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Studio sulla Sicurezza e Tollerabilità di Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor in Bambini con Fibrosi Cistica di Età Compresa tra 12 e 24 Mesi

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Di cosa tratta questo studio

La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. Questo studio clinico si concentra su bambini di età compresa tra 12 e 24 mesi affetti da fibrosi cistica. L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità di una combinazione di farmaci chiamata elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (abbreviato come ELX/TEZ/IVA). Questi farmaci sono progettati per migliorare la funzione delle proteine difettose nei pazienti con fibrosi cistica.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con ELX/TEZ/IVA sotto forma di granuli da assumere per via orale. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo. Lo studio durerà circa 24 settimane, durante le quali verranno monitorati attentamente per valutare eventuali effetti collaterali e la risposta al trattamento. I medici controlleranno anche i cambiamenti nei livelli di cloruro nel sudore, un indicatore della malattia, per capire meglio l’efficacia del trattamento.

Il trattamento con ivacaftor e le combinazioni con tezacaftor ed elexacaftor sono già utilizzati in altre fasce d’età per la fibrosi cistica, ma questo studio mira a capire come questi farmaci funzionano nei bambini più piccoli. I risultati aiuteranno a determinare se questi farmaci possono essere una scelta sicura ed efficace per i bambini affetti da fibrosi cistica in questa fascia di età.

1inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di granuli VX-770 per via orale. Questo farmaco contiene il principio attivo ivacaftor.

La somministrazione avviene secondo le indicazioni fornite dal personale medico, che stabilisce la dose e la frequenza in base alle esigenze specifiche del paziente.

2somministrazione combinata

Successivamente, il paziente riceve una combinazione di granuli VX-445/VX-661/VX-770, che contengono i principi attivi tezacaftor, elexacaftor e ivacaftor.

Questa combinazione viene somministrata per via orale e la dose è determinata dal personale medico.

3monitoraggio della sicurezza

Durante il periodo di trattamento, vengono effettuate valutazioni regolari per monitorare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento.

Queste valutazioni includono esami del sangue, elettrocardiogrammi standard a 12 derivazioni, controllo dei segni vitali e ossimetria del polso.

4valutazione dei parametri farmacocinetici

Vengono misurati i parametri farmacocinetici dei principi attivi elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor e dei loro metaboliti rilevanti.

Queste misurazioni aiutano a comprendere come il corpo assorbe, distribuisce, metabolizza ed elimina i farmaci.

5valutazione del cloruro nel sudore

Viene misurato il cambiamento assoluto del cloruro nel sudore rispetto al valore iniziale fino alla settimana 24.

Questa misurazione è importante per valutare l’efficacia del trattamento nel migliorare la funzione delle ghiandole sudoripare.

6conclusione del trattamento

Al termine del periodo di trattamento, viene effettuata una visita di follow-up per valutare la sicurezza del paziente.

Durante questa visita, vengono eseguiti ulteriori esami per garantire che il paziente non abbia effetti collaterali persistenti.

Chi può partecipare allo studio?

  • Il rappresentante legale autorizzato del soggetto, come un genitore o un tutore legale, deve firmare e datare un modulo di consenso informato.
  • I soggetti devono avere un’età compresa tra 12 e meno di 24 mesi al Giorno 1 dello studio.
  • Deve esserci una diagnosi confermata di Fibrosi Cistica fatta dal medico responsabile.
  • I soggetti devono avere almeno una mutazione F508del nel gene CFTR o un’altra mutazione del gene CFTR che risponde al trattamento ELX/TEZ/IVA. Un precedente rapporto di laboratorio sul genotipo CFTR può essere utilizzato per stabilire l’idoneità, ma il genotipo del soggetto deve essere approvato dal monitor medico di Vertex. Tutti i soggetti avranno un genotipo di laboratorio centrale ottenuto al Giorno 1. I soggetti con un rapporto storico sul genotipo CFTR possono iniziare la somministrazione del farmaco prima della conferma del test di laboratorio centrale. I soggetti che non hanno un rapporto storico sul genotipo CFTR disponibile avranno il genotipo eseguito alla Visita di Screening 1 invece che al Giorno 1, e la mutazione CFTR idonea deve essere confermata dal test di laboratorio centrale prima della prima dose del farmaco. Questa valutazione non deve essere ripetuta in caso di nuovo screening o per i soggetti confermati nella Parte A che desiderano partecipare alla Parte B. I soggetti che sono stati arruolati sulla base di un rapporto storico sul genotipo CFTR e il cui genotipo di laboratorio centrale non conferma l’idoneità allo studio devono essere esclusi dallo studio.
  • I soggetti devono avere una malattia da Fibrosi Cistica stabile all’inizio del Periodo di Trattamento, secondo il medico responsabile.
  • Il genitore o il tutore legale del soggetto deve essere disposto a mantenere il soggetto su un regime stabile di farmaci per la Fibrosi Cistica (diversi dai modulatori CFTR) fino alla Settimana 24 o, se applicabile, fino alla Visita di Follow-up sulla Sicurezza.
  • Secondo il medico responsabile, il genitore o il tutore legale deve essere in grado di comprendere i requisiti, le restrizioni e le istruzioni del protocollo, e deve essere in grado di garantire che il soggetto rispetti e sia in grado di completare lo studio come pianificato.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che hanno altre malattie gravi oltre alla fibrosi cistica.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento in studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quelli usati nello studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di seguire le istruzioni dello studio o di partecipare a tutte le visite richieste.

Dove puoi partecipare a questo studio?

Altri centri

Sedi aggiuntive che conducono questo studio

Nome centroCittàPaeseStato
RigshospitaletCopenaghenDanimarcaCHIEDI ORA
Universitaetsklinikum Essen AöREssenGermaniaCHIEDI ORA
Medizinische Hochschule Hannover Service GmbHHannoverGermaniaCHIEDI ORA
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöRBerlinoGermaniaCHIEDI ORA
Erasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam (Erasmus MC)RotterdamPaesi BassiCHIEDI ORA

Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Danimarca Danimarca
Non reclutando
12.08.2024
Germania Germania
Non reclutando
05.08.2024
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non reclutando
23.08.2024

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

Elexacaftor, Tezacaftor, e Ivacaftor sono farmaci utilizzati nel trattamento della fibrosi cistica. Questi farmaci lavorano insieme per migliorare la funzione delle proteine difettose nei pazienti con fibrosi cistica, aiutando a migliorare la respirazione e ridurre i sintomi della malattia. La combinazione di questi tre farmaci è studiata per la sua sicurezza e tollerabilità nei bambini di età compresa tra 12 e 24 mesi.

Malattie investigate:

Fibrosi Cistica – La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. È causata da un difetto nel gene CFTR, che porta alla produzione di muco denso e appiccicoso. Questo muco può ostruire le vie respiratorie, causando infezioni polmonari frequenti e difficoltà respiratorie. Inoltre, il muco può bloccare i dotti pancreatici, impedendo agli enzimi digestivi di raggiungere l’intestino e ostacolando la digestione e l’assorbimento dei nutrienti. La malattia progredisce con il tempo, portando a danni polmonari cronici e problemi nutrizionali. I sintomi possono variare da lievi a gravi e spesso iniziano nell’infanzia.

Ultimo aggiornamento: 04.07.2025 10:13

Trial ID:
2023-503230-49-00
Numero di protocollo
VX22-445-122
Trial Phase:
Conferma terapeutica (Fase III)

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