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Studio sulla Sicurezza e Tollerabilità di VGL101 per la Leucoencefalopatia a Insorgenza Adulta

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata leucoencefalopatia con sfere assonali e glia pigmentata, nota anche come ALSP. Questa condizione colpisce il cervello e può causare problemi cognitivi e motori. Il trattamento in esame è un farmaco sperimentale chiamato VGL101, somministrato come soluzione per iniezione. L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di questo farmaco nei pazienti affetti da ALSP.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco VGL101 tramite infusione endovenosa. Il trattamento durerà fino a 52 settimane. I ricercatori monitoreranno attentamente i partecipanti per verificare eventuali effetti collaterali e per raccogliere dati sulla sicurezza del farmaco. Saranno effettuati esami del sangue e altre valutazioni mediche per garantire la sicurezza dei partecipanti.

Lo studio prevede anche l'uso di tecniche di imaging, come la risonanza magnetica (MRI), per osservare eventuali cambiamenti nel cervello dei partecipanti. Questi esami aiuteranno a capire meglio come il farmaco influisce sulla malattia. I risultati dello studio potrebbero fornire informazioni importanti per il trattamento futuro della leucoencefalopatia con sfere assonali e glia pigmentata.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente partecipa a uno studio clinico di Fase 2 per valutare la sicurezza e la tollerabilità di VGL101 nel trattamento della leucoencefalopatia ad esordio adulto con sfere assonali e glia pigmentata (ALSP).

    Il farmaco VGL101 viene somministrato come soluzione per infusione endovenosa.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente riceve VGL101 tramite infusione endovenosa. La frequenza e la durata della somministrazione sono stabilite dal protocollo dello studio.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    La sicurezza e la tollerabilità del trattamento vengono valutate attraverso il monitoraggio degli eventi avversi, test di laboratorio, test di immunogenicità, misurazioni dei segni vitali, elettrocardiogrammi e la scala di valutazione della gravità del suicidio di Columbia (C-SSRS).

  4. Passaggio 4

    Valutazioni periodiche

    Il paziente partecipa a valutazioni periodiche che includono risonanza magnetica (MRI) per monitorare i cambiamenti strutturali e volumetrici, e test per misurare i livelli di catena leggera di neurofilamenti (NfL) nel liquido cerebrospinale (CSF) e nel sangue.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 29 gennaio 2027. Durante questo periodo, il paziente continua a ricevere il trattamento e a partecipare alle valutazioni previste dal protocollo.

Chi può partecipare allo studio?

