Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata sindrome mielodisplastica ad alto rischio, che è un tipo di disturbo del sangue. Questa condizione può portare a una produzione anormale di cellule del sangue nel midollo osseo. I pazienti coinvolti nello studio non hanno ricevuto trattamenti precedenti e non sono idonei per un trapianto di midollo osseo. L’obiettivo principale dello studio è determinare la dose ottimale e la durata del trattamento con due farmaci: azacitidina e venetoclax.
Il farmaco azacitidina è disponibile in compresse da 200 mg e 300 mg, ed è noto anche con il nome di codice Onureg. Il venetoclax, un altro farmaco in studio, è disponibile sotto forma di compresse rivestite con film ed è conosciuto anche come ABT-199. Entrambi i farmaci sono somministrati per via orale. Lo studio mira a valutare la sicurezza e l’efficacia di questa combinazione di farmaci nei pazienti con sindrome mielodisplastica ad alto rischio.
Durante lo studio, i partecipanti riceveranno i farmaci in combinazione e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare la risposta al trattamento. Lo studio è progettato per trovare la dose più sicura ed efficace di azacitidina e venetoclax per questi pazienti. I risultati aiuteranno a capire meglio come questi farmaci possono essere utilizzati per trattare la sindrome mielodisplastica ad alto rischio. Lo studio non prevede l’uso di un placebo.
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