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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di ALKS 2680 in Pazienti con Narcolessia Tipo 1

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla narcolessia di tipo 1, una condizione che causa eccessiva sonnolenza diurna e improvvisi episodi di debolezza muscolare chiamati cataplessia. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato ALKS 2680, somministrato in forma di compresse. Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di ALKS 2680 nel trattamento della sonnolenza diurna eccessiva nei pazienti con narcolessia di tipo 1.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno ALKS 2680 o un placebo per un periodo di tempo determinato. Lo studio prevede una fase iniziale in cui i partecipanti non sapranno se stanno ricevendo il farmaco attivo o il placebo, seguita da un periodo in cui tutti riceveranno ALKS 2680. Questo approccio aiuta a confrontare gli effetti del farmaco con quelli del placebo e a valutare la sua efficacia e sicurezza.

Il farmaco ALKS 2680 sarà somministrato in diverse dosi per determinare quale sia la più efficace e sicura. I partecipanti saranno monitorati attentamente per eventuali effetti collaterali e per valutare i cambiamenti nei sintomi della narcolessia. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come gestire meglio la narcolessia di tipo 1 e migliorare la qualità della vita delle persone affette da questa condizione.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco ALKS 2680 o di un placebo corrispondente. La somministrazione avviene per via orale sotto forma di compresse.

    La partecipazione al trattamento è riservata a persone con narcolessia di tipo 1.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento in doppio cieco

    Durante questa fase, né il paziente né il medico sanno se viene somministrato ALKS 2680 o un placebo.

    L'obiettivo è valutare l'efficacia del farmaco nel trattamento della sonnolenza eccessiva diurna (EDS) nei soggetti con narcolessia di tipo 1.

  3. Passaggio 3

    Valutazione dell'efficacia

    La valutazione dell'efficacia si basa sul cambiamento del tempo medio di latenza del sonno (MSL) durante il Multiple Sleep Latency Test (MWT) dalla linea di base alla settimana 6.

    Vengono inoltre monitorati i cambiamenti nel punteggio totale della scala di sonnolenza di Epworth (ESS) e la frequenza media degli eventi di cataplessia.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante il periodo di studio, vengono effettuate valutazioni di sicurezza, tra cui eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAEs), esami di laboratorio clinici, segni vitali, elettrocardiogrammi (ECG) e valutazioni della Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS).

  5. Passaggio 5

    Periodo di trattamento a etichetta aperta

    Dopo la fase in doppio cieco, i partecipanti possono entrare in un periodo di trattamento a etichetta aperta, durante il quale tutti ricevono ALKS 2680.

    Questo periodo consente di raccogliere ulteriori dati sulla sicurezza e sull'efficacia del farmaco.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 30 settembre 2025.

    I risultati finali contribuiranno a determinare la sicurezza e l'efficacia di ALKS 2680 nel trattamento della narcolessia di tipo 1.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Devi avere un'età compresa tra 18 e 70 anni al momento del consenso informato.
  • Devi essere disposto e in grado di fornire il consenso informato prima di partecipare allo studio, come richiesto dalle normative locali.
  • Devi avere un Indice di Massa Corporea (BMI) compreso tra 18 e 35. Il BMI è un numero che si calcola in base al peso e all'altezza per capire se una persona ha un peso sano.
  • Devi soddisfare i criteri diagnostici per la Narcolessia Tipo 1 (NT1) secondo le linee guida ICSD-3-TR, confermati da valutazioni diagnostiche negli ultimi 10 anni. Inoltre, devi avere:
    • Eccessiva Sonnolenza Diurna (EDS) residua, con un punteggio ESS totale superiore a 10.
    • Essere positivo al HLA-DQB1*06:02, confermato storicamente o durante la visita, o avere livelli di ipocretina-1 nel liquido cerebrospinale pari o inferiori a 110 pg/mL.
    • Una media di più di 4 eventi di cataplessia settimanali nelle ultime 2 settimane del periodo di washout. La cataplessia è una perdita improvvisa del tono muscolare.
    • Un tempo medio di sonnolenza (MSL) di 15 minuti o meno in 4 prove MWT durante il periodo di screening. L'MSL è una misura di quanto velocemente una persona si addormenta.
    • Devi essere disposto e in grado di interrompere in sicurezza qualsiasi farmaco prescritto per la gestione dei sintomi della narcolessia, inclusi EDS e cataplessia, almeno 14 giorni prima del giorno 1 dello studio e per tutta la durata dello studio. Se stai assumendo antidepressivi per la gestione dei sintomi della narcolessia, potrebbe essere necessario ridurli gradualmente prima di interromperli.
    • Devi essere disposto e in grado di comprendere e rispettare i requisiti del protocollo, che includono:
      • Considerazioni e restrizioni sullo stile di vita.
      • Adesione alle linee guida sulla contraccezione.
      • Adesione ai requisiti di actigrafia e diario, con almeno l'80% di completamento. L'actigrafia è un dispositivo che monitora i movimenti per valutare i modelli di sonno.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la narcolessia di tipo 1. La narcolessia è un disturbo del sonno che causa sonnolenza eccessiva durante il giorno.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il loro consenso informato.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

ALKS 2680 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della narcolessia di tipo 1. Questo farmaco è progettato per aiutare a ridurre l'eccessiva sonnolenza diurna (EDS) nei pazienti affetti da questa condizione. Durante il trial clinico, i partecipanti ricevono ALKS 2680 per valutare la sua sicurezza e la sua efficacia nel migliorare i sintomi della narcolessia.

Che cosa si sa già del trattamento

ALKS 2680 – ALKS 2680 è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico di fase 2 per il trattamento della narcolessia di tipo 1. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua efficacia nel ridurre l'eccessiva sonnolenza diurna nei pazienti affetti da questa condizione. Il meccanismo d'azione a livello molecolare non è completamente chiarito, ma si ritiene che influenzi i neurotrasmettitori coinvolti nella regolazione del sonno e della veglia. ALKS 2680 è classificato come un agente terapeutico sperimentale nel contesto della narcolessia.

Malattie studiate

Narcolessia Tipo 1 – La narcolessia tipo 1 è un disturbo neurologico caratterizzato da un'eccessiva sonnolenza diurna e attacchi improvvisi di sonno. Le persone affette possono sperimentare episodi di cataplessia, che sono improvvise perdite di tono muscolare spesso scatenate da emozioni forti. La malattia è causata da una carenza di ipocretina, un neurotrasmettitore che regola la veglia e il sonno. I sintomi possono includere anche allucinazioni ipnagogiche e paralisi del sonno. La progressione della malattia può variare, ma i sintomi tendono a persistere per tutta la vita. La narcolessia tipo 1 è considerata una malattia rara.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-511112-24-00Codice del protocolloALKS 2680-201Partecipanti previsti249 personePromotoreAlkermes Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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