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Studio sulla Sicurezza e Tollerabilità di Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor in Bambini con Fibrosi Cistica di Età Compresa tra 12 e 24 Mesi

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. Questo studio clinico si concentra su bambini di età compresa tra 12 e 24 mesi affetti da fibrosi cistica. L'obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità di una combinazione di farmaci chiamata elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (abbreviato come ELX/TEZ/IVA). Questi farmaci sono progettati per migliorare la funzione delle proteine difettose nei pazienti con fibrosi cistica.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con ELX/TEZ/IVA sotto forma di granuli da assumere per via orale. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo. Lo studio durerà circa 24 settimane, durante le quali verranno monitorati attentamente per valutare eventuali effetti collaterali e la risposta al trattamento. I medici controlleranno anche i cambiamenti nei livelli di cloruro nel sudore, un indicatore della malattia, per capire meglio l'efficacia del trattamento.

Il trattamento con ivacaftor e le combinazioni con tezacaftor ed elexacaftor sono già utilizzati in altre fasce d'età per la fibrosi cistica, ma questo studio mira a capire come questi farmaci funzionano nei bambini più piccoli. I risultati aiuteranno a determinare se questi farmaci possono essere una scelta sicura ed efficace per i bambini affetti da fibrosi cistica in questa fascia di età.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di granuli VX-770 per via orale. Questo farmaco contiene il principio attivo ivacaftor.

    La somministrazione avviene secondo le indicazioni fornite dal personale medico, che stabilisce la dose e la frequenza in base alle esigenze specifiche del paziente.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione combinata

    Successivamente, il paziente riceve una combinazione di granuli VX-445/VX-661/VX-770, che contengono i principi attivi tezacaftor, elexacaftor e ivacaftor.

    Questa combinazione viene somministrata per via orale e la dose è determinata dal personale medico.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante il periodo di trattamento, vengono effettuate valutazioni regolari per monitorare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento.

    Queste valutazioni includono esami del sangue, elettrocardiogrammi standard a 12 derivazioni, controllo dei segni vitali e ossimetria del polso.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dei parametri farmacocinetici

    Vengono misurati i parametri farmacocinetici dei principi attivi elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor e dei loro metaboliti rilevanti.

    Queste misurazioni aiutano a comprendere come il corpo assorbe, distribuisce, metabolizza ed elimina i farmaci.

  5. Passaggio 5

    Valutazione del cloruro nel sudore

    Viene misurato il cambiamento assoluto del cloruro nel sudore rispetto al valore iniziale fino alla settimana 24.

    Questa misurazione è importante per valutare l'efficacia del trattamento nel migliorare la funzione delle ghiandole sudoripare.

  6. Passaggio 6

    Conclusione del trattamento

    Al termine del periodo di trattamento, viene effettuata una visita di follow-up per valutare la sicurezza del paziente.

    Durante questa visita, vengono eseguiti ulteriori esami per garantire che il paziente non abbia effetti collaterali persistenti.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Il rappresentante legale autorizzato del soggetto, come un genitore o un tutore legale, deve firmare e datare un modulo di consenso informato.
  • I soggetti devono avere un'età compresa tra 12 e meno di 24 mesi al Giorno 1 dello studio.
  • Deve esserci una diagnosi confermata di Fibrosi Cistica fatta dal medico responsabile.
  • I soggetti devono avere almeno una mutazione F508del nel gene CFTR o un'altra mutazione del gene CFTR che risponde al trattamento ELX/TEZ/IVA. Un precedente rapporto di laboratorio sul genotipo CFTR può essere utilizzato per stabilire l'idoneità, ma il genotipo del soggetto deve essere approvato dal monitor medico di Vertex. Tutti i soggetti avranno un genotipo di laboratorio centrale ottenuto al Giorno 1. I soggetti con un rapporto storico sul genotipo CFTR possono iniziare la somministrazione del farmaco prima della conferma del test di laboratorio centrale. I soggetti che non hanno un rapporto storico sul genotipo CFTR disponibile avranno il genotipo eseguito alla Visita di Screening 1 invece che al Giorno 1, e la mutazione CFTR idonea deve essere confermata dal test di laboratorio centrale prima della prima dose del farmaco. Questa valutazione non deve essere ripetuta in caso di nuovo screening o per i soggetti confermati nella Parte A che desiderano partecipare alla Parte B. I soggetti che sono stati arruolati sulla base di un rapporto storico sul genotipo CFTR e il cui genotipo di laboratorio centrale non conferma l'idoneità allo studio devono essere esclusi dallo studio.
  • I soggetti devono avere una malattia da Fibrosi Cistica stabile all'inizio del Periodo di Trattamento, secondo il medico responsabile.
  • Il genitore o il tutore legale del soggetto deve essere disposto a mantenere il soggetto su un regime stabile di farmaci per la Fibrosi Cistica (diversi dai modulatori CFTR) fino alla Settimana 24 o, se applicabile, fino alla Visita di Follow-up sulla Sicurezza.
  • Secondo il medico responsabile, il genitore o il tutore legale deve essere in grado di comprendere i requisiti, le restrizioni e le istruzioni del protocollo, e deve essere in grado di garantire che il soggetto rispetti e sia in grado di completare lo studio come pianificato.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare persone che hanno altre malattie gravi oltre alla fibrosi cistica.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento in studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quelli usati nello studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di seguire le istruzioni dello studio o di partecipare a tutte le visite richieste.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Elexacaftor, Tezacaftor, e ivacaftor sono farmaci utilizzati nel trattamento della fibrosi cistica. Questi farmaci lavorano insieme per migliorare la funzione delle proteine difettose nei pazienti con fibrosi cistica, aiutando a migliorare la respirazione e ridurre i sintomi della malattia. La combinazione di questi tre farmaci è studiata per la sua sicurezza e tollerabilità nei bambini di età compresa tra 12 e 24 mesi.

Che cosa si sa già del trattamento

Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor – Questo farmaco è somministrato per via orale sotto forma di compresse. Attualmente è in fase di studio clinico di fase 3 per valutare la sua sicurezza e tollerabilità nei bambini con fibrosi cistica di età compresa tra 12 e 24 mesi. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento della fibrosi cistica, una malattia genetica che colpisce i polmoni e altri organi. A livello molecolare, il farmaco agisce migliorando la funzione della proteina CFTR, che è difettosa nei pazienti con fibrosi cistica. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori CFTR.

Malattie studiate

Fibrosi Cistica – La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. È causata da un difetto nel gene CFTR, che porta alla produzione di muco denso e appiccicoso. Questo muco può ostruire le vie respiratorie, causando infezioni polmonari frequenti e difficoltà respiratorie. Inoltre, il muco può bloccare i dotti pancreatici, impedendo agli enzimi digestivi di raggiungere l'intestino e ostacolando la digestione e l'assorbimento dei nutrienti. La malattia progredisce con il tempo, portando a danni polmonari cronici e problemi nutrizionali. I sintomi possono variare da lievi a gravi e spesso iniziano nell'infanzia.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Età0-17FasePhase IIINumero dello studio2023-503230-49-00Codice del protocolloVX22-445-122Partecipanti previsti50 personePromotoreVertex Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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