17 criteri

  • Il partecipante deve avere almeno 18 anni il giorno in cui firma il modulo di consenso informato.
  • Il partecipante deve essere in grado di camminare, anche con l'aiuto di bastoni o stampelle, oppure, se usa una sedia a rotelle, deve essere in grado di spingersi da solo, trasferirsi dentro e fuori dalla sedia e camminare fino a 5 metri con o senza aiuto. Chi non può camminare potrebbe essere idoneo dopo una consultazione medica.
  • Se il partecipante ha difficoltà cognitive o mentali che possono influire sulla sua capacità di seguire i requisiti dello studio, deve avere un partner di studio designato. Questo partner deve essere in grado e disposto ad aiutare il partecipante a seguire i requisiti dello studio e a fornire informazioni durante le visite di studio.
  • Il partecipante deve avere un partner di studio (come un caregiver, un familiare o un amico) che, secondo il giudizio del ricercatore, ha contatti frequenti e sufficienti con il partecipante per fornire informazioni accurate sulla salute e le capacità cognitive e funzionali del partecipante.
  • Se il partecipante è una donna sessualmente attiva in età fertile o un uomo che non è stato sterilizzato chirurgicamente, deve accettare di usare un metodo contraccettivo efficace durante lo studio e per almeno 3 mesi dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  • Il partecipante deve fornire il consenso informato scritto, firmando e datando il modulo di consenso informato prima di essere incluso nello studio, oppure avere un partner di studio o un tutore legale che fornisca il consenso informato scritto con l'assenso del partecipante.
  • Se il partecipante è una donna in età fertile, deve avere un test di gravidanza nel sangue negativo alla visita di screening e un test di gravidanza nelle urine negativo entro 24 ore prima della somministrazione della prima dose del farmaco in studio.
  • Il partecipante deve avere un indice di massa corporea (BMI) compreso tra 17,5 e 38,0 kg/m² alla visita di screening.
  • Il partecipante deve rispettare le linee guida locali relative al test COVID-19 prima della visita di screening.
  • Il partecipante deve essere, secondo il giudizio del ricercatore, in grado di comprendere la natura dello studio e di seguire i requisiti del protocollo, oppure avere un partner di studio o un tutore legale che possa comprendere e assistere il partecipante nel seguire i requisiti del protocollo per tutta la durata dello studio.
  • Il partecipante deve essere disposto e in grado di astenersi dall'uso di qualsiasi farmaco o trattamento non consentito dal protocollo per tutto il periodo dello studio.
  • Il partecipante deve aver ricevuto l'approvazione del personale medico dello sponsor per l'idoneità finale allo studio.
  • Il partecipante deve avere documentazione di una mutazione genetica nel gene CSF1R prima dell'iscrizione allo studio. La documentazione storica è sufficiente per supportare l'idoneità allo studio; un campione di sangue per il test di conferma sarà ottenuto al Baseline.
  • Il partecipante deve soddisfare entrambi i seguenti criteri: a. Avere più di 2 segni o sintomi clinici nelle seguenti categorie: i. Problemi cognitivi o psichiatrici. ii. Segni piramidali all'esame neurologico. iii. Segni extrapiramidali, come rigidità. iv. Epilessia. b. Risultati della risonanza magnetica coerenti con ALSP, in particolare lesioni bilaterali della sostanza bianca cerebrale con o senza assottigliamento del corpo calloso, alla risonanza magnetica di screening.
  • Il partecipante deve aver dimostrato, secondo l'opinione del ricercatore, una progressione clinica e/o radiologica di ALSP nell'ultimo anno.
  • Il partecipante deve avere un punteggio totale di almeno 14 al Montreal Cognitive Assessment (MoCA).
  • Il partecipante deve essere in condizioni stabili secondo l'opinione del ricercatore.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre malattie gravi che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento in studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto reazioni allergiche gravi a farmaci simili a quello in studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non possono partecipare persone che hanno problemi di dipendenza da alcol o droghe.
  • Non possono partecipare persone che hanno una storia di problemi mentali gravi.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • VGL101

    è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della leucoencefalopatia ad esordio adulto con sfere assonali e glia pigmentata (ALSP). Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua sicurezza e tollerabilità nei pazienti affetti da questa condizione rara. L'obiettivo è capire se VGL101 può essere un trattamento efficace per migliorare i sintomi o rallentare la progressione della malattia.

  • Iluzanebart

    è un altro farmaco coinvolto nello studio, il cui scopo è valutare la sua sicurezza e tollerabilità nei pazienti con ALSP. Questo farmaco viene testato per determinare se può essere utilizzato in modo sicuro nei pazienti e se può offrire benefici nel trattamento della malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Iluzanebart – Questo farmaco è somministrato per via orale e viene utilizzato principalmente per il trattamento della leucoencefalopatia ad esordio adulto con sfere assonali e glia pigmentata (ALSP). Attualmente, il farmaco è in fase di studio clinico di fase 2 per valutarne la sicurezza e la tollerabilità. Il meccanismo d'azione a livello molecolare non è completamente compreso, ma si ritiene che possa influenzare specifici percorsi cellulari coinvolti nella malattia. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori neurologici.

Malattie studiate

Leucoencefalopatia – La leucoencefalopatia è una malattia che colpisce la sostanza bianca del cervello, causando la degenerazione delle fibre nervose. Questa condizione può portare a una varietà di sintomi neurologici, tra cui problemi di movimento, difficoltà cognitive e cambiamenti comportamentali. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sperimentano un peggioramento graduale dei sintomi nel tempo. La forma specifica di leucoencefalopatia studiata, nota come leucoencefalopatia con sfere assonali e glia pigmentata (ALSP), è caratterizzata dalla presenza di particolari alterazioni cellulari nel cervello. Questa variante è considerata una malattia rara e può manifestarsi in età adulta.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IVNumero dello studio2022-502505-15-00Codice del protocolloVGL101-01.201Partecipanti previsti18 personePromotoreVigil Neuroscience Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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