Studio sulla sicurezza ed efficacia di AMX0035 in pazienti adulti con Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA)

3 1

Sponsor

  • Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Di cosa tratta questo studio

LSclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) รจ una malattia che colpisce i nervi nel cervello e nel midollo spinale, portando a una progressiva perdita di forza muscolare. Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza e dell’efficacia di un trattamento chiamato AMX0035. Questo farmaco รจ composto da due sostanze attive: fenilbutirrato e ursodoxicoltaurina. Il trattamento viene somministrato sotto forma di polvere da assumere per via orale.

Lo scopo dello studio รจ capire come il trattamento con AMX0035 possa influenzare la progressione della SLA rispetto a un placebo, nel corso di 48 settimane. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento o il placebo in modo casuale e senza sapere quale dei due stanno assumendo, per garantire risultati imparziali. Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati regolarmente per valutare la sicurezza del trattamento e il suo effetto sulla malattia.

1inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco AMX0035, che รจ una polvere orale contenente le sostanze attive fenilbutirrato e ursodoxicoltaurina.

Il farmaco viene assunto per via orale, seguendo le istruzioni fornite dal personale medico.

2somministrazione del farmaco

Il farmaco AMX0035 viene somministrato per un periodo di 48 settimane.

La frequenza e il dosaggio specifico del farmaco saranno determinati dal medico in base alle esigenze individuali del paziente.

3monitoraggio e valutazione

Durante il periodo di trattamento, il paziente sarร  sottoposto a visite cliniche regolari per monitorare la progressione della malattia e la risposta al trattamento.

Le valutazioni includeranno il punteggio totale ALSFRS-R, che misura la funzionalitร  fisica, e altri parametri clinici rilevanti.

4valutazione finale

Alla fine delle 48 settimane, verrร  effettuata una valutazione finale per determinare l’efficacia del trattamento con AMX0035 rispetto al placebo.

I risultati saranno confrontati con i dati di base raccolti all’inizio dello studio.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Essere un uomo o una donna di almeno 18 anni.
  • Gli uomini non devono pianificare di avere figli o donare sperma durante lo studio e per 3 mesi dopo l’ultima dose del farmaco in studio.
  • Avere una diagnosi di Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), confermata da un medico esperto nella gestione della SLA, secondo i criteri della Federazione Mondiale di Neurologia.
  • Il tempo trascorso dall’inizio del primo sintomo di SLA deve essere inferiore a 24 mesi.
  • Se il partecipante รจ in trattamento con riluzolo e/o edaravone durante lo studio, il trattamento deve essere stato iniziato e mantenuto stabile per almeno 14 giorni per il riluzolo e per un ciclo completo per l’edaravone al momento della visita iniziale.
  • Essere in grado di fornire il consenso informato.
  • Essere in grado e disposto a seguire le procedure dello studio, comprese le visite in clinica, le visite a distanza e i requisiti di segnalazione dello stato di salute.
  • Le donne in etร  fertile devono accettare di utilizzare un adeguato metodo contraccettivo durante lo studio e per 3 mesi dopo l’ultima dose del farmaco in studio.
  • Le donne non devono essere incinte o pianificare una gravidanza durante lo studio e per 3 mesi dopo l’ultima dose del farmaco in studio.
  • Gli uomini devono accettare di praticare la contraccezione durante lo studio e per almeno 3 mesi dopo l’ultima dose del farmaco in studio.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

Dove puoi partecipare a questo studio?

Altri centri

Sedi aggiuntive che conducono questo studio

Nome centroCittร PaeseStato
Assistance Publique Hopitaux De ParisParigiFranciaCHIEDI ORA
Centre Hospitalier Universitaire De MontpellierMontpellierFranciaCHIEDI ORA
Hospices Civils De LyonPierre BรฉniteFranciaCHIEDI ORA
Centre Hospitalier Universitaire De NiceNizzaFranciaCHIEDI ORA
Centre Hospitalier Et Universitaire De LimogesLimogesFranciaCHIEDI ORA
Centre Hospitalier Universitaire De LilleLillaFranciaCHIEDI ORA
Azienda Ospedaliera Universitaria Citta Della Salute E Della Scienza Di TorinoTorinoItaliaCHIEDI ORA
Hospital Universitario Y Politecnico La FeValenciaSpagnaCHIEDI ORA
Hospital Del MarBarcellonaSpagnaCHIEDI ORA
UZ LeuvenLovanioBelgioCHIEDI ORA
Centre Hospitalier Regional De MarseilleMarsigliaFranciaCHIEDI ORA
University Hospital Of Clermont-FerrandClermont-FerrandFranciaCHIEDI ORA
Centre Hospitalier Regional Universitaire De ToursToursFranciaCHIEDI ORA
Universitaetsklinikum Ulm AรถRUlmaGermaniaCHIEDI ORA
Medizinische Hochschule HannoverHannoverGermaniaCHIEDI ORA
Rostock University Medical CenterRostockGermaniaCHIEDI ORA
Universitat HeidelbergMannheimGermaniaCHIEDI ORA
Universitaetsklinikum Jena KรถRJenaGermaniaCHIEDI ORA
Charite Universitaetsmedizin Berlin KรถRBerlinoGermaniaCHIEDI ORA
Beaumont HospitalN/AIrlandaCHIEDI ORA
Pia Fondazione Di Culto E Religione Card G PanicoTricaseItaliaCHIEDI ORA
Azienda Ospedaliero Universitaria Di ModenaModenaItaliaCHIEDI ORA
Azienda Ospedaliera di PadovaPadovaItaliaCHIEDI ORA
Istituto Auxologico Italiano IRCCSMilanoItaliaCHIEDI ORA
Centro Clinico NemoGussagoItaliaCHIEDI ORA
Azienda Ospedaliera Universitaria Universita' Degli Studi Della Campania Luigi VanvitelliNapoliItaliaCHIEDI ORA
Universitair Medisch Centrum UtrechtUtrechtPaesi BassiCHIEDI ORA
Linden Sp. z o.o. sp.k.CracoviaPoloniaCHIEDI ORA
City Clinic Research Sp. z o.oN/APoloniaCHIEDI ORA
Unidade Local De Saude De Santa Maria E.P.E.LisbonaPortogalloCHIEDI ORA
Hospital Universitario DonostiaSan SebastianoSpagnaCHIEDI ORA
Bellvitge University HospitalL’hospitalet De LlobregatSpagnaCHIEDI ORA
Hospital Universitario San RafaelMadridSpagnaCHIEDI ORA
Region VaesterbottenUmeรฅSveziaCHIEDI ORA
Region Stockholm โ€“ SLSOStoccolmaSveziaCHIEDI ORA

