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Studio sulla sicurezza ed efficacia della chemioterapia con metotrexato in combinazione con altri farmaci in pazienti pediatrici e giovani adulti con medulloblastoma metastatico

Farmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su pazienti con medulloblastoma metastatico e altri tumori embrionali. Questi sono tipi di tumori che si sviluppano nel cervello e nel sistema nervoso centrale, spesso diagnosticati nei bambini e nei giovani adulti. L'obiettivo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di trattamenti che combinano chemioterapia standard e ad alte dosi con l'irradiazione craniospinale, una forma di radioterapia che coinvolge il cervello e la colonna vertebrale.

I farmaci utilizzati nello studio includono Methotrexate, Carboplatino, Lomustina, Ciclofosfamide, Etoposide, Thiotepa e Vinorelbina. Questi farmaci sono somministrati principalmente per via endovenosa, tranne la Lomustina che viene assunta per via orale. La chemioterapia è un trattamento che utilizza farmaci potenti per uccidere le cellule tumorali o impedirne la crescita. L'irradiazione craniospinale è una tecnica che utilizza radiazioni per colpire le cellule tumorali nel cervello e nella colonna vertebrale.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno i trattamenti sopra menzionati e saranno monitorati per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento. Lo studio mira a comprendere meglio come questi trattamenti possano aiutare a gestire i tumori embrionali e migliorare la qualità della vita dei pazienti. I risultati attesi includono la valutazione della sopravvivenza libera da progressione, che è il tempo in cui il tumore non peggiora, e la sopravvivenza globale, che è il tempo totale di sopravvivenza dei pazienti. Inoltre, verranno monitorati eventuali effetti collaterali neurologici e altri effetti indesiderati per garantire la sicurezza dei partecipanti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo l'iscrizione allo studio, inizia il trattamento con la somministrazione di farmaci chemioterapici. Questi farmaci includono metotrexato, carboplatino, lomustina, ciclofosfamide, etoposide, tiotepa e vinorelbina.

    La somministrazione avviene principalmente per via endovenosa, ad eccezione della lomustina che viene assunta per via orale.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione dei farmaci

    I farmaci vengono somministrati in dosi specifiche e a intervalli regolari. La frequenza e la durata della somministrazione dipendono dal protocollo del trattamento e dalle condizioni individuali del paziente.

    È importante seguire attentamente le istruzioni fornite dal personale medico per garantire l'efficacia del trattamento e minimizzare gli effetti collaterali.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il trattamento, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento e valutare eventuali effetti collaterali.

    Questi controlli possono includere esami del sangue, scansioni e valutazioni cliniche per assicurarsi che il trattamento stia procedendo come previsto.

  4. Passaggio 4

    Irradiazione craniospinale

    Oltre alla chemioterapia, il trattamento prevede anche l'uso di irradiazione craniospinale. Questo è un tipo di radioterapia che mira a trattare l'intero sistema nervoso centrale.

    L'obiettivo è ridurre il rischio di diffusione del tumore e migliorare l'efficacia complessiva del trattamento.

  5. Passaggio 5

    Valutazione finale

    Al termine del trattamento, viene effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia del trattamento e la risposta del tumore.

    Questa valutazione include una serie di test e controlli per verificare lo stato di salute generale e l'eventuale necessità di ulteriori trattamenti o interventi.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Diagnosi di medulloblastoma ad alto rischio o altri tumori embrionali, secondo la classificazione dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) del 2016.
  • Diagnosi di pinealoblastoma secondo la classificazione OMS 2016, non trattato precedentemente con chemio o radioterapia e trattato solo chirurgicamente.
  • Età compresa tra 3 e 21 anni al momento della diagnosi.
  • Aspettativa di vita di almeno 12 mesi.
  • Indice di performance Karnofsky/Lansky pari o superiore al 40%. Questo indice misura la capacità di una persona di svolgere attività quotidiane.
  • Funzione ematologica adeguata: leucociti pari o superiori a 2.0 x 10^9/l, emoglobina pari o superiore a 10 g/dl, piastrine pari o superiori a 50 x 10^9/l.
  • Funzione epatica adeguata: bilirubina totale pari o inferiore a 2.5 volte il limite superiore della norma (ULN), ALT/AST pari o inferiore a 5.0 volte l'ULN. ALT e AST sono enzimi che indicano la salute del fegato.
  • Funzione renale adeguata: creatinina sierica pari o inferiore a 1.5 volte l'ULN. La creatinina è un indicatore della salute dei reni.
  • Consenso informato scritto ottenuto dal paziente, dai genitori o dal rappresentante legale.
  • Disponibilità a seguire il trattamento e capacità di rispettare il protocollo dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Non possono partecipare i pazienti che hanno un'altra malattia grave oltre al tumore.
  • Non possono partecipare i pazienti che hanno avuto una reazione allergica grave a uno dei farmaci utilizzati nello studio.
  • Non possono partecipare i pazienti che sono in gravidanza o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare i pazienti che stanno partecipando a un altro studio clinico.
  • Non possono partecipare i pazienti che non sono in grado di seguire le istruzioni dello studio o di partecipare a tutte le visite previste.
  • Non possono partecipare i pazienti che hanno una malattia infettiva attiva, come l'epatite o l'HIV.
  • Non possono partecipare i pazienti che hanno problemi di cuore gravi.
  • Non possono partecipare i pazienti che hanno problemi ai reni o al fegato gravi.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

