Lo studio clinico si concentra su pazienti affetti da Leucemia Mieloide Acuta (LMA) e Sindrome Mielodisplastica (MDS), due tipi di malattie del sangue che colpiscono le cellule del midollo osseo. Queste condizioni possono essere difficili da trattare, specialmente quando i pazienti non rispondono più alle terapie standard o quando la malattia ritorna dopo il trattamento. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di un nuovo farmaco chiamato AB8939, somministrato quotidianamente per via endovenosa.

Il farmaco AB8939 è una polvere per iniezione sviluppata per trattare pazienti con LMA o MDS che non hanno risposto ad altri trattamenti o che hanno avuto una ricaduta. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco per valutare la dose massima tollerata e per determinare eventuali effetti collaterali. Un altro farmaco, Vidaza, noto anche come azacitidina, potrebbe essere utilizzato come confronto. Vidaza è già usato per trattare queste malattie e viene somministrato per via endovenosa o sottocutanea.

Lo studio si svolgerà in due fasi: la prima fase si concentrerà sulla sicurezza e sulla determinazione della dose ottimale di AB8939, mentre la seconda fase valuterà l’efficacia del trattamento. I partecipanti saranno monitorati attentamente per eventuali effetti collaterali e per vedere come rispondono al trattamento. L’obiettivo principale è trovare una dose sicura e efficace di AB8939 per migliorare le opzioni di trattamento per i pazienti con queste malattie del sangue.