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Studio sulla sicurezza ed efficacia di AMX0035 in pazienti adulti con Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA)

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

LSclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) è una malattia che colpisce i nervi nel cervello e nel midollo spinale, portando a una progressiva perdita di forza muscolare. Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza e dell'efficacia di un trattamento chiamato AMX0035. Questo farmaco è composto da due sostanze attive: fenilbutirrato e ursodoxicoltaurina. Il trattamento viene somministrato sotto forma di polvere da assumere per via orale.

Lo scopo dello studio è capire come il trattamento con AMX0035 possa influenzare la progressione della SLA rispetto a un placebo, nel corso di 48 settimane. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento o il placebo in modo casuale e senza sapere quale dei due stanno assumendo, per garantire risultati imparziali. Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati regolarmente per valutare la sicurezza del trattamento e il suo effetto sulla malattia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco AMX0035, che è una polvere orale contenente le sostanze attive fenilbutirrato e ursodoxicoltaurina.

    Il farmaco viene assunto per via orale, seguendo le istruzioni fornite dal personale medico.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco AMX0035 viene somministrato per un periodo di 48 settimane.

    La frequenza e il dosaggio specifico del farmaco saranno determinati dal medico in base alle esigenze individuali del paziente.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il periodo di trattamento, il paziente sarà sottoposto a visite cliniche regolari per monitorare la progressione della malattia e la risposta al trattamento.

    Le valutazioni includeranno il punteggio totale ALSFRS-R, che misura la funzionalità fisica, e altri parametri clinici rilevanti.

  4. Passaggio 4

    Valutazione finale

    Alla fine delle 48 settimane, verrà effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia del trattamento con AMX0035 rispetto al placebo.

    I risultati saranno confrontati con i dati di base raccolti all'inizio dello studio.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Essere un uomo o una donna di almeno 18 anni.
  • Gli uomini non devono pianificare di avere figli o donare sperma durante lo studio e per 3 mesi dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  • Avere una diagnosi di Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), confermata da un medico esperto nella gestione della SLA, secondo i criteri della Federazione Mondiale di Neurologia.
  • Il tempo trascorso dall'inizio del primo sintomo di SLA deve essere inferiore a 24 mesi.
  • Se il partecipante è in trattamento con riluzolo e/o edaravone durante lo studio, il trattamento deve essere stato iniziato e mantenuto stabile per almeno 14 giorni per il riluzolo e per un ciclo completo per l'edaravone al momento della visita iniziale.
  • Essere in grado di fornire il consenso informato.
  • Essere in grado e disposto a seguire le procedure dello studio, comprese le visite in clinica, le visite a distanza e i requisiti di segnalazione dello stato di salute.
  • Le donne in età fertile devono accettare di utilizzare un adeguato metodo contraccettivo durante lo studio e per 3 mesi dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  • Le donne non devono essere incinte o pianificare una gravidanza durante lo studio e per 3 mesi dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  • Gli uomini devono accettare di praticare la contraccezione durante lo studio e per almeno 3 mesi dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

AMX0035: Questo farmaco è studiato per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA). L'obiettivo principale del trial è valutare la sicurezza e l'efficacia di AMX0035 nel rallentare la progressione della malattia nei pazienti adulti affetti da SLA. Il trattamento viene somministrato per un periodo di 48 settimane e i risultati saranno confrontati con quelli di un gruppo che riceve un placebo.

Che cosa si sa già del trattamento

AMX0035 – AMX0035 è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Questo farmaco è in fase avanzata di studio e viene valutato per la sua sicurezza ed efficacia nel rallentare la progressione della malattia. AMX0035 agisce a livello molecolare proteggendo le cellule nervose dai danni causati dallo stress ossidativo e dall'infiammazione. È classificato come un agente neuroprotettivo e potrebbe rappresentare una nuova opzione terapeutica per i pazienti affetti da SLA.

Malattie studiate

Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) – È una malattia neurodegenerativa che colpisce i neuroni motori nel cervello e nel midollo spinale. La progressione della SLA porta a una debolezza muscolare crescente, che può iniziare in un arto e poi diffondersi ad altre parti del corpo. Con il tempo, i muscoli diventano sempre più deboli, portando a difficoltà nel camminare, parlare, deglutire e respirare. La malattia non colpisce le capacità cognitive nella maggior parte dei casi, ma può influenzare la capacità di eseguire attività quotidiane. La SLA è considerata una malattia rara e la sua causa esatta è ancora sconosciuta.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2023-508511-23-00Codice del protocolloA35-004Partecipanti previsti664 personePromotoreAmylyx Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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