Lo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH). Questa condizione colpisce i globuli rossi, portando a una loro distruzione prematura. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato OMS906, somministrato come soluzione per iniezione. L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di questo farmaco nei pazienti affetti da PNH.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno OMS906 ogni otto settimane. Il farmaco viene somministrato per via endovenosa, cioè direttamente nel sangue attraverso una vena. Lo studio mira a monitorare gli effetti collaterali e la risposta del corpo al trattamento nel tempo. Inoltre, verrà valutata l’efficacia del farmaco nel mantenere livelli adeguati di emoglobina, una proteina importante nei globuli rossi, e nel ridurre la necessità di trasfusioni di sangue.

Lo studio è progettato per durare diversi anni, permettendo ai ricercatori di raccogliere dati completi sulla sicurezza e l’efficacia del trattamento. I partecipanti saranno seguiti attentamente per monitorare eventuali cambiamenti nei loro sintomi e nella loro salute generale. Questo approccio aiuterà a determinare se OMS906 può essere un’opzione di trattamento sicura e utile per le persone con Emoglobinuria Parossistica Notturna.