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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia a Lungo Termine di OMS906 nei Pazienti con Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH)

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH). Questa condizione colpisce i globuli rossi, portando a una loro distruzione prematura. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato OMS906, somministrato come soluzione per iniezione. L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di questo farmaco nei pazienti affetti da PNH.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno OMS906 ogni otto settimane. Il farmaco viene somministrato per via endovenosa, cioè direttamente nel sangue attraverso una vena. Lo studio mira a monitorare gli effetti collaterali e la risposta del corpo al trattamento nel tempo. Inoltre, verrà valutata l'efficacia del farmaco nel mantenere livelli adeguati di emoglobina, una proteina importante nei globuli rossi, e nel ridurre la necessità di trasfusioni di sangue.

Lo studio è progettato per durare diversi anni, permettendo ai ricercatori di raccogliere dati completi sulla sicurezza e l'efficacia del trattamento. I partecipanti saranno seguiti attentamente per monitorare eventuali cambiamenti nei loro sintomi e nella loro salute generale. Questo approccio aiuterà a determinare se OMS906 può essere un'opzione di trattamento sicura e utile per le persone con Emoglobinuria Parossistica Notturna.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio clinico dopo aver completato l'ultima visita di somministrazione degli studi precedenti su OMS906.

    È necessario che il paziente abbia tollerato bene OMS906 e abbia avuto una risposta clinica adeguata.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco OMS906 viene somministrato per via endovenosa come soluzione iniettabile.

    La dose è di 5 mg per kg di peso corporeo, somministrata ogni 8 settimane.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    La sicurezza e la tollerabilità vengono valutate attraverso eventi avversi, segni vitali, elettrocardiogrammi e test di laboratorio clinici.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia viene misurata in base alla proporzione di pazienti che raggiungono un livello di emoglobina (Hb) di almeno 12.0 g/dL, valutato a intervalli di 6 mesi.

    Si valuta anche la proporzione di pazienti che mantengono un aumento di Hb di almeno 2 g/dL, ottenuto nello studio precedente.

    Viene monitorata la proporzione di pazienti che non necessitano di trasfusioni alle settimane 48 e 96.

    Si osserva la proporzione di pazienti che sperimentano emolisi clinica alle settimane 48 e 96.

    Vengono analizzati i cambiamenti medi di lattato deidrogenasi (LDH) e reticolociti rispetto al basale, all'inizio dell'estensione a lungo termine, alle settimane 48 e 96.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi il 31 dicembre 2026.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Devi aver completato l'ultima visita di somministrazione degli studi precedenti su OMS906 per la PNH e aver tollerato bene il farmaco con una risposta clinica adeguata.
  • Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono avere un risultato negativo da un test di gravidanza urinario altamente sensibile prima di ogni dose di OMS906.
  • Le donne devono utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci per prevenire la gravidanza durante lo studio clinico e per 20 settimane (140 giorni) dopo l'ultima dose del farmaco in studio. Questo include metodi ormonali, dispositivi intrauterini, o avere un partner sterilizzato chirurgicamente.
  • Gli uomini devono utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci con una partner femminile per prevenire la gravidanza durante lo studio clinico e per 20 settimane (140 giorni) dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  • Devi avere lo stato di vaccinazione attuale per Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae e Haemophilus influenzae e accettare di mantenere la vaccinazione durante lo studio.
  • Devi aver fornito il consenso informato.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Parossistica Notturna Emoglobinuria (PNH), una condizione in cui i globuli rossi si rompono troppo presto.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi clinici non specificati dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come ad esempio persone con difficoltà a prendere decisioni autonome.
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Farmaci in studio

OMS906 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH). Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa ogni otto settimane. L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di OMS906 nei pazienti affetti da PNH.

Che cosa si sa già del trattamento

OMS906 – Questo farmaco è somministrato per via endovenosa, con dosi ripetute di 5 mg/kg ogni 8 settimane. Attualmente è in fase di studio clinico per valutare la sua sicurezza e tollerabilità a lungo termine nei pazienti con Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH). Le indicazioni terapeutiche principali riguardano il trattamento di questa rara malattia del sangue. Il meccanismo d'azione a livello molecolare non è specificato nei dati disponibili, ma si presume che coinvolga la modulazione del sistema immunitario. Appartiene alla classificazione farmacologica dei farmaci immunomodulatori.

Malattie studiate

Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH) – È una malattia rara del sangue caratterizzata dalla distruzione anomala dei globuli rossi. Questa condizione è causata da un difetto genetico che porta alla mancanza di proteine protettive sulla superficie delle cellule del sangue, rendendole vulnerabili all'attacco del sistema immunitario. I sintomi possono includere stanchezza, difficoltà respiratorie, dolore addominale e urine scure, specialmente al mattino. La progressione della malattia può variare, con episodi di emolisi che possono verificarsi in modo intermittente. La PNH può anche portare a complicazioni come trombosi e insufficienza del midollo osseo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2023-507413-10-00Codice del protocolloOMS906-PNH-003Partecipanti previsti26 personePromotoreOmeros Corp.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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