trattamento delle sindromi mielodisplastiche ad alto rischio non trattate e non idonee al trapianto allogenico. Attualmente è in fase di studio clinico per valutare la sicurezza e l'efficacia preliminare in combinazione con venetoclax. ONUREG agisce a livello molecolare modificando il DNA per ripristinare la normale funzione delle cellule del sangue. È classificato come agente ipometilante.

  • VENCLYXTO

    Questo farmaco viene somministrato per via orale e viene utilizzato in combinazione con altri farmaci per trattare le sindromi mielodisplastiche ad alto rischio. È in fase di studio clinico per determinare la dose ottimale e la durata del trattamento in combinazione con ONUREG. VENCLYXTO agisce bloccando una proteina che aiuta le cellule tumorali a sopravvivere, favorendo così la morte delle cellule maligne. È classificato come inibitore della proteina BCL-2.

Malattie studiate

Sindrome mielodisplastica ad alto rischio non trattata e non idonea al trapianto allogenico – Questa è una condizione del sangue in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. Le cellule del sangue prodotte possono essere anormali e non funzionare correttamente. La sindrome può portare a sintomi come affaticamento, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. Nel tempo, la condizione può peggiorare e portare a una riduzione ancora maggiore delle cellule del sangue. In alcuni casi, può evolvere in una forma più grave di leucemia. La progressione della malattia varia da persona a persona.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2024-514876-41-00Codice del protocolloGFM-ONUVEN-MDSPartecipanti previsti36 personePromotoreGroupe Francophone Des Myelodysplasies

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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