Vuoi saperne di piรน su questo studio o verificare se puoi partecipare? Contattaci.

Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Belgio Belgio
Non reclutando
22.10.2022
Francia Francia
Non reclutando
18.03.2022
Germania Germania
Non reclutando
17.01.2022
Irlanda Irlanda
Non reclutando
22.08.2022
Italia Italia
Non reclutando
28.02.2022
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non reclutando
03.12.2021
Polonia Polonia
Non reclutando
19.04.2022
Portogallo Portogallo
Non reclutando
14.09.2022
Spagna Spagna
Non reclutando
02.12.2021
Svezia Svezia
Non reclutando
05.04.2022

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

AMX0035: Questo farmaco รจ studiato per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA). L’obiettivo principale del trial รจ valutare la sicurezza e l’efficacia di AMX0035 nel rallentare la progressione della malattia nei pazienti adulti affetti da SLA. Il trattamento viene somministrato per un periodo di 48 settimane e i risultati saranno confrontati con quelli di un gruppo che riceve un placebo.

Malattie investigate:

Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) โ€“ รˆ una malattia neurodegenerativa che colpisce i neuroni motori nel cervello e nel midollo spinale. La progressione della SLA porta a una debolezza muscolare crescente, che puรฒ iniziare in un arto e poi diffondersi ad altre parti del corpo. Con il tempo, i muscoli diventano sempre piรน deboli, portando a difficoltร  nel camminare, parlare, deglutire e respirare. La malattia non colpisce le capacitร  cognitive nella maggior parte dei casi, ma puรฒ influenzare la capacitร  di eseguire attivitร  quotidiane. La SLA รจ considerata una malattia rara e la sua causa esatta รจ ancora sconosciuta.

Ultimo aggiornamento: 04.07.2025 08:23

Trial ID:
2023-508511-23-00
Numero di protocollo
A35-004
NCT ID:
NCT05021536
Trial Phase:
Conferma terapeutica (Fase III)

Altri studi da considerare

  • Studio sull’uso di C1 esterase inhibitor (human) per il trattamento degli attacchi acuti di angioedema ereditario in pazienti con carenza congenita di C1-INH

    3 1 1

    Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata angioedema ereditario, che provoca attacchi improvvisi di gonfiore in diverse parti del corpo, come il viso, le mani, i piedi, le vie respiratorie e l’intestino. Questi attacchi possono essere dolorosi e, in alcuni casi, pericolosi per la vita. Il trattamento in esame รจ un farmaco chiamato…

  • Studio sull’efficacia di oseltamivir e dexamethasone nei pazienti con influenza grave

    3 1 1

    Lo studio clinico si concentra sullinfluenza grave, una malattia respiratoria causata da virus influenzali che puรฒ portare a complicazioni serie, specialmente in persone con condizioni di salute preesistenti. L’obiettivo principale รจ valutare l’efficacia e la sicurezza del farmaco dexamethasone, un tipo di corticosteroide, rispetto a un placebo in pazienti ospedalizzati con influenza grave. Il dexamethasone…

  • Studio sull’efficacia di Roginolisib per pazienti con melanoma oculare/uveale avanzato/metastatico

    2 1 1 1

    Questo studio clinico si concentra sul trattamento del melanoma oculare/uveale avanzato o metastatico, una forma di cancro che colpisce l’occhio. Il trattamento principale in esame รจ un farmaco chiamato Roginolisib, noto anche con il codice IOA-244. Questo farmaco verrร  confrontato con altre terapie scelte dal medico curante del paziente. L’obiettivo dello studio รจ valutare l’efficacia…