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Studio sulla sicurezza e tollerabilità di AP-101 in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA)

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca clinica si concentra sulla Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), una malattia che colpisce i nervi che controllano i muscoli, portando a debolezza e perdita di controllo muscolare. Lo studio esamina l'uso di un farmaco chiamato AP-101, un tipo di anticorpo progettato per agire su una proteina specifica associata alla SLA. Questo farmaco viene somministrato tramite iniezione. Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di AP-101 nei pazienti con SLA.

Lo studio è suddiviso in due fasi: una fase iniziale in cui i partecipanti ricevono il trattamento o un placebo per sei mesi, e una fase successiva in cui tutti i partecipanti ricevono il trattamento. Durante queste fasi, i partecipanti riceveranno dosi multiple del farmaco per via endovenosa. I ricercatori monitoreranno attentamente i partecipanti per eventuali effetti collaterali e per valutare come il corpo assorbe e utilizza il farmaco.

Oltre a AP-101, i partecipanti possono continuare a utilizzare altri trattamenti per la SLA, come il riluzolo o ledaravone, purché siano già in uso prima dell'inizio dello studio e rimangano stabili durante la fase iniziale. Lo studio mira a raccogliere dati importanti che potrebbero aiutare a migliorare le opzioni di trattamento per le persone affette da SLA.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio della fase in doppio cieco

    La partecipazione al trial inizia con la fase in doppio cieco. Durante questa fase, il farmaco AP-101 viene somministrato per via endovenosa.

    La somministrazione avviene in dosi multiple per un periodo di 6 mesi. L'obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio e valutazioni

    Durante la fase in doppio cieco, vengono effettuati controlli regolari per monitorare eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei segni vitali.

    Le valutazioni includono esami di laboratorio, esami fisici e neurologici, elettrocardiogrammi e misurazioni del peso.

  3. Passaggio 3

    Misurazioni specifiche

    Vengono misurati i livelli di AP-101 nel liquido cerebrospinale (CSF) e nel plasma.

    Si effettuano misurazioni di specifici marcatori nel CSF e nel plasma per valutare l'efficacia del trattamento.

  4. Passaggio 4

    Inizio della fase di estensione in aperto

    Dopo la fase in doppio cieco, inizia la fase di estensione in aperto. Durante questa fase, il trattamento con AP-101 continua con dosi multiple per valutare ulteriormente la sicurezza e la tollerabilità.

    I partecipanti possono iniziare o modificare il trattamento con altri farmaci come riluzolo o edaravone, se necessario, a partire dalla settimana 3.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trial

    Il trial si conclude con una valutazione finale della sicurezza e dell'efficacia del trattamento.

    I risultati delle misurazioni e delle valutazioni effettuate durante il trial vengono analizzati per determinare l'impatto del farmaco AP-101.

Chi può partecipare allo studio?

15 criteri

  • Partecipanti di sesso maschile e femminile possono partecipare allo studio.
  • Le persone devono avere almeno 18 anni.
  • Devono essere in grado di dare il loro consenso informato, cioè devono capire e accettare di partecipare allo studio.
  • Devono avere accesso venoso sufficiente per permettere il prelievo di sangue.
  • I risultati dei test di laboratorio devono essere normali o con deviazioni accettabili che non sono considerate significative dal medico.
  • Devono essere in grado di visitare il sito dello studio per il trattamento ambulatoriale.
  • Devono essere disponibili per tutta la durata dello studio e seguire le procedure specifiche dello studio.
  • Devono avere una diagnosi di Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), che è una malattia che colpisce i nervi che controllano i muscoli.
  • Se hanno una forma familiare di SLA, devono avere una mutazione confermata nel gene SOD1.
  • I sintomi, come la debolezza, devono essere iniziati entro i 24 mesi precedenti lo screening.
  • Devono avere una capacità vitale forzata (SVC) del 50% o più dei valori previsti. La SVC misura quanto aria si può espellere dai polmoni dopo un respiro profondo.
  • Non devono usare un dispositivo di ventilazione come BiPAP per più di 4 ore al giorno per sintomi legati alla SLA. L'uso di CPAP per condizioni preesistenti è permesso.
  • Se stanno assumendo il farmaco riluzolo, devono essere su una dose stabile per almeno 30 giorni prima dell'inizio dello studio e rimanere su quella dose durante lo studio.
  • Se stanno assumendo il farmaco edaravone, devono aver completato 2 cicli al momento dell'inizio dello studio e rimanere sulla stessa dose durante lo studio.
  • Se stanno assumendo sodio fenilbutirrato o taurursodiolo, devono essere su una dose stabile per almeno 30 giorni prima dell'inizio dello studio e rimanere su quella dose durante lo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre malattie gravi oltre alla Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA).
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto reazioni allergiche gravi a farmaci simili a quelli usati nello studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo altri farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non possono partecipare persone che sono in gravidanza o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno problemi di dipendenza da alcol o droghe.
  • Non possono partecipare persone che hanno problemi di salute mentale che potrebbero influenzare la loro capacità di partecipare allo studio.
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Farmaci in studio

AP-101 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica familiare (fALS) e sporadica (sALS). Questo farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa (IV) e l'obiettivo principale dello studio è valutare la sua sicurezza e tollerabilità. Durante la fase in doppio cieco, i pazienti ricevono dosi multiple di AP-101 per un periodo di sei mesi. Successivamente, nella fase di estensione a etichetta aperta, i pazienti continuano a ricevere il farmaco per ulteriori valutazioni di sicurezza e tollerabilità.

Che cosa si sa già del trattamento

AP-101 – AP-101 è un farmaco somministrato per via endovenosa, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA), sia familiare che sporadica. Questo farmaco è in fase di studio per valutarne la sicurezza e la tollerabilità attraverso dosi multiple somministrate per un periodo di sei mesi. AP-101 agisce a livello molecolare influenzando specifici marcatori farmacodinamici, anche se i dettagli esatti del suo meccanismo d'azione non sono completamente chiariti. Appartiene alla classificazione farmacologica dei trattamenti sperimentali per malattie neurodegenerative.

Malattie studiate

Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) – È una malattia neurodegenerativa che colpisce i neuroni motori nel cervello e nel midollo spinale. Questi neuroni sono responsabili del controllo dei muscoli volontari, e la loro degenerazione porta a una progressiva debolezza muscolare. I sintomi iniziano spesso con debolezza o rigidità muscolare e possono progredire fino a coinvolgere la capacità di parlare, mangiare, muoversi e respirare. La progressione della malattia varia da persona a persona, ma generalmente porta a una crescente perdita di autonomia. La SLA è considerata una malattia rara e la sua causa esatta è ancora sconosciuta.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-512343-23-00Codice del protocolloAP101-02Partecipanti previsti63 personePromotoreAL-S Pharma AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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