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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia a Lungo Termine di PTC518 nei Pazienti con Malattia di Huntington

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Malattia di Huntington è una condizione genetica che colpisce il cervello, causando movimenti involontari, problemi cognitivi e cambiamenti emotivi. Questo studio clinico si concentra su un farmaco chiamato PTC518, che viene somministrato in forma di compresse. L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine e l'efficacia di PTC518 nei partecipanti con la Malattia di Huntington. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco o un placebo per confrontare i risultati.

Il farmaco PTC518 è progettato per ridurre i livelli di una proteina chiamata huntingtina totale (tHTT) nel sangue, che è associata alla progressione della Malattia di Huntington. I partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei livelli di proteine nel sangue. Lo studio è di tipo "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo.

Lo studio si svolgerà per un periodo di tempo prolungato per raccogliere dati completi sulla sicurezza e l'efficacia del trattamento. I partecipanti saranno sottoposti a esami regolari per valutare la loro salute generale e i cambiamenti nei sintomi della Malattia di Huntington. Questo aiuterà a determinare se PTC518 può essere un trattamento sicuro ed efficace per le persone affette da questa malattia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante inizia lo studio dopo aver completato il periodo di trattamento nello studio PTC518-CNS-002-HD.

    Il partecipante deve fornire il consenso informato e accettare di rispettare tutti i requisiti del protocollo.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco PTC518 viene somministrato per via orale sotto forma di compresse.

    La dose e la frequenza di somministrazione sono determinate dal protocollo dello studio.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    La sicurezza del farmaco viene valutata attraverso il monitoraggio di eventi avversi, esami di laboratorio, segni vitali e esami fisici.

    Viene utilizzata la scala C-SSRS per valutare la sicurezza.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia del farmaco viene valutata misurando i livelli di proteina huntingtina totale nel sangue nel tempo.

    Vengono effettuate valutazioni secondarie come il cambiamento del volume del caudato tramite vMRI e il cambiamento dei punteggi cUHDRS nel tempo.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 29 giugno 2027.

    I partecipanti devono continuare a seguire le istruzioni del protocollo fino alla fine dello studio.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Partecipante maschio o femmina che può camminare, di età pari o superiore a 25 anni, che ha completato il Periodo di Trattamento nello Studio PTC518-CNS-002-HD.
  • Il partecipante deve essere disposto e in grado di fornire il consenso informato e rispettare tutti i requisiti del protocollo.
  • Le donne in età fertile devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci durante il trattamento e per 6 mesi dopo l'interruzione del farmaco dello studio.
  • I maschi sessualmente attivi e fertili devono usare un preservativo durante i rapporti sessuali mentre assumono il farmaco dello studio e per 6 mesi dopo l'interruzione del farmaco. Non devono né concepire un figlio né donare sperma in questo periodo. Anche gli uomini vasectomizzati devono usare un preservativo per prevenire la possibile trasmissione del farmaco tramite il liquido seminale.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la malattia di Huntington.
  • Non possono partecipare persone al di fuori della fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nei gruppi clinici specificati dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono idonee per motivi di sicurezza o salute.
  • Non possono partecipare persone che non soddisfano altri criteri specifici stabiliti dallo studio.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

PTC518 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della malattia di Huntington. L'obiettivo principale di questo farmaco è valutare la sua sicurezza a lungo termine nei partecipanti affetti da questa malattia. Inoltre, si studia l'efficacia di PTC518 nel ridurre i livelli di huntingtina totale nel sangue, una proteina associata alla progressione della malattia di Huntington.

Che cosa si sa già del trattamento

PTC518 – PTC518 è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della malattia di Huntington. Questo farmaco è in fase di studio per valutarne la sicurezza a lungo termine e l'efficacia nel ridurre i livelli di huntingtina totale nel sangue. La malattia di Huntington è una condizione genetica che causa la degenerazione progressiva delle cellule nervose nel cervello. PTC518 agisce a livello molecolare riducendo la produzione della proteina huntingtina, che è responsabile dei sintomi della malattia. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori della sintesi proteica.

Malattie studiate

Malattia di Huntington – È una malattia genetica che colpisce il cervello, causando la degenerazione progressiva delle cellule nervose. I sintomi iniziano spesso con movimenti involontari, cambiamenti di umore e difficoltà cognitive. Con il tempo, i movimenti diventano più pronunciati e possono includere spasmi e contrazioni muscolari. Le capacità cognitive e la memoria si deteriorano gradualmente, portando a difficoltà nel pensare e nel prendere decisioni. I cambiamenti emotivi possono includere depressione, irritabilità e apatia. La progressione della malattia varia da persona a persona, ma tende a peggiorare nel corso degli anni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-504628-24-00Codice del protocolloCHTT227A12201Partecipanti previsti250 personePromotoreNovartis Pharma AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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