La chemioterapia standard è un trattamento che utilizza farmaci per distruggere le cellule tumorali. Questi farmaci sono progettati per attaccare e uccidere le cellule che si dividono rapidamente, come le cellule tumorali. La chemioterapia standard è spesso utilizzata come primo approccio per trattare diversi tipi di tumori, inclusi quelli cerebrali come il medulloblastoma.

La chemioterapia ad alte dosi è simile alla chemioterapia standard, ma utilizza dosi più elevate dei farmaci per cercare di aumentare l'efficacia del trattamento. L'obiettivo è quello di distruggere un numero maggiore di cellule tumorali, anche se questo può comportare un aumento degli effetti collaterali. Questo tipo di trattamento è spesso riservato ai casi in cui il tumore è particolarmente aggressivo o resistente.

La irradiazione craniospinale è una forma di radioterapia che utilizza raggi X o altre forme di energia per distruggere le cellule tumorali. In questo trattamento, l'intero cervello e la colonna vertebrale vengono esposti alle radiazioni per trattare tumori che si sono diffusi o che hanno un alto rischio di diffusione. Questo approccio è spesso utilizzato per trattare tumori cerebrali come il medulloblastoma, specialmente nei casi in cui il tumore è metastatico.

Che cosa si sa già del trattamento

Chemioterapia standard e ad alte dosi – Questo trattamento viene somministrato per via endovenosa, il che significa che viene iniettato direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena. Attualmente, è in fase di studio clinico per valutare la sua sicurezza ed efficacia nei pazienti pediatrici e giovani adulti con medulloblastoma metastatico e altri tumori embrionali. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento di questi tipi di tumori ad alto rischio. A livello molecolare, la chemioterapia agisce danneggiando il DNA delle cellule tumorali, impedendo loro di crescere e dividersi. È classificata come un trattamento farmacologico antitumorale.

Malattie studiate

  • Medulloblastoma metastatico

    Il medulloblastoma metastatico è un tipo di tumore cerebrale che si origina nel cervelletto e si diffonde ad altre parti del sistema nervoso centrale. È più comune nei bambini e nei giovani adulti. La progressione della malattia può includere la diffusione delle cellule tumorali attraverso il liquido cerebrospinale, portando a metastasi in altre aree del cervello o del midollo spinale. I sintomi possono includere mal di testa, nausea, vomito e problemi di equilibrio. Con il tempo, la malattia può causare difficoltà cognitive e motorie. La crescita del tumore può esercitare pressione sul cervello, influenzando le funzioni neurologiche.

  • Altri tumori embrionali

    I tumori embrionali sono un gruppo di neoplasie che si sviluppano da cellule embrionali immature. Questi tumori possono verificarsi in diverse parti del corpo, inclusi il cervello e il sistema nervoso centrale. La progressione della malattia varia a seconda del tipo specifico di tumore embrionale, ma spesso comporta una crescita rapida e la possibilità di diffusione ad altre aree. I sintomi dipendono dalla localizzazione del tumore e possono includere dolore, gonfiore e disfunzioni organiche. Nei bambini, questi tumori possono influenzare lo sviluppo e la crescita. La pressione esercitata dai tumori può causare sintomi neurologici o fisici significativi.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-518964-11-01Codice del protocolloMBMET_MEYER2017Partecipanti previsti18 personePromotoreAzienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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